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Internationale Immuntoleranzstudie

4. Dezember 2009 aktualisiert von: New York Presbyterian Hospital

Eine internationale randomisierte kontrollierte Studie zur Induktion einer Immuntoleranz

Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, ob ein Arm mit niedriger oder hoher Dosis der Immuntoleranz wirksamer bei der Eliminierung von Inhibitoren bei Patienten mit Hämophilie A ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden randomisiert einem niedrig dosierten oder hoch dosierten Immuntoleranzregime zugeteilt und in dieser Studie werden die Erfolgsraten, die Zeit bis zum Erreichen der Toleranz, die Komplikationen und die Kosten beider Regime verglichen. Ziel ist es auch, Prädiktoren für eine erfolgreiche Immuntoleranz zu identifizieren Toleranz.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

134

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Vereinigte Staaten, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (FVIII-Spiegel <1 %).
  • Ein maximaler historischer Inhibitortiter zwischen 5 BU und 200 BU, der einmal vor Beginn der ITI bestätigt werden muss.
  • Der Inhibitortiter sollte zu Beginn der ITI <10 BU betragen und einmal bestätigt werden.
  • Der Inhibitor muss zu Beginn der ITI <24 Monate lang vorhanden sein.
  • Maximales Alter von 7 Jahren zu Beginn des ITI.
  • Bereitschaft zur Einhaltung des Protokolls.

Ausschlusskriterien:

  • Mäßige oder leichte Hämophilie A (FVIII-Spiegel >1 %).
  • Spontanes Verschwinden des Inhibitors vor der ITI.
  • Historischer maximaler Inhibitortiter <5 BU oder > 200 BU vor Beginn der ITI.
  • Inhibitortiter > 10 BU zu Beginn der ITI.
  • Der Inhibitor war mehr als 24 Monate vor Beginn der ITI vorhanden.
  • Systemische immunmodulatorische Arzneimitteltherapie bei Immuntoleranz, z.B. Kortikosteroide (< 5 Tage alle 2 Monate, Höchstdosis 2 mg/kg oder 60 mg/Tag), Azathioprin, Cyclophosphamid, hochdosiertes Immunglobulin oder die Verwendung einer Protein-A-Säule oder Plasmapherese.
  • Alter > 7 Jahre zu Beginn der ITI.
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, das Protokoll einzuhalten.
  • Vorheriger Versuch bei ITI.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: 1
Niedrig dosierte Behandlung (50 FVIII E/kg dreimal pro Woche).
Arzneimittel: Faktor VIII-Konzentrate
Wird nach Ermessen des Ermittlers festgelegt.
Sonstiges: Niedrig dosierte Behandlung
50 FVIII E/kg dreimal pro Woche.
Aktiver Komparator: 2
Hochdosisbehandlung (200 FVIII-E/kg pro Tag).
Arzneimittel: Faktor VIII-Konzentrate
Wird nach Ermessen des Ermittlers festgelegt.
Sonstiges: Hochdosierte Behandlung
200 FVIII-Einheiten/kg pro Tag.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Erfolgsquote und Teilerfolgsquote
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Zeit vom Beginn der ITI bis zur erfolgreichen Toleranz
Zeitfenster: Bis zu 33 Monate
Bis zu 33 Monate
Die vergleichende Kostenwirksamkeit der beiden Behandlungszweige
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Eine vergleichende Bewertung der Morbidität zwischen den beiden Behandlungsarmen, einschließlich der Anzahl interkurrenter Blutungen, Infektionen und Anzahl der stationären Krankenhaustage.
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Inhibitor-Rezidivrate (Rezidivrate) in den ersten zwölf Monaten nach erfolgreicher ITI.
Zeitfenster: Bis zu 45 Monate
Bis zu 45 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das Dosierungsschema, die Erfolgsrate und die Zeit bis zur ITI,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Der anfängliche Inhibitortiter, die Erfolgsrate und die Zeit bis zur ITI,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Der höchste historische Inhibitortiter, die Erfolgsrate und die Zeit bis zur ITI,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Der maximale Inhibitortiter nach Beginn der ITI, Erfolgsrate und Zeit bis zum Erfolg,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Das Alter zum Zeitpunkt der Inhibitorerkennung, Erfolgsquote und Zeit bis zum Erfolg,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Anzahl der Faktor-VIII-Behandlungstage zwischen dem Nachweis des Inhibitors und dem Beginn der ITI, Erfolg der ITI.
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Art des verwendeten Konzentrats (von Willebrand-Faktor enthaltend, monoklonal oder rekombinant), Erfolgsrate und Zeit bis zum Erfolg,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Wirkung zwischenzeitlicher Infektionen/Impfungen, Erfolgsquote und Zeit bis zum Erfolg,
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate
Die Auswirkung von Behandlungsunterbrechungen, Erfolgsquote und Zeit bis zum Erfolg.
Zeitfenster: Bis zu 69 Monate
Bis zu 69 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New York Presbyterian Hospital

Mitarbeiter

Manchester University NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Hauptermittler: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2002

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2010

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. Dezember 2009

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2009

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ITI

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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