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Estudo Internacional de Tolerância Imunológica

4 de dezembro de 2009 atualizado por: New York Presbyterian Hospital

Um ensaio controlado randomizado internacional de indução de tolerância imunológica

O objetivo deste estudo é verificar se um braço de baixa dose ou um braço de alta dose de tolerância imunológica é mais eficaz na eliminação de inibidores em pacientes com hemofilia A.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os indivíduos serão randomizados para um regime de tolerância imunológica de baixa ou alta dose e este estudo comparará as taxas de sucesso, o tempo para atingir a tolerância, as complicações e o custo de ambos os regimes. tolerância.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

134

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Birmingham Medical Center
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Presbyterian St. Lukes
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46034
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Hospital and Clinic
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • TUFTS - New England Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health Hospitals
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital Minneapolis
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
        • Saint Michael's Medical Center
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Columbus Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Portsmouth, Virginia, Estados Unidos, 23708
        • Naval Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hemofilia A grave (nível de FVIII <1%).
  • Um título máximo de inibidor histórico entre 5 BU e 200 BU que deve ser confirmado uma vez antes do início do ITI.
  • O título do inibidor deve ser <10 BU no início do ITI, confirmado uma vez.
  • O inibidor deve estar presente por <24 meses quando a ITI começar.
  • Idade máxima de 7 anos no início do ITI.
  • Disposição para cumprir o protocolo.

Critério de exclusão:

  • Hemofilia A moderada ou leve (nível de FVIII >1%).
  • Desaparecimento espontâneo do inibidor antes da ITI.
  • Título máximo de inibidor histórico <5 BU ou > 200 BU antes de iniciar ITI.
  • Título do inibidor > 10 BU no início do ITI.
  • Inibidor presente por mais de 24 meses antes de iniciar ITI.
  • Terapia medicamentosa imunomoduladora sistêmica durante a tolerância imunológica, por ex. corticosteróides (< 5 dias a cada 2 meses, dose máxima de 2 mg/kg ou 60 mg/dia), azatioprina, ciclofosfamida, imunoglobulina em alta dose ou uso de coluna de proteína A ou plasmaférese.
  • Idade > 7 anos no início da ITI.
  • Incapacidade ou falta de vontade de cumprir o protocolo.
  • Tentativa anterior no ITI.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: 1
Tratamento de baixa dose (50 FVIII u/kg três vezes por semana).
Medicamento: Concentrados de fator VIII
A ser determinado a critério do investigador.
Outro: Tratamento de baixa dose
50 FVIII u/kg três vezes por semana.
Comparador Ativo: 2
Tratamento de alta dose (200 FVIII u/kg por dia).
Medicamento: Concentrados de fator VIII
A ser determinado a critério do investigador.
Outro: Tratamento de alta dose
200 FVIII u/kg por dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de sucesso e taxa de sucesso parcial
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O tempo desde o início do ITI até a tolerância bem-sucedida
Prazo: Até 33 meses
Até 33 meses
A relação custo-efetividade dos dois braços de tratamento
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
Uma avaliação comparativa da morbidade entre os dois braços de tratamento, incluindo: número de sangramentos intercorrentes, infecções e número de dias de internação hospitalar.
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
A taxa de recorrência (recaída) do inibidor nos primeiros doze meses após ITI bem-sucedida.
Prazo: Até 45 meses
Até 45 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
O regime de dose, taxa de sucesso e tempo para ITI,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O título inicial do inibidor, taxa de sucesso e tempo para ITI,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O título de inibidor histórico de pico, taxa de sucesso e tempo para ITI,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O título máximo do inibidor após o início da ITI, taxa de sucesso e tempo para o sucesso,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
A idade no momento da detecção do inibidor, taxa de sucesso e tempo para o sucesso,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O número de dias de tratamento com fator VIII entre a detecção do inibidor e o início da ITI, sucesso da ITI.
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O tipo de concentrado usado (contendo fator de von Willebrand, monoclonal ou recombinante), taxa de sucesso e tempo para sucesso,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O efeito de infecções/imunizações temporárias, taxa de sucesso e tempo para o sucesso,
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses
O efeito da interrupção do tratamento, taxa de sucesso e tempo para o sucesso.
Prazo: Até 69 meses
Até 69 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

New York Presbyterian Hospital

Colaboradores

Manchester University NHS Foundation Trust

Investigadores

  • Investigador principal: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
  • Investigador principal: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2002

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2010

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

21 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de dezembro de 2009

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de dezembro de 2009

Última verificação

1 de outubro de 2009

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ITI

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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