Estudio de azacitidina para tratar el mieloma múltiple en recaída o refractario
Un ensayo de fase II prospectivo, de un solo brazo, de 2 etapas, abierto, de azacitidina en mieloma múltiple en recaída y refractario.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El mieloma múltiple (MM) es una enfermedad incurable con una incidencia anual de 14 000 casos nuevos solo en los EE. UU. A pesar de la sensibilidad inicial a los corticosteroides, la quimioterapia y la radioterapia, la recaída es inevitable y la mediana de supervivencia es de solo 2,5 a 3 años. El uso del trasplante autólogo de células madre (SCT, por sus siglas en inglés) ha mejorado la duración de la remisión de la enfermedad para los pacientes más jóvenes, pero aún solo da como resultado una mediana de supervivencia de 5 a 6 años.
Desde principios de la década de 1970, la azacitidina se ha investigado para el tratamiento de la leucemia aguda. Más recientemente se ha investigado en el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (una afección preleucémica). Se ha demostrado que prolonga el tiempo hasta el desarrollo de la leucemia mieloide aguda (LMA) o la muerte y ahora se ha aprobado para su uso en estos pacientes.
La azacitidina es un fármaco citotóxico y es directamente tóxico para las células, impidiendo su reproducción o crecimiento. También es capaz de hacer que las células pasen por el proceso mediante el cual maduran hasta convertirse en células normales. El Grupo de Investigación de Mieloma del Hospital Alfred ha analizado el efecto de la azacitidina en líneas celulares de mieloma humano en el laboratorio. Se descubrió que la azacitidina previene tanto el crecimiento celular como causa la muerte celular. En modelos de ratón con mieloma múltiple, la azacitidina prolongó su supervivencia.
El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia de la azacitidina en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple. Los otros objetivos de este estudio son ver si el tratamiento de pacientes con azacitidina prolonga el tiempo que su mieloma está bajo control, determinar la cantidad de ciclos de azacitidina necesarios para lograr primero una respuesta y determinar qué tan segura y tolerable es la azacitidina en el tratamiento de múltiples mieloma.
En la primera etapa participarán en este proyecto un total de 14 personas. Si en este grupo de pacientes se demuestra que la azacitidina es eficaz como tratamiento contra el mieloma múltiple, se invitará a participar a otros 10 pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico de MM según criterios IMWG
- edad mayor de 17 años
- han recibido al menos 2 pero no más de 4 líneas de terapia anteriores
- no han respondido a la terapia anti-MM administrada más recientemente o tienen enfermedad progresiva demostrable según lo definido por los criterios estándar aceptados
- tener una esperanza de vida de al menos 3 meses
- Estado funcional ECOG < 3
en el registro valores hematológicos dentro de los límites siguientes:
- recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 1,0 x 109/L
- recuento de plaquetas > 50 x 109/L sin apoyo
En el registro valores bioquímicos dentro de los siguientes límites
- Bilirrubina < 1,5 x límite superior normal (ULN) y transaminasas < 2 x ULN a menos que se considere secundaria a infiltración mielomatosa hepática
- Creatinina sérica < 0,19mMol/L
- Consentimiento informado por escrito
Debe estar de acuerdo en usar medidas anticonceptivas adecuadas si está indicado. En concreto, podrán participar mujeres en edad fértil (WOCBP) siempre que cumplan las siguientes condiciones:
- Aceptar usar al menos 2 métodos anticonceptivos efectivos durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores al estudio
- Tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 24 horas posteriores al comienzo de la medicación del estudio.
- Los participantes masculinos con parejas femeninas que son WOCBP deben aceptar usar 2 métodos anticonceptivos efectivos durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores al estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con gammapatía monoclonal de significado indeterminado (MGUS) o MM indolente/latente
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a AZA o manitol
- Pacientes cuyo estado general los hace inadecuados para un tratamiento intensivo, p. enfermedad cardíaca o pulmonar significativa
- Infecciones activas u otras enfermedades que impiden la administración de quimioterapia o el cumplimiento del paciente
- Infección viral activa con virus de inmunodeficiencia humana (VIH) conocido o hepatitis viral tipo B o C
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
|---|
|
Tasa de respuesta general
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
|---|
|
la seguridad
|
|
tiempo de progresión
|
|
tolerabilidad
|
|
supervivencia libre de progresión
|
|
duración de la respuesta
|
|
número de ciclos de azacitidina necesarios para lograr primero una respuesta
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Andrew Spencer, Assoc. Prof
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Mieloma múltiple
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Azacitidina
Otros números de identificación del estudio
- AH213/06
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .