Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitetstransplantation ved hjælp af ekstrakorporeal fotoferese

2. marts 2017 opdateret af: Jennifer Schneiderman, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Stamcelletransplantation med reduceret intensitet hos børn og unge voksne, der anvender fotoferese, fludarabin og busulfan

Stamcelletransplantation kan bruges til at helbrede børnekræft og andre sygdomme. Traditionelt bruger stamcelletransplantationer høje doser kemoterapi og stråling. Denne kur kan forårsage betydelige problemer efter transplantation såsom infertilitet, infektion og graft versus host sygdom (GVHD).

Reduceret intensitetstransplantation (RIT) bruger medicin, som svækker immunsystemet, hvilket tillader donorceller at tage over. Målet med en RIT er at reducere risikoen for komplikationer efter transplantation. Normalt bruges medicin til at svække immunsystemet, men der er andre muligheder, såsom ekstrakorporal fotoferese (ECP), der kan være mindre giftige.

ECP bruges i øjeblikket til behandling af GVHD og visse lymfomer. ECP bruger en maskine, der filtrerer hvide blodlegemer fra blodet, behandler dem med ultraviolet (UV) lys og derefter giver alle cellerne tilbage til patienten. Patientens immunsystem bliver svagere, hvilket gør det muligt for donorcellerne at erstatte patientens. Undersøgelser, der involverer brugen af ​​ECP til konditionering, har vist færre bivirkninger end brugen af ​​medicin.

Det primære formål med dette kliniske forskningsforsøg er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​ECP som en del af et forberedende regime til RIT hos børn og unge voksne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse tester gennemførligheden af ​​et præparativt regime med reduceret intensitet til stamcelletransplantation, herunder ekstrakorporal fotoferese (ECP), busulfan og fludarabin hos patienter med leukæmi, lymfom og visse ikke-maligne sygdomme. Den nuværende protokol med reduceret intensitet inkluderer busulfan, fludarabin og anti-thymocyt-immunoglobulin. ECP bruges i øjeblikket ved sygdomme som kronisk GVHD og kutant T-celle lymfom. Mekanismen for ECP er ikke blevet defineret. Det er en hypotese, at eksponering af hvide blodlegemer for ultraviolet lys med 8-methoxypsoralen initierer en apoptotisk cellulær kaskade. Apoptotiske celler genkendes og fjernes af det retikuloendoteliale system, hvilket initierer udskillelsen af ​​antiinflammatoriske cytokiner og reduktionen af ​​proinflammatoriske cytokiner. Antigenpræsenterende celler regulerer derefter immunresponser gennem induktion af tolerance.

Her inkorporerer vi brugen af ​​ECP, fludarabin og busulfan i det præparative regime, efterfulgt af ECP som profylakse for akut graft versus host sygdom. Vi antager, at fotoferese er sikker og gennemførlig, og patienter vil have lignende frekvenser af indtransplantation med mindre GVHD som dem, der behandles med nuværende reducerede intensitetsprotokoller. Anvendelsen af ​​ECP før transplantation tilvejebringer immunsuppression, der fremmer værtstransplantation. Ydermere kan indførelsen af ​​ECP efter transplantation muligvis inducere tolerance og derved reducere frekvensen af ​​GVHD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60625
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vægt > 25 kg

  • Patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), som er i CR (komplet remission; < 5 % blaster i knoglemarv og ingen aktiv sygdom i centralnervesystemet), som:

    • Er i anden remission med en initial remission på < 36 måneder.
    • Patienter med "højrisiko" sygdom i CR1, defineret ved karyotype abnormiteter såsom tilstedeværelse af (9;22) translokation, monosomi 7 eller monosomi 5; og/eller patienter med langsom initial respons (initial remission ikke nået inden for fire uger efter diagnosen).
    • Er i tredje (eller efterfølgende) remission
    • Oplev isoleret ekstramedullært tilbagefald, mens du er i terapi
    • Har oplevet tilbagefald efter myeloablativ stamcelletransplantation
    • Er WT1+ efter induktionsterapi

  • Patienter med akut myelogen leukæmi (AML), som:

    • Er i første remission og forbliver WT1 positiv.
    • Er i anden remission
    • Er i initial delvis remission (< 20 % blaster i knoglemarv)
    • Oplev tilbagefald efter myeloablativ stamcelletransplantation
  • Patienter med recidiverende lymfom, hvis resterende sygdom synes at være kemo-responsive og ikke-rumfang (< 5 cm største diameter)

  • Patienter med kronisk myelogen leukæmi (CML) i kronisk fase, som:

    • Opnå ikke remission (molekylær eller cytogenetisk) efter 1 års diagnose med behandling (imatinibmesylat eller interferon)
    • Har en stigende kvantitativ bcr/abl på imatinibmesylat (molekylært tilbagefald)
    • Havde udviklet accelereret fase uanset terapi, men er nu tilbage i anden kronisk fase
  • Patienter med tilbagevendende solide tumorer (neuroblastom, Ewings sarkom, melanom, rhabdomyosarkom)
  • Patienter med myelodysplastisk syndrom
  • Patienter med refraktær anæmi (RA) og refraktær anæmi med overskydende blaster (RAEB) er kvalificerede, men refraktær anæmi med overskydende blaster i transformation (RAEB-T) patienter er kun kvalificerede, hvis de behandles til < 20 % blaster med kemoterapi
  • Patienter med udvalgte immundefekter såsom Wiskott-Aldrich syndrom eller hyper-IgM syndrom
  • Patienter med stofskiftesygdomme såsom Niemann-Pick eller adrenoleukodystrofi
  • Patienter med knoglemarvssvigtsyndromer, herunder aplastisk anæmi
  • Tilstrækkelig venøs adgang

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At bestemme gennemførligheden af ​​at bruge fotoferese som rygraden i et transplantationsregime med reduceret intensitet for at reducere transplantationsrelateret dødelighed og akut og kronisk graft versus host sygdom (GVHD)
Tidsramme: Gennem hele behandlingen
Gennem hele behandlingen
For at bestemme tid til engraftment og procentdelen af ​​patienter, der opnår fuld engraftment på dag +100. Engraftment vil blive defineret som > 95 % total donorkimerisme som bestemt ved restriktionsfragmentlængdepolymorfi (RFLP).
Tidsramme: Efter dag +100
Efter dag +100
For at bestemme graden af ​​grad III og IV akut GVHD.
Tidsramme: Gennem hele behandlingen
Gennem hele behandlingen
At evaluere 100 dages transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Gennem dag +100
Gennem dag +100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At etablere mønstre for biologiske effekter af fotoferese på dendritiske celle- og CD4/CD8-populationer, CD4/CD25-populationer, IFN-gamma, TNF-alfa, IL-10, IL-12 og IL-4
Tidsramme: Før transplantation gennem 1 år efter stamcelletransplantation
Før transplantation gennem 1 år efter stamcelletransplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbejdspartnere

Mallinckrodt

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jennifer Schneiderman, MD, MS, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2005

Først opslået (Skøn)

16. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECP RIT

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ekstrakorporal fotoferese

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner