Ciclofosfamide e busulfano seguiti da trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi, leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica

Criterio di inclusione:

• Mielofibrosi idiopatica (CIMF)
• Mielofibrosi che si sviluppa con policitemia vera o trombocitemia essenziale
• Leucemia mieloide acuta con o senza disturbo ematologico antecedente, in qualsiasi stadio della malattia (remissione completa, malattia residua minima o leucemia recidivante)
• Sindrome mielodisplastica di qualsiasi categoria dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) o franco-americana-britannica (FAB), in qualsiasi stadio della malattia
• Età inferiore a 61 anni se trapiantato da donatore non consanguineo o inferiore a 66 anni se trapiantato da donatore consanguineo
• Ricezione di cellule staminali del sangue periferico non manipolate da un antigene leucocitario umano (HLA) identico o con 1 allele non corrispondente correlato o non correlato o che riceve midollo osseo stimolato con G-CSF se co-arruolato nel protocollo del Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) 2250
• Con un punteggio Karnofsky Performance > 70% al momento della valutazione pre-trapianto
• In grado di dare il consenso informato (se >= 18 anni di età), o con un tutore legale in grado di dare il consenso (se < 18 anni di età)
• DONATORE: donatori HLA-identici o 1-allele non corrispondenti o non correlati (mediante tipizzazione ad alta risoluzione)
• DONATORE: sottoposto a prelievo di cellule staminali del sangue periferico o prelievo di midollo osseo stimolato con G-CSF (midollo osseo consentito solo come parte del protocollo FHCRC 2250)
• DONATORE: In buona salute generale, con un punteggio di performance Karnofsky > 80%
• DONATORE: In grado di dare il consenso informato (se >= 18 anni di età), o con un tutore legale in grado di dare il consenso informato (se < 18 anni di età e donare per un trapianto correlato)

Criteri di esclusione:

• Senza un donatore correlato o non correlato HLA-identico o 1-allele non corrispondente
• Con positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite infettiva attiva
• Ricezione di un farmaco noto per inibire fortemente gli enzimi nella via del CYP450 e che, a giudizio del fornitore consenziente, non può essere interrotto in modo sicuro per la durata del condizionamento
• La cui aspettativa di vita è fortemente limitata da malattie diverse dal disturbo ematologico per il quale sono sottoposti a HCT (indice di comorbidità HCT [CI] > 3)
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Con nota ipersensibilità a BU o CY
• Con disfunzione epatica come evidenziato dalla bilirubina totale o AST > 2 volte il limite superiore della norma, o evidenza di disfunzione sintetica o cirrosi
• Con funzionalità renale compromessa, come evidenziato da clearance della creatinina < 50% del previsto, creatinina > 2 volte il limite superiore del normale o dipendenza dalla dialisi
• Con funzione polmonare compromessa, come evidenziato da pO2 < 70 mm Hg e capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) < 70% del previsto o da pO2 < 80 mm Hg e DLCO < 60%, o che ricevono ossigeno supplementare continuo
• Con funzione cardiaca compromessa, come evidenziato da frazione di eiezione <35% o malattia coronarica attiva
• Impossibile dare il consenso informato
• DONATORE: Ritenuto impossibilitato a sottoporsi al prelievo di cellule staminali, per qualsiasi motivo
• DONATORE: HIV positivo o positivo all'antigene dell'epatite B o C
• DONATORE: Donne con test di gravidanza positivo
• DONATORE: Incapace di dare il consenso informato (se >= 18 anni di età), o senza un tutore legale in grado di dare il consenso informato (se <18 anni di età)