Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep o zmniejszonej intensywności przy użyciu pozaustrojowej fotoferezy

2 marca 2017 zaktualizowane przez: Jennifer Schneiderman, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Przeszczep komórek macierzystych o zmniejszonej intensywności u dzieci i młodych dorosłych z wykorzystaniem fotoferezy, fludarabiny i busulfanu

Przeszczep komórek macierzystych może być stosowany w leczeniu nowotworów wieku dziecięcego i innych chorób. Tradycyjnie przeszczepy komórek macierzystych wykorzystują wysokie dawki chemioterapii i promieniowania. Ten schemat może powodować poważne problemy po przeszczepie, takie jak bezpłodność, infekcja i choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).

Przeszczep o zmniejszonej intensywności (RIT) wykorzystuje leki, które osłabiają układ odpornościowy, pozwalając komórkom dawcy przejąć kontrolę. Celem RIT jest zmniejszenie ryzyka powikłań po przeszczepie. Zwykle stosuje się leki w celu osłabienia układu odpornościowego, ale istnieją inne opcje, takie jak fotofereza pozaustrojowa (ECP), które mogą być mniej toksyczne.

ECP jest obecnie stosowana w leczeniu GVHD i niektórych chłoniaków. ECP wykorzystuje maszynę, która filtruje białe krwinki z krwi, traktuje je światłem ultrafioletowym (UV), a następnie oddaje wszystkie komórki pacjentowi. Układ odpornościowy pacjenta słabnie, umożliwiając komórkom dawcy zastąpienie komórek pacjenta. Badania obejmujące stosowanie ECP do kondycjonowania wykazały mniej skutków ubocznych niż stosowanie leków.

Głównym celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i wykonalności ECP jako części schematu przygotowawczego do RIT u dzieci i młodych dorosłych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie testuje wykonalność schematu przygotowawczego o zmniejszonej intensywności do przeszczepu komórek macierzystych, w tym fotoferezy pozaustrojowej (ECP), busulfanu i fludarabiny u pacjentów z białaczką, chłoniakiem i niektórymi chorobami niezłośliwymi. Obecny protokół o zmniejszonej intensywności obejmuje busulfan, fludarabinę i immunoglobulinę antytymocytarną. ECP jest obecnie stosowana w chorobach takich jak przewlekła GVHD i skórny chłoniak T-komórkowy. Mechanizm ECP nie został zdefiniowany. Przypuszcza się, że ekspozycja białych krwinek na światło ultrafioletowe z 8-metoksypsoralenem inicjuje apoptotyczną kaskadę komórkową. Komórki apoptotyczne są rozpoznawane i usuwane przez układ siateczkowo-śródbłonkowy, inicjując wydzielanie cytokin przeciwzapalnych i redukcję cytokin prozapalnych. Komórki prezentujące antygen następnie regulują odpowiedzi immunologiczne poprzez indukcję tolerancji.

Tutaj włączamy stosowanie ECP, fludarabiny i busulfanu w schemacie preparatywnym, a następnie ECP jako profilaktykę ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Stawiamy hipotezę, że fotofereza jest bezpieczna i wykonalna, a pacjenci będą mieli podobne wskaźniki wszczepienia z mniejszą GVHD, jak ci leczeni obecnymi protokołami o zmniejszonej intensywności. Zastosowanie ECP przed przeszczepem zapewnia immunosupresję sprzyjającą wszczepieniu gospodarza. Ponadto wprowadzenie ECP po przeszczepie może wywołać tolerancję, zmniejszając w ten sposób wskaźniki GVHD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60625
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Waga > 25 kg

  • Pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) w CR (całkowita remisja; < 5% blastów w szpiku kostnym i bez czynnej choroby ośrodkowego układu nerwowego), którzy:

    • Są w drugiej remisji z początkową remisją < 36 miesięcy.
    • Pacjenci z chorobą „wysokiego ryzyka” w CR1, definiowaną przez nieprawidłowości kariotypu, takie jak obecność translokacji (9;22), monosomia 7 lub monosomia 5; i/lub pacjentów z powolną początkową odpowiedzią (początkowa remisja nie została osiągnięta w ciągu czterech tygodni od rozpoznania).
    • Są w trzeciej (lub kolejnej) remisji
    • Doświadcz izolowanego nawrotu pozaszpikowego podczas terapii
    • Doświadczyłeś nawrotu choroby po mieloablacyjnym przeszczepie komórek macierzystych
    • Czy WT1+ po terapii indukcyjnej

  • Pacjenci z ostrą białaczką szpikową (AML), którzy:

    • Są w pierwszej remisji i pozostają WT1 dodatnie.
    • Są w drugiej remisji
    • Są w początkowej częściowej remisji (< 20% blastów w szpiku kostnym)
    • Doświadcz nawrotu choroby po mieloablacyjnym przeszczepie komórek macierzystych
  • Pacjenci z nawracającym chłoniakiem, u którego resztkowa choroba wydaje się być oporna na chemioterapię i nie ma dużej objętości (< 5 cm średnicy)

  • Pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową (CML) w fazie przewlekłej, którzy:

    • Nie uzyskaj remisji (molekularnej lub cytogenetycznej) przed upływem 1 roku od diagnozy z terapią (mesylan imatynibu lub interferon)
    • Mieć rosnący ilościowy bcr/abl na mesylan imatynibu (nawrót molekularny)
    • Miał rozwiniętą fazę akceleracji niezależnie od terapii, ale teraz wrócił do drugiej fazy przewlekłej
  • Pacjenci z nawracającymi guzami litymi (neuroblastoma, mięsak Ewinga, czerniak, mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy)
  • Pacjenci z zespołem mielodysplastycznym
  • Pacjenci z niedokrwistością oporną na leczenie (RA) i niedokrwistością oporną na leczenie z nadmiarem blastów (RAEB) kwalifikują się, ale pacjenci z niedokrwistością oporną na leczenie z nadmiarem blastów w okresie transformacji (RAEB-T) kwalifikują się tylko, jeśli są leczeni chemioterapią do < 20% blastów
  • Pacjenci z wybranymi niedoborami odporności, takimi jak zespół Wiskotta-Aldricha lub zespół hiper-IgM
  • Pacjenci z chorobami metabolicznymi, takimi jak Niemann-Pick lub adrenoleukodystrofia
  • Pacjenci z zespołami niewydolności szpiku kostnego, w tym z niedokrwistością aplastyczną
  • Odpowiedni dostęp żylny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określenie wykonalności wykorzystania fotoferezy jako podstawy schematu przeszczepów o zmniejszonej intensywności w celu zmniejszenia śmiertelności związanej z przeszczepami oraz ostrej i przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Przez cały okres leczenia
Przez cały okres leczenia
Określenie czasu do wszczepienia i odsetka pacjentów, u których doszło do pełnego wszczepienia do dnia +100. Wszczepienie zostanie zdefiniowane jako > 95% całkowitego chimeryzmu dawcy, jak określono za pomocą polimorfizmu długości fragmentów restrykcyjnych (RFLP).
Ramy czasowe: W dzień +100
W dzień +100
Aby określić częstość występowania ostrej GVHD stopnia III i IV.
Ramy czasowe: Przez cały okres leczenia
Przez cały okres leczenia
Ocena 100-dniowej śmiertelności związanej z przeszczepem
Ramy czasowe: Przez dzień +100
Przez dzień +100

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ustalenie wzorców efektów biologicznych fotoferezy na komórki dendrytyczne i populacje CD4/CD8, CD4/CD25, IFN-gamma, TNF-alfa, IL-10, IL-12 i IL-4
Ramy czasowe: Przed przeszczepem do 1 roku po przeszczepie komórek macierzystych
Przed przeszczepem do 1 roku po przeszczepie komórek macierzystych

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Współpracownicy

Mallinckrodt

Śledczy

  • Główny śledczy: Jennifer Schneiderman, MD, MS, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECP RIT

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fotofereza pozaustrojowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj