Internationell immuntoleransstudie
4 december 2009 uppdaterad av: New York Presbyterian Hospital
En internationell randomiserad kontrollerad studie av immuntoleransinduktion
Syftet med denna studie är att se om en lågdosarm eller en högdosarm med immuntolerans är effektivare för att eliminera inhibitorer hos patienter med hemofili A.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Försökspersoner kommer att randomiseras till en lågdos eller högdos immuntoleransregim och denna studie kommer att jämföra framgångsfrekvensen, tiden för att uppnå tolerans, komplikationerna och kostnaden för båda regimerna. Den kommer också att syfta till att identifiera prediktorer för framgångsrik immunförsvar. tolerans.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
134
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama Birmingham Medical Center
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope Medical Center
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush Presbyterian St. Lukes
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
- Comprehensive Bleeding Disorders Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46034
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane University Hospital and Clinic
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- TUFTS - New England Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Health Hospitals
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48824
- MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospital Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07102
- Saint Michael's Medical Center
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07102
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131
- Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- NY Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Columbus Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, Förenta staterna, 23708
- Naval Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53201
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 7 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår hemofili A (FVIII-nivå <1%).
- En maximal historisk inhibitortiter på mellan 5 BU och 200 BU som måste bekräftas en gång före början av ITI.
- Inhibitortitern ska vara <10 BU i början av ITI, bekräftad en gång.
- Inhibitorn måste finnas i <24 månader när ITI börjar.
- Max ålder 7 vid starten av ITI.
- Vilja att följa protokollet.
Exklusions kriterier:
- Måttlig eller mild hemofili A (FVIII-nivå >1%).
- Spontant försvinnande av inhibitorn före ITI.
- Historisk maximal inhibitortiter <5 BU eller > 200 BU innan ITI påbörjas.
- Inhibitor titer > 10 BU i början av ITI.
- Inhibitor närvarande i mer än 24 månader innan ITI påbörjas.
- Systemisk immunmodulerande läkemedelsterapi under immuntolerans t.ex. kortikosteroider (< 5 dagar varannan månad maximal dos 2 mg/kg eller 60 mg/dag), azatioprin, cyklofosfamid, högdos immunglobulin eller användning av en protein A-kolonn eller plasmaferes.
- Ålder > 7 år vid starten av ITI.
- Oförmåga eller ovilja att följa protokollet.
- Tidigare försök till ITI.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 1
Lågdosbehandling (50 FVIII u/kg tre gånger i veckan).
|
Fastställs efter utredarens bedömning.
50 FVIII u/kg tre gånger i veckan.
|
|
Aktiv komparator: 2
Högdosbehandling (200 FVIII u/kg per dag).
|
Fastställs efter utredarens bedömning.
200 FVIII u/kg per dag.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Framgångsfrekvens och partiell framgångsfrekvens
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Tiden från starten av ITI till framgångsrik tolerans
Tidsram: Upp till 33 månader
|
Upp till 33 månader
|
|
Den jämförande kostnadseffektiviteten för de två behandlingsarmarna
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
En jämförande bedömning av sjuklighet mellan de två behandlingsarmarna inklusive: antal interkurrenta blödningar, infektioner och antal sjukhusdagar.
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Frekvensen av hämmarens återfall (återfall) under de första tolv månaderna efter framgångsrik ITI.
Tidsram: Upp till 45 månader
|
Upp till 45 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Dosregimen, framgångsfrekvensen och tiden till ITI,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Starthämmares titer, framgångsfrekvens och tid till ITI,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Den högsta historiska inhibitortitern, framgångsfrekvensen och tiden till ITI,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Topphämmartiter efter start av ITI, framgångsfrekvens och tid till framgång,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Åldern vid tidpunkten för upptäckt av hämmare, framgångsfrekvens och tid till framgång,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Antalet faktor VIII-behandlingsdagar mellan upptäckt av hämmare och initiering av ITI, framgång för ITI.
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Typ av koncentrat som används (innehållande von Willebrand-faktor, monoklonalt eller rekombinant), framgångshastighet och tid till framgång,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Effekten av interimistiska infektioner/immuniseringar, framgångsfrekvens och tid till framgång,
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
|
Effekten av behandlingsavbrott, framgångsfrekvens och tid till framgång.
Tidsram: Upp till 69 månader
|
Upp till 69 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
- Huvudutredare: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2002
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2010
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 september 2005
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2005
Första postat (Uppskatta)
21 september 2005
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
7 december 2009
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 december 2009
Senast verifierad
1 oktober 2009
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ITI
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .