Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Internationale immuuntolerantiestudie

4 december 2009 bijgewerkt door: New York Presbyterian Hospital

Een internationaal gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek naar inductie van immuuntolerantie

Het doel van deze studie is om te zien of een arm met een lage dosis of een arm met een hoge dosis immuuntolerantie effectiever is bij het elimineren van remmers bij patiënten met hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar een laaggedoseerd of hooggedoseerd immuuntolerantieregime en deze studie zal de succespercentages, de tijd om tolerantie te bereiken, de complicaties en de kosten van beide regimes vergelijken. Het zal ook gericht zijn op het identificeren van voorspellers van succesvolle immuuntolerantie. tolerantie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

134

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Verenigde Staten, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie A (FVIII-niveau <1%).
  • Een maximale historische remmertiter tussen 5 BU en 200 BU die eenmaal moet worden bevestigd vóór het begin van ITI.
  • De titer van de remmer moet <10 BU zijn aan het begin van ITI, eenmaal bevestigd.
  • De remmer moet <24 maanden aanwezig zijn wanneer ITI begint.
  • Maximale leeftijd 7 jaar bij aanvang ITI.
  • Bereidheid om het protocol na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Matige of milde hemofilie A (FVIII-niveau> 1%).
  • Spontane verdwijning van de remmer voorafgaand aan ITI.
  • Historische maximale remmertiter <5 BU of > 200 BU voordat met ITI werd begonnen.
  • Inhibitortiter > 10 BU aan het begin van ITI.
  • Remmer aanwezig gedurende meer dan 24 maanden vóór aanvang van ITI.
  • Systemische immunomodulerende medicamenteuze therapie tijdens immuuntolerantie, b.v. corticosteroïden (< 5 dagen elke 2 maanden maximale dosering 2 mg/kg of 60 mg/dag), azathioprine, cyclofosfamide, hooggedoseerde immunoglobuline of het gebruik van een proteïne-A-kolom of plasmaferese.
  • Leeftijd > 7 jaar bij aanvang van ITI.
  • Het niet kunnen of willen voldoen aan het protocol.
  • Vorige poging tot ITI.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: 1
Lage dosis behandeling (50 FVIII u/kg driemaal per week).
Geneesmiddel: Factor VIII-concentraten
Te bepalen naar goeddunken van de onderzoeker.
Ander: Lage dosis behandeling
50 FVIII u/kg driemaal per week.
Actieve vergelijker: 2
Hooggedoseerde behandeling (200 FVIII u/kg per dag).
Geneesmiddel: Factor VIII-concentraten
Te bepalen naar goeddunken van de onderzoeker.
Ander: Hooggedoseerde behandeling
200 FVIII u/kg per dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Succespercentage en gedeeltelijk succespercentage
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
De tijd vanaf het begin van ITI tot succesvolle tolerantie
Tijdsspanne: Tot 33 maanden
Tot 33 maanden
De relatieve kosteneffectiviteit van de twee behandelarmen
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Een vergelijkende beoordeling van de morbiditeit tussen de twee behandelingsarmen, waaronder: aantal intercurrente bloedingen, infecties en aantal ziekenhuisopnamedagen.
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Het recidiefpercentage (terugval) van de remmer in de eerste twaalf maanden na succesvolle ITI.
Tijdsspanne: Tot 45 maanden
Tot 45 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het dosisregime, slagingspercentage en tijd tot ITI,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
De startremmertiter, slagingspercentage en tijd tot ITI,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
De piek historische remmertiter, slagingspercentage en tijd tot ITI,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
De piekremmertiter na het starten van ITI, slagingspercentage en tijd tot succes,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
De leeftijd op het moment van detectie van remmers, slagingspercentage en tijd tot succes,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Het aantal factor VIII-behandelingsdagen tussen detectie van remmer en start van ITI, succes van ITI.
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Het type concentraat dat wordt gebruikt (von Willebrand-factorbevattend, monoklonaal of recombinant), slagingspercentage en tijd tot succes,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Het effect van tussentijdse infecties/vaccinaties, slagingspercentage en tijd tot succes,
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden
Het effect van onderbreking van de behandeling, slagingspercentage en tijd tot succes.
Tijdsspanne: Tot 69 maanden
Tot 69 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New York Presbyterian Hospital

Medewerkers

Manchester University NHS Foundation Trust

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2002

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2010

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

21 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 december 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 december 2009

Laatst geverifieerd

1 oktober 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ITI

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren