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坦索罗辛治疗神经源性膀胱患儿的 PK/PD、长期安全性和有效性

2016年1月20日 更新者：Boehringer Ingelheim

盐酸坦索罗辛对患有神经性膀胱的儿童进行的一项不受控制、开放标签、滴定、长期安全性（长达 12 个月）和疗效研究，以及一项调查低、中和高剂量范围的随机药代动力学子研究。

本研究的目的是在 12 个月的积极治疗过程中，表征盐酸坦索罗辛治疗神经性膀胱儿童的药代动力学/药效学特征，并评估其安全性、有效性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

143

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Chernivtsy、乌克兰、58002
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、119991
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦、194100
  • 加拿大
      • Halifax、加拿大、B3K 6R8
      • Montreal、加拿大、H3H 1P3
      • Montreal、加拿大、H3T 1J5
      • Toronto、加拿大、M5G 1X8
  • 南非
      • Bloemfontein、南非、9300
      • Cape Town、南非、7700
      • Johannesburg、南非
      • Pretoria、南非、0028
      • Roodepoort、南非
  • 印度
      • Ahmedabad、印度、380-006
      • Belgaum、印度、590-010
      • Bengaluru、印度、560-010
      • Hyderabaad、印度、500-029
      • Kochin、印度、682-026
      • Lucknow、印度、226-003
      • Lucknow、印度、226-014
      • Ludhiana、印度、141-001
      • Ludhiana、印度、141-008
      • Manipal、印度、576-104
      • Mumbai、印度、400-008
      • Nadiad、印度、387-001
      • Nagpur、印度
      • New Delhi、印度、110-029
      • Pune、印度、411-001
      • Pune、印度、411-053
  • 墨西哥
      • Leon、墨西哥、37660
      • Puebla、墨西哥、CP 72190
  • 大韩民国
      • Gwangju、大韩民国、501-757
      • In Cheon、大韩民国、400-711
      • Pusan、大韩民国、602-739
      • Seoul、大韩民国、138-736
      • Seoul、大韩民国、110-744
      • Seoul、大韩民国、120-752
  • 巴西
      • Santo Andre、巴西、09060-650
      • Sao Paulo、巴西、05403-000
  • 德国
      • Berlin、德国、10115
      • Deggendorf、德国、94469
      • Essen、德国、45122
      • Hamburg、德国、22763
      • Mainz、德国、55101
  • 意大利
      • Cagliari、意大利、09134
      • Firenze、意大利、50139
      • Roma、意大利、00165
  • 比利时
      • Gent、比利时、9000
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
      • Tampa、Florida、美国、33614
    • Illinois
      • Springfield、Illinois、美国、62702
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、美国、71106
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14222
      • Lake Success、New York、美国、11042
      • Tarrytown、New York、美国、10591
    • North Carolina
      • Winston Salem、North Carolina、美国、27157
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
  • 菲律宾
      • Manila、菲律宾、1000
      • Pasig City、菲律宾、1604
      • Quezon City、菲律宾、1104
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08025
      • Madrid、西班牙、28046
      • Malaga、西班牙、29011

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 继发于已知神经系统疾病的神经性膀胱
  • 升高的逼尿肌漏气点压力 (LPP) ≥ 40 cm H2O 通过基线时的两次测量确认

排除标准：

  • 由研究者确定的具有临床意义的异常
  • 相关体位性低血压、昏厥或停电的病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1.低剂量组
药品：盐酸坦洛新
口服
实验性的：2.中剂量组
药品：盐酸坦洛新
口服
实验性的：3.高剂量组
药品：盐酸坦洛新
口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
D-Denovo 组和 D-527.51 组翻转的 LPP 响应者百分比
大体时间：D-Denovo 组：第 52 周。D-527.51 组翻转：给药前第 1 周、第 2 周、第 3 周和第 4 周以及给药后第 9 周（可选）、第 13 周（额外）、第 26 周（可选）和第 52 周药物管理。
D-Denovo 组：泄漏点压力 (LPP) 在治疗结束时的响应（响应定义为达到 LPP 压力 <40 cm H2O 的受试者）基于两个确认值。 D组-527.51 翻转：泄漏点压力 (LPP) 响应（响应定义为达到 LPP 压力 <40 cm H2O 的受试者）基于两个确认值的治疗的最后值。 治疗的最后值包括停止治疗前的任何最终值，无论治疗时间长短。 逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 以 cm H2O 记录，这是使用标准尿动力学技术（膀胱压力图）获得的。 描述性统计用于评估该终点。 此结果测量仅针对 D-Denovo 组和 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了这两组的结果。
D-Denovo 组：第 52 周。D-527.51 组翻转：给药前第 1 周、第 2 周、第 3 周和第 4 周以及给药后第 9 周（可选）、第 13 周（额外）、第 26 周（可选）和第 52 周药物管理。
D-527.51 组翻转的 LPP 随时间推移每次就诊的响应者数量（按治疗的最后值分类）。
大体时间：第 1 周（第 3 次访问）、第 2 周（第 4 次访问）、第 3 周（第 5 次访问）和第 4 周（第 6 次访问）和第 9 周（第 7 次访问）（可选）、第 13 周（第 8 次访问）（附加)、给药后第 26 周（第 9 次访问）（可选）和第 52 周（第 11 次访问）。
随着时间的推移，每次访问（周）的泄漏点压力 (LPP) 响应者数量（按治疗的最后值分类）。 由于研究提前终止，大部分 LPP 评估是在治疗的第 1-9 周内进行的。 随时间推移提供的 LPP 反应率总结。根据治疗的最后值他们接受的治疗对受试者进行分类。 因此，无法假设他们在特定时间点接受的剂量是多少。 LD：低剂量，MD：中剂量和 HD：高剂量 此结果测量仅为 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了该组的结果。
第 1 周（第 3 次访问）、第 2 周（第 4 次访问）、第 3 周（第 5 次访问）和第 4 周（第 6 次访问）和第 9 周（第 7 次访问）（可选）、第 13 周（第 8 次访问）（附加)、给药后第 26 周（第 9 次访问）（可选）和第 52 周（第 11 次访问）。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 D-Denovo 组和 D-527.51 翻滚研究期间将 LPP 保持在 40 cm H2O 以下的早期反应者
大体时间：第 1 周至第 52 周（所有周的时间范围在说明中进行了明智的研究）。
在研究期间将逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 保持在 40 cm H2O 以下的早期反应者。 D-Denovo 组的时间范围：低剂量：给药前第 1、3 和 4 周以及给药后第 2、9 和 26 周（可选）、13（附加）和 52 周。 中等剂量：给药前第 1、2 和 4 周以及给药后第 3、9（可选）、13（附加）、26（可选）和 52 周。 高剂量：给药前第 1、2 和 3 周以及给药后第 4、9（可选）、13（附加）、26（可选）和 52 周。 D组-527.51 翻转：给药前第 1、2、3 和 4 周以及给药后第 9 和 26 周（可选）、13（附加）和 52 周。 此结果测量仅针对 D-Denovo 组和 D-527.51 组预先指定 翻车受试者，但未针对 D-527.51 组分析此终点 由于研究提前终止而收集的数据非常有限，因此在 D-527.51 组中没有定义替代终点，因此仅提供 D-Denovo 组的结果。
第 1 周至第 52 周（所有周的时间范围在说明中进行了明智的研究）。
组 D-527.51 翻转的 LPP 中的基线变化
大体时间：基线和第 1 周
治疗组（根据治疗结束时接受的治疗对受试者进行分类）和周逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 相对于基线的中值变化。 D-527.51 组的基线评估来自试验 527.51 滚下。 报告了第 1 周的结果，因为由于试验终止，很少有受试者在随后的访视中报告了数据。 此结果测量仅针对 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了该组的结果。
基线和第 1 周
组 D-527.51 翻转的 LPP 基线变化百分比
大体时间：基线和第 1 周
治疗组（受试者根据他们在治疗结束时所接受的治疗进行分类）和周的实际逼尿肌漏尿点压力 (LPP) 相对于基线的百分比变化。 D-527.51 组的基线评估来自试验 527.51 滚下。 报告了第 1 周的结果，因为由于试验终止，很少有受试者在随后的访视中报告了数据。 此结果测量仅针对 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了该组的结果。
基线和第 1 周
响应定义为通过肾脏超声测量的输尿管稳定或改善与 D-Denovo 组和 D-527.51 组翻转的基线相比
大体时间：D-Denovo 组：基线和第 52 周。D-527.51 组翻转：基线、第 26 周和第 52 周。
反应定义为通过肾脏超声测量的输尿管稳定或改善与治疗组基线相比（受试者根据他们在第 52 周或治疗结束时接受的治疗分类）在第 52 周时 D-Denovo 组和（受试者分类根据他们在治疗结束时接受的治疗）D-527.51 组治疗的最后值 滚下。 D-527.51 组的基线评估来自试验 527.51 滚下。 总体治疗持续时间不足以就 D-527.51 组输尿管积水的改善或稳定得出任何有意义的结论 滚下。 输尿管反应定义为基于治疗结束时与基线相比输尿管是否存在的改善或稳定。 此结果测量仅针对 D-Denovo 组和 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了这两组的结果。
D-Denovo 组：基线和第 52 周。D-527.51 组翻转：基线、第 26 周和第 52 周。
响应定义为通过肾脏超声测量的肾积水稳定或改善与 D-Denovo 组和 D-527.51 组翻转的基线相比
大体时间：D-Denovo 组：基线和第 52 周。D-527.51 组翻转：基线、第 26 周和第 52 周。
响应定义为治疗组（受试者根据他们在第 52 周或治疗结束时接受的治疗分类）在第 52 周时通过肾脏超声测量的肾积水相对于基线的稳定或改善 D-Denovo 和（受试者分类根据他们在治疗结束时接受的治疗）D-527.51 组治疗的最后值 滚下。 D-527.51 组的基线评估来自试验 527.51 滚下。 总体治疗持续时间不足以得出关于 D-527.51 组肾积水改善或稳定的任何有意义的结论 滚下。 肾积水反应定义为研究结束时基于超声分级的改善或稳定。 治疗结束时与基线相比较低或相同的等级被认为是改善或稳定。
D-Denovo 组：基线和第 52 周。D-527.51 组翻转：基线、第 26 周和第 52 周。
LPP 在 D-Denovo 组和 D-527.51 组翻滚试验期间随时响应
大体时间：第 1 周到第 52 周（在说明中描述了明智的学习）。
LPP 反应者（2 个 LPP 值 < 40 cm H2O）在试验期间按治疗组划分的任何时间的反应率。 D-Denovo 组的时间范围：低剂量：给药前第 1、3 和 4 周以及给药后第 2、9 和 26 周（可选）、13（附加）和 52 周。 中等剂量：给药前第 1、2 和 4 周以及给药后第 3、9（可选）、13（附加）、26（可选）和 52 周。 高剂量：给药前第 1、2 和 3 周以及给药后第 4、9（可选）、13（附加）、26（可选）和 52 周。 D组-527.51 翻转：给药前第 1、2、3 和 4 周，以及给药后第 9 和 26 周（可选）、13（附加）和 52 周。 此结果测量仅针对 D-Denovo 组和 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了这两组的结果。
第 1 周到第 52 周（在说明中描述了明智的学习）。
D-527.51 翻车的身体检查、生命体征/恢复测试、心电图 (ECG)、实验室值、尿液分析、不良事件发生率和认知测试出现临床相关异常的人数
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 28 天，最多 395 天
体格检查、生命体征/恢复测试、心电图 (ECG)、实验室值、尿液分析、不良事件发生和认知测试存在临床相关异常的参与者人数。 相关发现或基线条件恶化被报告为不良事件。 下面提到的结果是具有首选术语“肝酶增加”的临床相关异常的受试者数量。 此结果测量仅针对 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了该组的结果。
从第一次给药到最后一次给药后 28 天，最多 395 天
D-Denovo 组体格检查、生命体征/恢复性测试、心电图 (ECG)、实验室值、尿液分析、不良事件发生和认知测试存在临床相关异常的参与者人数
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 28 天，最多 450 天
体格检查、生命体征/恢复测试、心电图 (ECG)、实验室值、尿液分析、不良事件发生和认知测试存在临床相关异常的参与者人数。 相关发现或基线条件恶化被报告为不良事件。 在直立性测试期间经历直立性低血压的受试者被报告为不良事件。 此结果测量仅为 D-Denovo 组预先指定，因此提供了该组的结果。
从第一次给药到最后一次给药后 28 天，最多 450 天
Group D-Denovo 的视力测试
大体时间：基线、第 26 周和第 52 周。
治疗组的视力相对于基线有变化的受试者数量（受试者根据他们在第 52 周或治疗结束时接受的治疗进行分类）。 根据以下提到的双眼类别对它们进行分析：1) 无变化 2) 视力下降 3) 视力增加 4) 缺失。 缺失包括没有基线考试的科目和考试分数缺失的科目。 此结果测量仅为 D 组 Denovo 受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
基线、第 26 周和第 52 周。
D-527.51 翻滚视力测试
大体时间：基线和第 52 周
治疗组视力相对于基线有变化的受试者人数（受试者根据他们在治疗结束时所接受的治疗进行分类）。 根据以下提到的双眼类别对它们进行分析：1) 无变化 2) 视力下降 3) 视力增加 4) 缺失。 缺失包括没有基线考试的科目和考试分数缺失的科目。 此结果测量仅针对 D-527.51 组预先指定 翻转主题，因此提供了该组的结果。
基线和第 52 周
最高潮，1
大体时间：给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
第一次给药后血浆中分析物的最大测量浓度，Cmax,1。 此结果测量仅针对 PK 研究-单剂量组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
最高温度，1
大体时间：给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
第一次给药后从给药到分析物在血浆中的最大测量浓度的时间，tmax，1。 此结果测量仅针对 PK 研究-单剂量组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
Cmax, 1 ,DW ,标准
大体时间：给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
剂量和体重标准化的 Cmax,1 (Cmax,1,DW,norm)。 Cmax,1 的体重归一化是通过将各自的量除以以 kg 为单位的体重的倒数来进行的。 此结果测量仅针对 PK 研究-单剂量组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25h和给药后2h、4h、6h和8h。
压缩比
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
在即将施用下一剂量之前处于稳态的分析物在血浆中的给药前浓度，Cpre,ss。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
Cmax,ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
在均匀给药间隔 τ、Cmax、ss 内稳态下血浆中分析物的最大测量浓度。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
Cmax,ss, DW, 标准
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
Cmax,ss、Cmax,ss、DW、norm 的剂量和体重归一化。 Cmax,ss 的体重归一化是通过将各自的量除以以 kg 为单位的体重的倒数来进行的。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
最小值，ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
在均匀的给药间隔 τ、Cmin、ss 内，稳态下血浆中分析物的最小测量浓度。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
最高温度，ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
在均匀的给药间隔 τ、tmax、ss 内，从最后一次给药到稳定状态下血浆中分析物的最大浓度的时间。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
AUCτ,ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
在均匀的给药间隔 τ、AUCτ、ss 内，稳定状态下血浆中分析物的浓度-时间曲线下面积。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
AUCτ ,ss ,DW ,范数
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
AUCτ ,ss ( AUCτ ,ss ,DW ,norm) 的剂量和重量归一化。 AUCτ,ss 的体重归一化是通过将各自的数量除以以 kg 为单位的体重的倒数来进行的。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
λz,ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
稳态时血浆中分析物的最终速率常数，λz,ss。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
t1/2,ss
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
稳定状态下分析物在血浆中的终末半衰期，t1/2,ss。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
捷运站
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
口服给药后分析物在体内稳态的平均停留时间，MRTpo，ss。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
CL/F,ss,W,标准
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
重量归一化 CL/F,ss（血管外多剂量给药后稳态时血浆中分析物的表观清除率），CL/F,ss,W,norm。 体重归一化的 CL/F,ss 是通过将各自的数量除以以 kg 为单位的体重来计算的。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
Vz/F,ss,W,标准
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
体重归一化 Vz/F,ss（血管外给药后稳态末期 λz 的表观分布容积），Vz/F,ss,W,norm。 体重归一化的 VzF,ss 是通过将各自的数量除以以 kg 为单位的体重来计算的。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
RA,Cmax
大体时间：给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。
蓄积率是根据被随机分配到低剂量组且首次剂量和稳态剂量参数均可用的患者计算得出的。 在均匀给药间隔 τ 内多次给药后，坦洛新 HCl 在稳态下血浆中的蓄积率，表示为稳态下和单次给药后的 Cmax 比值。 累积比率 RA,Cmax 计算如下：Cmax,ss/Cmax,1。 该结果测量仅为 PK 研究-稳态组受试者预先指定，因此提供了该组的结果。
给药前-0.25小时和给药后2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、24小时和33小时。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年4月1日

初级完成 (实际的)

2009年6月1日

研究完成 (实际的)

2009年6月1日

研究注册日期

首次提交

2006年6月19日

首先提交符合 QC 标准的

2006年6月19日

首次发布 (估计)

2006年6月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年2月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年1月20日

最后验证

2016年1月1日

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其他研究编号

  • 527.66

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