Internasjonal immuntoleransestudie
4. desember 2009 oppdatert av: New York Presbyterian Hospital
En internasjonal randomisert kontrollert studie av immuntoleranseinduksjon
Hensikten med denne studien er å se om en lavdosearm eller en høydosearm med immuntoleranse er mer effektiv for å eliminere hemmere hos pasienter med hemofili A.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil bli randomisert til et lavdose- eller høydose-immuntoleranseregime, og denne studien vil sammenligne suksessratene, tiden for å oppnå toleranse, komplikasjonene og kostnadene for begge regimene. Den vil også ta sikte på å identifisere prediktorer for vellykket immunforsvar. toleranse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
134
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama Birmingham Medical Center
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope Medical Center
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush Presbyterian St. Lukes
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
- Comprehensive Bleeding Disorders Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46034
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Tulane University Hospital and Clinic
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- TUFTS - New England Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Health Hospitals
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
- MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Hospital Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07102
- Saint Michael's Medical Center
-
Newark, New Jersey, Forente stater, 07102
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131
- Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- NY Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Columbus Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Forente stater, 23708
- Naval Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53201
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 7 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig hemofili A (FVIII-nivå <1 %).
- En maksimal historisk inhibitortiter på mellom 5 BU og 200 BU som må bekreftes én gang før begynnelsen av ITI.
- Inhibitortiteren skal være <10 BU ved starten av ITI, bekreftet én gang.
- Inhibitoren må være til stede i <24 måneder når ITI begynner.
- Maksimal alder på 7 ved starten av ITI.
- Vilje til å følge protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Moderat eller mild hemofili A (FVIII-nivå >1 %).
- Spontan forsvinning av inhibitoren før ITI.
- Historisk maksimal inhibitortiter <5 BU eller > 200 BU før start av ITI.
- Inhibitortiter > 10 BU ved starten av ITI.
- Inhibitor tilstede i mer enn 24 måneder før oppstart av ITI.
- Systemisk immunmodulerende medikamentbehandling under immuntoleranse f.eks. kortikosteroider (< 5 dager hver 2. måned maksimal dose 2 mg/kg eller 60 mg/dag), azatioprin, cyklofosfamid, høydose immunoglobulin eller bruk av en protein A-kolonne eller plasmaferese.
- Alder > 7 år ved oppstart av ITI.
- Manglende evne eller vilje til å overholde protokollen.
- Tidligere forsøk på ITI.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 1
Lavdosebehandling (50 FVIII u/kg tre ganger i uken).
|
Avgjøres etter etterforskerens skjønn.
50 FVIII u/kg tre ganger i uken.
|
|
Aktiv komparator: 2
Høydosebehandling (200 FVIII u/kg per dag).
|
Avgjøres etter etterforskerens skjønn.
200 FVIII u/kg per dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Suksessrate og delvis suksessrate
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Tiden fra starten av ITI til vellykket toleranse
Tidsramme: Inntil 33 måneder
|
Inntil 33 måneder
|
|
Den komparative kostnadseffektiviteten til de to behandlingsarmene
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
En sammenlignende vurdering av sykelighet mellom de to behandlingsarmene, inkludert: antall interkurrente blødninger, infeksjoner og antall innleggelsesdager på sykehus.
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Hemmerresidivfrekvensen (tilbakefall) i de første tolv månedene etter vellykket ITI.
Tidsramme: Opptil 45 måneder
|
Opptil 45 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Doseregimet, suksessrate og tid til ITI,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Starthemmertiteren, suksessrate og tid til ITI,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Høyeste historiske hemmertiter, suksessrate og tid til ITI,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Topphemmertiteren etter oppstart av ITI, suksessrate og tid til suksess,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Alderen på tidspunktet for påvisning av inhibitor, suksessrate og tid til suksess,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Antall faktor VIII-behandlingsdager mellom inhibitordeteksjon og initiering av ITI, suksess for ITI.
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Typen konsentrat som brukes (von Willebrand faktor-inneholdende, monoklonalt eller rekombinant), suksessrate og tid til suksess,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Effekten av midlertidige infeksjoner/immuniseringer, suksessrate og tid til suksess,
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
|
Effekten av behandlingsavbrudd, suksessrate og tid til suksess.
Tidsramme: Opptil 69 måneder
|
Opptil 69 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
- Hovedetterforsker: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2002
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2010
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. september 2005
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2005
Først lagt ut (Anslag)
21. september 2005
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
7. desember 2009
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. desember 2009
Sist bekreftet
1. oktober 2009
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ITI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .