阿扎胞苷治疗复发难治性多发性骨髓瘤的研究

多发性骨髓瘤 (MM) 是一种无法治愈的疾病，仅在美国每年就有 14,000 例新病例发生。 尽管最初对皮质类固醇、化疗和放疗敏感，但复发是不可避免的，中位生存期仅为 2.5 至 3 年。 自体干细胞移植 (SCT) 的使用改善了年轻患者的疾病缓解持续时间，但仍然只能实现 5 - 6 年的中位生存期。

自 20 世纪 70 年代初以来，阿扎胞苷已被研究用于治疗急性白血病。 最近，它在治疗骨髓增生异常综合征（白血病前期病症）患者中进行了研究。 它已被证明可以延长急性髓性白血病 (AML) 或死亡的发展时间，现已获准用于这些患者。

阿扎胞苷是一种细胞毒性药物，对细胞有直接毒性，可阻止其繁殖或生长。 它还能够使细胞经历成熟为正常细胞的过程。 阿尔弗雷德医院的骨髓瘤研究小组在实验室研究了阿扎胞苷对人类骨髓瘤细胞系的影响。 发现阿扎胞苷可防止细胞生长并导致细胞死亡。 在患有多发性骨髓瘤的小鼠模型中，阿扎胞苷延长了它们的生存期。

本研究的主要目的是确定阿扎胞苷治疗多发性骨髓瘤患者的有效性。 本研究的另一个目的是了解用阿扎胞苷治疗患者是否可以延长骨髓瘤得到控制的时间，确定首次达到反应所需的阿扎胞苷周期数，并确定阿扎胞苷治疗多发性骨髓瘤的安全性和耐受性如何骨髓瘤。

第一阶段共有14人参与这个项目。 如果在这组患者中显示阿扎胞苷可有效治疗多发性骨髓瘤，则将邀请另外 10 名患者参与。