Étude internationale sur la tolérance immunitaire
4 décembre 2009 mis à jour par: New York Presbyterian Hospital
Un essai contrôlé randomisé international d'induction de tolérance immunitaire
Le but de cette étude est de voir si un bras à faible dose ou un bras à dose élevée de tolérance immunitaire est plus efficace pour éliminer les inhibiteurs chez les patients atteints d'hémophilie A.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les sujets seront randomisés dans un régime de tolérance immunitaire à faible dose ou à forte dose et cette étude comparera les taux de réussite, le temps nécessaire pour atteindre la tolérance, les complications et le coût des deux régimes. tolérance.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
134
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama Birmingham Medical Center
-
-
California
-
Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope Medical Center
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Mountain States Regional Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush Presbyterian St. Lukes
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
- Comprehensive Bleeding Disorders Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46034
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Tulane University Hospital and Clinic
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, États-Unis, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital Boston
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- TUFTS - New England Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Health Hospitals
-
East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
- MSU Centers for Bleeding & Clotting Disorders
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospital Minneapolis
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Kansas City Regional Hemophilia Center-The Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Newark, New Jersey, États-Unis, 07102
- Saint Michael's Medical Center
-
Newark, New Jersey, États-Unis, 07102
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
- Ted R. Montoya Hemophilia Treatment Center
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- NY Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Columbus Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children, Section of Hem/Onc
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Health Science Center-Gulf States Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Portsmouth, Virginia, États-Unis, 23708
- Naval Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53201
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 7 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie A sévère (taux de FVIII < 1 %).
- Un titre historique maximum d'inhibiteur compris entre 5 BU et 200 BU qui doit être confirmé une fois avant le début de l'ITI.
- Le titre d'inhibiteur doit être <10 BU au début de l'ITI, confirmé une fois.
- L'inhibiteur doit être présent depuis moins de 24 mois au début de l'ITI.
- Âge maximum de 7 ans au début de l'ITI.
- Volonté de respecter le protocole.
Critère d'exclusion:
- Hémophilie A modérée ou légère (taux de FVIII > 1 %).
- Disparition spontanée de l'inhibiteur avant ITI.
- Titre d'inhibiteur maximum historique <5 BU ou > 200 BU avant de commencer l'ITI.
- Titre d'inhibiteur > 10 BU au début de l'ITI.
- Inhibiteur présent depuis plus de 24 mois avant de commencer l'ITI.
- Traitement médicamenteux immunomodulateur systémique pendant la tolérance immunitaire, par ex. corticoïdes (< 5 jours tous les 2 mois dose maximale 2 mg/kg ou 60 mg/jour), azathioprine, cyclophosphamide, immunoglobuline à haute dose ou utilisation d'une colonne de protéine A ou plasmaphérèse.
- Âge > 7 ans au début de l'ITI.
- Incapacité ou refus de se conformer au protocole.
- Tentative précédente à l'ITI.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur actif: 1
Traitement à faible dose (50 u/kg de FVIII trois fois par semaine).
|
À déterminer à la discrétion de l'enquêteur.
50 u/kg de FVIII trois fois par semaine.
|
|
Comparateur actif: 2
Traitement à haute dose (200 u/kg de FVIII par jour).
|
À déterminer à la discrétion de l'enquêteur.
200 uFVIII/kg par jour.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Taux de réussite et taux de réussite partiel
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le temps écoulé entre le début de l'ITI et une tolérance réussie
Délai: Jusqu'à 33 mois
|
Jusqu'à 33 mois
|
|
Le rapport coût-efficacité comparatif des deux bras de traitement
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Une évaluation comparative de la morbidité entre les deux bras de traitement, y compris : le nombre de saignements intercurrents, les infections et le nombre de jours d'hospitalisation.
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le taux de récidive (rechute) de l'inhibiteur au cours des douze premiers mois après une ITI réussie.
Délai: Jusqu'à 45 mois
|
Jusqu'à 45 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Le schéma posologique, le taux de réussite et le délai avant ITI,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le titre d'inhibiteur de départ, le taux de réussite et le temps jusqu'à l'ITI,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le titre historique maximal d'inhibiteur, le taux de réussite et le temps jusqu'à l'ITI,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le titre maximal d'inhibiteur après le début de l'ITI, le taux de réussite et le délai de réussite,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
L'âge au moment de la détection de l'inhibiteur, le taux de réussite et le délai de réussite,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le nombre de jours de traitement par le facteur VIII entre la détection de l'inhibiteur et le début de l'ITI, le succès de l'ITI.
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
Le type de concentré utilisé (contenant le facteur von Willebrand, monoclonal ou recombinant), le taux de réussite et le délai de réussite,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
L'effet des infections/immunisations intermédiaires, le taux de réussite et le délai de réussite,
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
|
L'effet de l'interruption du traitement, le taux de réussite et le délai de réussite.
Délai: Jusqu'à 69 mois
|
Jusqu'à 69 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Donna M DiMichele, MD, Weill Cornell Medical College-NY Presybetrian Hospital
- Chercheur principal: Charles Hay, MD, Manchester Royal Infirmary
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2002
Achèvement primaire (Anticipé)
1 décembre 2010
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 septembre 2005
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2005
Première publication (Estimation)
21 septembre 2005
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
7 décembre 2009
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 décembre 2009
Dernière vérification
1 octobre 2009
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ITI
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .