Studie av azacitidin for å behandle residiverende eller refraktært myelomatose

Multippelt myelom (MM) er en uhelbredelig sykdom med en årlig forekomst på 14 000 nye tilfeller alene i USA. Til tross for initial følsomhet for kortikosteroider, kjemoterapi og strålebehandling, er tilbakefall uunngåelig og det er en median overlevelse på bare 2,5 til 3 år. Bruken av autolog stamcelletransplantasjon (SCT) har forbedret varigheten av sykdomsremisjon for yngre pasienter, men resulterer fortsatt bare i en median overlevelse på 5 - 6 år.

Siden tidlig på 1970-tallet har azacitidin blitt undersøkt for behandling av akutt leukemi. Mer nylig har det blitt undersøkt i behandlingen av pasienter med myelodysplastisk syndrom (en pre-leukemisk tilstand). Det har vist seg å forlenge tiden til utvikling av akutt myeloid leukemi (AML) eller død og er nå godkjent for bruk hos disse pasientene.

Azacitidin er et cellegift og er direkte giftig for celler, og forhindrer deres reproduksjon eller vekst. Det er også i stand til å få celler til å gjennomgå prosessen der de modnes til normale celler. Myeloma Research Group ved The Alfred Hospital har sett på effekten av azacitidin på humane myelomcellelinjer i laboratoriet. Azacitidin ble funnet å forhindre både cellevekst og forårsaker celledød. I musemodeller med myelomatose forlenget azacitidin deres overlevelse.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme effektiviteten til azacitidin ved behandling av pasienter med multippelt myelom. De andre målene med denne studien er å se om behandling av pasienter med azacitidin forlenger tiden myelomene deres er under kontroll, å bestemme antall sykluser av azacitidin som kreves for først å oppnå en respons og å bestemme hvor trygt og tolererbart azacitidin er ved behandling av flere myelom.

I den første fasen vil totalt 14 personer delta i dette prosjektet. Hvis azacitidin hos denne pasientgruppen viser seg å være effektivt som behandling mot myelomatose, vil ytterligere 10 pasienter bli invitert til å delta.