国际免疫耐受研究
2009年12月4日 更新者：New York Presbyterian Hospital
免疫耐受诱导的国际随机对照试验
本研究的目的是了解免疫耐受的低剂量组或高剂量组是否能更有效地消除 A 型血友病患者的抑制剂。
研究概览
详细说明
受试者将被随机分配到低剂量或高剂量免疫耐受方案中，本研究将比较两种方案的成功率、实现耐受的时间、并发症和成本。它还将旨在确定成功免疫的预测因子宽容。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
134
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama Birmingham Medical Center
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California
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Duarte、California、美国、91010
- City of Hope Medical Center
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
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Florida
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St. Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush Presbyterian St. Lukes
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Peoria、Illinois、美国、61614
- Comprehensive Bleeding Disorders Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46034
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University Hospital and Clinic
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Maine
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Scarborough、Maine、美国、04074
- Maine Children's Cancer Program
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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Boston、Massachusetts、美国、02111
- TUFTS - New England Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Health Hospitals
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East Lansing、Michigan、美国、48824
- MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospital Minneapolis
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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Newark、New Jersey、美国、07102
- Saint Michael's Medical Center
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Newark、New Jersey、美国、07102
- Newark Beth Israel Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国、87131
- Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai Medical Center
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New York、New York、美国、10021
- NY Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Columbus Children's Hospital
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-
Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Portsmouth、Virginia、美国、23708
- Naval Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53201
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 7年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 重度血友病 A（FVIII 水平 <1%）。
- 历史上最大抑制剂滴度介于 5 BU 和 200 BU 之间，必须在 ITI 开始前确认一次。
- ITI开始时抑制物滴度应<10 BU，确认一次。
- 当 ITI 开始时，抑制剂必须存在 <24 个月。
- ITI 开始时的最大年龄为 7 岁。
- 愿意遵守协议。
排除标准：
- 中度或轻度血友病 A（FVIII 水平 >1%）。
- ITI 前抑制剂的自发消失。
- 开始 ITI 前历史最大抑制剂滴度 <5 BU 或 > 200 BU。
- ITI 开始时抑制剂滴度 > 10 BU。
- 在开始 ITI 之前抑制剂存在超过 24 个月。
- 免疫耐受期间的全身免疫调节药物治疗，例如 皮质类固醇（< 5 天，每 2 个月最大剂量 2 mg/kg 或 60 mg/天）、硫唑嘌呤、环磷酰胺、高剂量免疫球蛋白或使用蛋白 A 柱或血浆置换术。
- ITI 开始时年龄 > 7 岁。
- 不能或不愿意遵守协议。
- 之前在 ITI 的尝试。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：1个
低剂量治疗（50 FVIII u/kg，每周 3 次）。
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由研究者酌情决定。
每周 3 次 50 FVIII u/kg。
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有源比较器：2个
高剂量治疗（每天 200 FVIII u/kg）。
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由研究者酌情决定。
每天 200 FVIII u/kg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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成功率和部分成功率
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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ITI开始到耐受成功的时间
大体时间：长达 33 个月
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长达 33 个月
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两个治疗组的比较成本效益
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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对两个治疗组之间发病率的比较评估，包括：并发出血的次数、感染和住院天数。
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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ITI成功后前12个月的抑制物复发（relapse）率。
大体时间：长达 45 个月
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长达 45 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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剂量方案、成功率和 ITI 时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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起始抑制剂滴度、成功率和 ITI 时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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峰值历史抑制剂滴度、成功率和 ITI 时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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开始 ITI 后的峰值抑制剂滴度、成功率和成功时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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抑制物检测时的年龄、成功率和成功时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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抑制剂检测和 ITI 开始之间的因子 VIII 治疗天数，ITI 的成功。
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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使用的浓缩物类型（含血管性血友病因子、单克隆或重组）、成功率和成功时间，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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临时感染/免疫、成功率和成功时间的影响，
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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治疗中断的影响、成功率和成功时间。
大体时间：长达 69 个月
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长达 69 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Donna M DiMichele, MD、Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
- 首席研究员：Charles Hay, MD、Manchester Royal Infirmary
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年7月1日
初级完成 (预期的)
2010年12月1日
研究完成 (预期的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2005年9月13日
首先提交符合 QC 标准的
2005年9月13日
首次发布 (估计)
2005年9月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2009年12月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2009年12月4日
最后验证
2009年10月1日
更多信息
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