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Estudio Internacional de Inmune Tolerancia

4 de diciembre de 2009 actualizado por: New York Presbyterian Hospital

Un ensayo controlado aleatorio internacional de inducción de tolerancia inmune

El propósito de este estudio es ver si un brazo de dosis baja o un brazo de dosis alta de inmunotolerancia es más eficaz para eliminar los inhibidores en pacientes con hemofilia A.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos serán asignados aleatoriamente a un régimen de inmunotolerancia de dosis baja o alta y este estudio comparará las tasas de éxito, el tiempo para lograr la tolerancia, las complicaciones y el costo de ambos regímenes. También tendrá como objetivo identificar predictores de inmunotolerancia exitosa. tolerancia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

134

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hemofilia A severa (nivel de FVIII <1%).
  • Un título histórico máximo de inhibidor de entre 5 UB y 200 UB que debe confirmarse una vez antes del inicio de la ITI.
  • El título de inhibidor debe ser <10 UB al inicio de la ITI, confirmado una vez.
  • El inhibidor debe estar presente durante <24 meses cuando comienza la ITI.
  • Edad máxima de 7 años al inicio de ITI.
  • Disposición a cumplir con el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Hemofilia A moderada o leve (nivel de FVIII >1%).
  • Desaparición espontánea del inhibidor previa a la ITI.
  • Título de inhibidor máximo histórico <5 BU o > 200 BU antes de iniciar la ITI.
  • Título de inhibidor > 10 UB al inicio de la ITI.
  • Inhibidor presente durante más de 24 meses antes de iniciar ITI.
  • Tratamiento farmacológico inmunomodulador sistémico durante la inmunotolerancia, p. corticoides (< 5 días cada 2 meses dosis máxima 2 mg/kg o 60 mg/día), azatioprina, ciclofosfamida, inmunoglobulina a dosis altas o el uso de columna de proteína A o plasmaféresis.
  • Edad > 7 años al inicio de la ITI.
  • Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo.
  • Intento previo de ITI.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: 1
Tratamiento a dosis bajas (50 u/kg de FVIII tres veces por semana).
Droga: Concentrados de factor VIII
A determinar a criterio del investigador.
Otro: Tratamiento de dosis baja
50 FVIII u/kg tres veces por semana.
Comparador activo: 2
Tratamiento a dosis altas (200 u/kg de FVIII al día).
Droga: Concentrados de factor VIII
A determinar a criterio del investigador.
Otro: Tratamiento de dosis altas
200 FVIII u/kg por día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de éxito y tasa de éxito parcial
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El tiempo desde el inicio de la ITI hasta la tolerancia exitosa
Periodo de tiempo: Hasta 33 meses
Hasta 33 meses
La rentabilidad comparativa de los dos brazos de tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
Una evaluación comparativa de la morbilidad entre los dos brazos de tratamiento que incluye: número de hemorragias intercurrentes, infecciones y número de días de hospitalización.
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
La tasa de recurrencia (recaída) del inhibidor en los primeros doce meses después de una ITI exitosa.
Periodo de tiempo: Hasta 45 meses
Hasta 45 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El régimen de dosis, la tasa de éxito y el tiempo hasta la ITI,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El título inicial del inhibidor, la tasa de éxito y el tiempo hasta la ITI,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El título máximo histórico del inhibidor, la tasa de éxito y el tiempo hasta la ITI,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El título máximo del inhibidor después de comenzar la ITI, la tasa de éxito y el tiempo hasta el éxito,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
La edad en el momento de la detección del inhibidor, la tasa de éxito y el tiempo hasta el éxito,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El número de días de tratamiento con factor VIII entre la detección del inhibidor y el inicio de la ITI, el éxito de la ITI.
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El tipo de concentrado utilizado (que contiene factor de von Willebrand, monoclonal o recombinante), tasa de éxito y tiempo hasta el éxito,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El efecto de las infecciones/inmunizaciones provisionales, la tasa de éxito y el tiempo hasta el éxito,
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses
El efecto de la interrupción del tratamiento, la tasa de éxito y el tiempo hasta el éxito.
Periodo de tiempo: Hasta 69 meses
Hasta 69 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

New York Presbyterian Hospital

Colaboradores

Manchester University NHS Foundation Trust

Investigadores

  • Investigador principal: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Investigador principal: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2002

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2010

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de diciembre de 2009

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de diciembre de 2009

Última verificación

1 de octubre de 2009

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ITI

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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