Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Transplantation med reducerad intensitet med hjälp av extrakorporeal fotoferes

2 mars 2017 uppdaterad av: Jennifer Schneiderman, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Stamcellstransplantation med reducerad intensitet hos barn och unga vuxna som använder fotoferes, fludarabin och busulfan

Stamcellstransplantation kan användas för att bota barncancer och andra sjukdomar. Traditionellt använder stamcellstransplantationer höga doser kemoterapi och strålning. Denna regim kan orsaka betydande problem efter transplantation såsom infertilitet, infektion och transplantat mot värdsjukdom (GVHD).

Reducerad intensitetstransplantation (RIT) använder mediciner som försvagar immunsystemet, vilket gör att donatorceller kan ta över. Målet med en RIT är att minska risken för komplikationer efter transplantation. Vanligtvis används medicin för att försvaga immunförsvaret, men det finns andra alternativ som extrakorporeal fotoferes (ECP) som kan vara mindre giftiga.

ECP används för närvarande för behandling av GVHD och vissa lymfom. ECP använder en maskin som filtrerar vita blodkroppar från blodet, behandlar dem med ultraviolett (UV) ljus och sedan ger tillbaka alla celler till patienten. Patientens immunförsvar blir svagare, vilket gör att donatorcellerna kan ersätta patientens. Studier som involverar användning av ECP för konditionering har visat färre biverkningar än användning av mediciner.

Det primära syftet med detta kliniska forskningsförsök är att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av ECP som en del av en förberedande kur för RIT hos barn och unga vuxna.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie testar genomförbarheten av en förberedande kur med reducerad intensitet för stamcellstransplantation inklusive extrakorporeal fotoferes (ECP), busulfan och fludarabin hos patienter med leukemi, lymfom och vissa icke-maligna sjukdomar. Det nuvarande protokollet med reducerad intensitet inkluderar busulfan, fludarabin och antitymocytimmunoglobulin. ECP används för närvarande vid sjukdomar som kronisk GVHD och kutant T-cellslymfom. Mekanismen för ECP har inte definierats. Det antas att exponering av vita blodkroppar för ultraviolett ljus med 8-metoxipsoralen initierar en apoptotisk cellulär kaskad. Apoptotiska celler känns igen och avlägsnas av det retikuloendoteliala systemet, vilket initierar utsöndringen av antiinflammatoriska cytokiner och minskningen av proinflammatoriska cytokiner. Antigenpresenterande celler reglerar sedan immunsvar genom induktion av tolerans.

Här införlivar vi användningen av ECP, fludarabin och busulfan i den förberedande regimen, följt av ECP som profylax för akut transplantat kontra värdsjukdom. Vi antar att fotoferes är säker och genomförbar, och patienter kommer att ha liknande frekvenser av engraftment med mindre GVHD som de som behandlas med nuvarande reducerade intensitetsprotokoll. Användningen av ECP före transplantation ger immunsuppression som främjar värdtransplantation. Dessutom kan införandet av ECP efter transplantation kunna inducera tolerans och därigenom minska frekvensen av GVHD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60625
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vikt > 25 kg

  • Patienter med akut lymfatisk leukemi (ALL) som är i CR (fullständig remission; < 5 % blaster i benmärg och ingen aktiv sjukdom i centrala nervsystemet) som:

    • Är i andra remission med en initial remission på < 36 månader.
    • Patienter med "högrisk"-sjukdom i CR1, definierad av karyotypavvikelser såsom närvaro av (9;22) translokation, monosomi 7 eller monosomi 5; och/eller patienter med långsamt initialt svar (initial remission uppnåddes inte inom fyra veckor från diagnos).
    • Är i tredje (eller efterföljande) remission
    • Upplev isolerade extramedullära återfall under terapi
    • Har upplevt återfall efter myeloablativ stamcellstransplantation
    • Följer WT1+ efter induktionsterapi

  • Patienter med akut myelogen leukemi (AML) som:

    • Är i första remission och förblir WT1 positiv.
    • Är i andra remission
    • Är i initial partiell remission (< 20 % blaster i benmärgen)
    • Upplev återfall efter myeloablativ stamcellstransplantation
  • Patienter med recidiverande lymfom vars kvarvarande sjukdom verkar vara kemokänsliga och icke-bulkiga (< 5 cm största diameter)

  • Patienter med kronisk myelogen leukemi (KML) i kronisk fas som:

    • Uppnå inte remission (molekylär eller cytogenetisk) efter 1 års diagnos med behandling (imatinibmesylat eller interferon)
    • Har en stigande kvantitativ bcr/abl på imatinibmesylat (molekylärt återfall)
    • Hade utvecklat accelererad fas oavsett terapi men är nu tillbaka i andra kroniska fasen
  • Patienter med återkommande solida tumörer (neuroblastom, Ewings sarkom, melanom, rabdomyosarkom)
  • Patienter med myelodysplastiskt syndrom
  • Patienter med refraktär anemi (RA) och refraktär anemi med excess blaster (RAEB) är berättigade, men refraktär anemi med excess blaster in transformation (RAEB-T) patienter är endast kvalificerade om de behandlas med < 20 % blaster med kemoterapi
  • Patienter med utvalda immunbrister såsom Wiskott-Aldrich syndrom eller hyper-IgM syndrom
  • Patienter med metabola sjukdomar som Niemann-Pick eller adrenoleukodystrofi
  • Patienter med benmärgssviktsyndrom, inklusive aplastisk anemi
  • Tillräcklig venös tillgång

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att fastställa genomförbarheten av att använda fotoferes som ryggraden i en transplantationsregim med reducerad intensitet för att minska transplantationsrelaterad dödlighet och akut och kronisk transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD)
Tidsram: Under hela behandlingen
Under hela behandlingen
För att bestämma tiden till engraftment och procentandelen patienter som uppnår full engraftment per dag +100. Enymping kommer att definieras som > 95 % total donatorchimerism, bestämt genom restriktionsfragmentlängdspolymorfism (RFLP).
Tidsram: Efter dag +100
Efter dag +100
För att bestämma graden av grad III och IV akut GVHD.
Tidsram: Under hela behandlingen
Under hela behandlingen
För att utvärdera 100 dagars transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Till och med dag +100
Till och med dag +100

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att fastställa mönster av biologiska effekter av fotoferes på dendritiska cell- och CD4/CD8-populationer, CD4/CD25-populationer, IFN-gamma, TNF-alfa, IL-10, IL-12 och IL-4
Tidsram: Pre-transplantation genom 1 år efter stamcellstransplantation
Pre-transplantation genom 1 år efter stamcellstransplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Samarbetspartners

Mallinckrodt

Utredare

  • Huvudutredare: Jennifer Schneiderman, MD, MS, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2005

Första postat (Uppskatta)

16 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 mars 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2017

Senast verifierad

1 mars 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • ECP RIT

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Leukemi

Kliniska prövningar på Extrakorporeal fotoferes

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera