Studie zu Azacitidin zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom

Das Multiple Myelom (MM) ist eine unheilbare Krankheit, bei der allein in den USA jährlich 14.000 neue Fälle auftreten. Trotz anfänglicher Empfindlichkeit gegenüber Kortikosteroiden, Chemotherapie und Strahlentherapie ist ein Rückfall unvermeidlich und die mittlere Überlebenszeit beträgt nur 2,5 bis 3 Jahre. Der Einsatz der autologen Stammzelltransplantation (SCT) hat die Dauer der Krankheitsremission bei jüngeren Patienten verbessert, führt aber immer noch nur zu einer mittleren Überlebenszeit von 5 bis 6 Jahren.

Seit den frühen 1970er Jahren wird Azacitidin zur Behandlung akuter Leukämie untersucht. In jüngerer Zeit wurde es bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (einer präleukämischen Erkrankung) untersucht. Es hat sich gezeigt, dass es die Zeit bis zur Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) oder zum Tod verlängert und wurde nun für die Anwendung bei diesen Patienten zugelassen.

Azacitidin ist ein zytotoxisches Medikament und wirkt direkt toxisch auf Zellen und verhindert deren Reproduktion oder Wachstum. Es kann auch dazu führen, dass Zellen den Prozess durchlaufen, bei dem sie zu normalen Zellen heranreifen. Die Myelom-Forschungsgruppe am Alfred Hospital hat die Wirkung von Azacitidin auf menschliche Myelom-Zelllinien im Labor untersucht. Es wurde festgestellt, dass Azacitidin sowohl das Zellwachstum verhindert als auch den Zelltod verursacht. In Mausmodellen mit multiplem Myelom verlängerte Azacitidin deren Überleben.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von Azacitidin bei der Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom zu bestimmen. Die anderen Ziele dieser Studie bestehen darin, herauszufinden, ob die Behandlung von Patienten mit Azacitidin die Zeit verlängert, in der ihr Myelom unter Kontrolle ist, die Anzahl der Azacitidin-Zyklen zu bestimmen, die erforderlich sind, um zuerst eine Reaktion zu erzielen, und zu bestimmen, wie sicher und verträglich Azacitidin bei der Behandlung mehrerer ist Myelom.

In der ersten Phase werden insgesamt 14 Personen an diesem Projekt teilnehmen. Wenn sich in dieser Patientengruppe herausstellt, dass Azacitidin zur Behandlung des multiplen Myeloms wirksam ist, werden weitere 10 Patienten zur Teilnahme eingeladen.