Studie av azacitidin för att behandla återfallande eller refraktärt multipelt myelom

Multipelt myelom (MM) är en obotlig sjukdom med en årlig incidens på 14 000 nya fall bara i USA. Trots initial känslighet för kortikosteroider, kemoterapi och strålbehandling är återfall oundvikligt och det finns en medianöverlevnad på endast 2,5 till 3 år. Användningen av autolog stamcellstransplantation (SCT) har förbättrat varaktigheten av sjukdomsremission för yngre patienter men resulterar fortfarande bara i en medianöverlevnad på 5 - 6 år.

Sedan början av 1970-talet har azacitidin undersökts för behandling av akut leukemi. På senare tid har det undersökts vid behandling av patienter med myelodysplastiskt syndrom (ett preleukemiskt tillstånd). Det har visat sig förlänga tiden till utveckling av akut myeloid leukemi (AML) eller död och har nu godkänts för användning hos dessa patienter.

Azacitidin är ett cytotoxiskt läkemedel och är direkt giftigt för celler, vilket förhindrar deras reproduktion eller tillväxt. Det kan också få celler att genomgå processen där de mognar till normala celler. Myelomforskningsgruppen vid The Alfred Hospital har tittat på effekten av azacitidin på humana myelomcellinjer i laboratoriet. Azacitidin visade sig förhindra både celltillväxt och orsakar celldöd. I musmodeller med multipelt myelom förlängde azacitidin deras överlevnad.

Det primära syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av azacitidin vid behandling av patienter med multipelt myelom. De andra syftena med denna studie är att se om behandling av patienter med azacitidin förlänger tiden som deras myelom är under kontroll, att bestämma antalet cykler av azacitidin som krävs för att först uppnå ett svar och att bestämma hur säker och tolererbar azacitidin är vid behandling av flera myelom.

I det första skedet kommer totalt 14 personer att delta i detta projekt. Om azacitidin i denna grupp av patienter visar sig vara effektivt som behandling mot multipelt myelom kommer ytterligare 10 patienter att bjudas in att delta.