Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International immuntoleranceundersøgelse

4. december 2009 opdateret af: New York Presbyterian Hospital

En international randomiseret kontrolleret undersøgelse af immuntoleranceinduktion

Formålet med denne undersøgelse er at se, om en lav-dosis arm eller en høj dosis-arm af immuntolerance er mere effektiv til at eliminere inhibitorer hos patienter med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til et lavdosis- eller højdosisimmuntoleranceregime, og denne undersøgelse vil sammenligne succesraterne, tiden til at opnå tolerance, komplikationerne og omkostningerne ved begge regimer. Det vil også sigte mod at identificere prædiktorer for vellykket immunforsvar. tolerance.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Forenede Stater, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili A (FVIII-niveau <1%).
  • En maksimal historisk inhibitortiter på mellem 5 BU og 200 BU, der skal bekræftes én gang før begyndelsen af ​​ITI.
  • Inhibitortiteren skal være <10 BU ved starten af ​​ITI, bekræftet én gang.
  • Hæmmeren skal være til stede i <24 måneder, når ITI begynder.
  • Maksimal alder på 7 ved starten af ​​ITI.
  • Vilje til at overholde protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Moderat eller let hæmofili A (FVIII-niveau >1%).
  • Spontan forsvinden af ​​inhibitoren før ITI.
  • Historisk maksimal inhibitortiter <5 BU eller > 200 BU før start af ITI.
  • Inhibitortiter > 10 BU ved starten af ​​ITI.
  • Inhibitor til stede i mere end 24 måneder før start af ITI.
  • Systemisk immunmodulerende lægemiddelbehandling under immuntolerance, f.eks. kortikosteroider (< 5 dage hver 2. måned maksimal dosis 2 mg/kg eller 60 mg/dag), azathioprin, cyclophosphamid, højdosis immunoglobulin eller brug af en protein A-søjle eller plasmaferese.
  • Alder > 7 år ved starten af ​​ITI.
  • Manglende evne eller vilje til at overholde protokollen.
  • Tidligere forsøg på ITI.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
Lavdosisbehandling (50 FVIII u/kg tre gange om ugen).
Medicin: Faktor VIII koncentrater
Afgøres efter efterforskerens skøn.
Andet: Lavdosis behandling
50 FVIII u/kg tre gange om ugen.
Aktiv komparator: 2
Højdosisbehandling (200 FVIII u/kg pr. dag).
Medicin: Faktor VIII koncentrater
Afgøres efter efterforskerens skøn.
Andet: Højdosis behandling
200 FVIII u/kg pr. dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Succesrate og delvis succesrate
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Tiden fra starten af ​​ITI til succesfuld tolerance
Tidsramme: Op til 33 måneder
Op til 33 måneder
Den komparative omkostningseffektivitet af de to behandlingsarme
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
En sammenlignende vurdering af morbiditet mellem de to behandlingsarme, herunder: antal interkurrente blødninger, infektioner og antal hospitalsdage.
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Hyppigheden af ​​hæmmerens tilbagefald (tilbagefald) i de første tolv måneder efter vellykket ITI.
Tidsramme: Op til 45 måneder
Op til 45 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dosis-kur, succesrate og tid til ITI,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Starthæmmertiter, succesrate og tid til ITI,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Den højeste historiske inhibitortiter, succesrate og tid til ITI,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Den maksimale hæmmertiter efter start af ITI, succesrate og tid til succes,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Alderen på tidspunktet for påvisning af inhibitor, succesrate og tid til succes,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Antallet af faktor VIII-behandlingsdage mellem inhibitordetektion og initiering af ITI, succes med ITI.
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Den anvendte type koncentrat (von Willebrand faktor-indeholdende, monoklonal eller rekombinant), succesrate og tid til succes,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Effekten af ​​midlertidige infektioner/immuniseringer, succesrate og tid til succes,
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder
Effekten af ​​behandlingsafbrydelse, succesrate og tid til succes.
Tidsramme: Op til 69 måneder
Op til 69 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

New York Presbyterian Hospital

Samarbejdspartnere

Manchester University NHS Foundation Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Ledende efterforsker: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2002

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2010

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2005

Først opslået (Skøn)

21. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. december 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. december 2009

Sidst verificeret

1. oktober 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITI

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitorer

Kliniske forsøg med Faktor VIII koncentrater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner