Изучение азацитидина для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы

Множественная миелома (ММ) — неизлечимое заболевание, ежегодно регистрируемое в 14 000 новых случаев только в США. Несмотря на первоначальную чувствительность к кортикостероидам, химиотерапии и лучевой терапии, рецидив неизбежен, а медиана выживаемости составляет всего 2,5–3 года. Использование аутологичной трансплантации стволовых клеток (ТСК) увеличило продолжительность ремиссии заболевания у более молодых пациентов, но по-прежнему приводит только к медиане выживаемости 5-6 лет.

С начала 1970-х годов азацитидин исследовался для лечения острого лейкоза. Совсем недавно его исследовали при лечении пациентов с миелодиспластическим синдромом (предлейкемическое состояние). Было показано, что он продлевает время до развития острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) или смерти и в настоящее время одобрен для использования у этих пациентов.

Азацитидин является цитотоксическим препаратом и оказывает прямое токсическое действие на клетки, препятствуя их размножению или росту. Он также способен заставить клетки пройти процесс, в результате которого они превращаются в нормальные клетки. Группа по исследованию миеломы в больнице Альфреда изучила влияние азацитидина на клеточные линии миеломы человека в лаборатории. Было обнаружено, что азацитидин предотвращает как рост клеток, так и вызывает их гибель. В моделях мышей с множественной миеломой азацитидин продлевал их выживание.

Основной целью данного исследования является определение эффективности азацитидина при лечении пациентов с множественной миеломой. Другие цели этого исследования заключаются в том, чтобы увидеть, продлевает ли лечение пациентов азацитидином время, в течение которого их миелома находится под контролем, определить количество циклов азацитидина, необходимых для первого достижения ответа, и определить, насколько безопасен и переносим азацитидин при лечении множественных миелома.

Всего на первом этапе в этом проекте примут участие 14 человек. Если в этой группе пациентов будет показано, что азацитидин эффективен для лечения множественной миеломы, то к участию будут приглашены еще 10 пациентов.