环磷酰胺和白消安联合供体干细胞移植治疗骨髓纤维化、急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者

纳入标准：

• 特发性骨髓纤维化 (CIMF)
• 伴有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症的骨髓纤维化
• 任何疾病阶段（完全缓解、微小残留病或复发性白血病）伴或不伴先前血液系统疾病的急性髓性白血病
• 任何世界卫生组织 (WHO) 或法国-美国-英国 (FAB) 类别的骨髓增生异常综合征，处于任何疾病阶段
• 如果从无关供体移植，则小于 61 岁，如果从相关供体移植，则小于 66 岁
• 从人类白细胞抗原 (HLA) 相同或 1 等位基因错配的相关或无关供体中接受未经处理的外周血干细胞，或者如果共同参加 Fred Hutchinson 癌症研究中心 (FHCRC) 方案，则接受 G-CSF 刺激的骨髓2250
• 移植前评估时的 Karnofsky Performance 得分 > 70%
• 能够给予知情同意（如果 >= 18 岁），或有能够给予同意的法定监护人（如果 < 18 岁）
• 供体：HLA 相同或 1 等位基因错配的相关或无关供体（通过高分辨率分型）
• 捐赠者：正在进行外周血干细胞采集或 G-CSF 刺激的骨髓采集（骨髓仅作为 FHCRC 协议 2250 的一部分允许）
• 捐赠者：总体健康状况良好，Karnofsky 表现得分 > 80%
• 捐献者：能够给予知情同意（如果 >= 18 岁），或者有能够给予知情同意的法定监护人（如果 < 18 岁并且为相关移植捐献）

排除标准：

• 没有 HLA 相同或 1 等位基因错配的相关或无关供体
• 具有人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性或活动性传染性肝炎
• 接受已知会强烈抑制 CYP450 途径中的酶的药物，并且根据同意提供者的判断，在调理期间不能安全地停药
• 其预期寿命严重受限于他们正在接受 HCT 的血液病以外的疾病（HCT 合并症指数 [CI] > 3）
• 怀孕或哺乳期的妇女
• 已知对 BU 或 CY 过敏
• 总胆红素或 AST > 正常上限的 2 倍所证明的肝功能障碍，或合成功能障碍或肝硬化的证据
• 肾功能受损，表现为肌酐清除率 < 预期值的 50%，肌酐 > 正常上限的 2 倍，或依赖透析
• 肺功能受损，如 pO2 < 70 mm Hg 和一氧化碳扩散能力 (DLCO) < 70% 预计值或 pO2 < 80 mm Hg 和 DLCO < 60% 所证明，或接受连续补充氧气
• 心功能受损，如射血分数 < 35% 或活动性冠状动脉疾病所证明
• 无法给予知情同意
• 捐赠者：无论出于何种原因，被视为无法进行干细胞采集
• 捐赠者：HIV 阳性，或乙型或丙型肝炎抗原阳性
• 捐赠者：妊娠试验呈阳性的女性
• 捐赠者：无法给予知情同意（如果 >= 18 岁），或没有能够给予知情同意的法定监护人（如果 <18 岁）