Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cyklofosfamid a busulfan s následnou transplantací dárcovských kmenových buněk při léčbě pacientů s myelofibrózou, akutní myeloidní leukémií nebo myelodysplastickým syndromem

1. prosince 2017 aktualizováno: Joachim Deeg, Fred Hutchinson Cancer Center

Cyklofosfamid následovaný intravenózním busulfanem jako podmínka pro transplantaci hematopoetických buněk u pacientů s myelofibrózou, akutní myeloidní leukémií nebo myelodysplastickým syndromem.

Tato studie studuje vedlejší účinky a jak dobře funguje podávání cyklofosfamidu a busulfanu s následnou transplantací dárcovských kmenových buněk při léčbě pacientů s myelofibrózou, akutní myeloidní leukémií nebo myelodysplastickým syndromem. Podávání chemoterapie, jako je cyklofosfamid a busulfan, před transplantací dárcovských kmenových buněk pomáhá zastavit růst rakovinných buněk. Pomáhá také zastavit imunitní systém pacienta, aby odmítl kmenové buňky dárce. Darované kmenové buňky mohou nahradit imunitní buňky pacienta a pomoci zničit zbývající rakovinné buňky (efekt štěpu proti nádoru). Někdy mohou transplantované buňky od dárce také vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Podávání takrolimu a methotrexátu po transplantaci může tomu zabránit

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Odhadnout výskyt hepatotoxicity s přípravným režimem CY (cyklofosfamid)/tBU (busulfan) u pacientů po transplantaci hematopoetických buněk (HCT).

DRUHÉ CÍLE:

I. Stanovit celkovou mortalitu a mortalitu bez relapsu v den +200 po HCT.

II. Stanovení maximálních hladin bilirubinu do +20. dne po HCT.

III. Stanovit výskyt plicní toxicity ve formě idiopatického plicního syndromu (IPS).

IV. Určit míru selhání štěpu.

V. Určit čas do přihojení.

VI. K určení rychlosti relapsu.

VII. Stanovit výskyt a závažnost reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).

VIII. Vyhodnotit farmakokinetiku/dynamiku BU a CY.

X. Vyhodnotit farmakogenomiku odpovědi, toxicitu a farmakokinetiku CY/tBU.

OBRYS:

KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají cyklofosfamid intravenózně (IV) ve dnech -7 a -6 a busulfan IV po dobu 3 hodin ve dnech -5 až -2.

TRANSPLANTACE: Pacienti podstoupí alogenní transplantaci periferních kmenových buněk v den 0.

POSTTRANSPLANTNÍ IMUNOSUPRESE: Pacienti dostávají takrolimus IV nebo perorálně (PO) dvakrát denně ve dnech -1 až 200 s postupným snižováním v den 56 a metotrexát ve dnech 1, 3, 6 a 11.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Idiopatická myelofibróza (CIMF)
  • Myelofibróza vyvíjející se s polycytemií vera nebo esenciální trombocytémií
  • Akutní myeloidní leukémie s nebo bez předchozí hematologické poruchy, v jakémkoli stádiu onemocnění (kompletní remise, minimální reziduální onemocnění nebo recidivující leukémie)
  • Myelodysplastický syndrom jakékoli kategorie Světové zdravotnické organizace (WHO) nebo francouzsko-americké-britské (FAB) kategorie, v jakékoli fázi onemocnění
  • Méně než 61 let, pokud byl transplantován od nepříbuzného dárce, nebo mladší než 66 let, pokud byl transplantován od příbuzného dárce
  • Příjem nemanipulovaných kmenových buněk periferní krve od příbuzného nebo nepříbuzného dárce s identickým lidským leukocytárním antigenem (HLA) nebo s neshodou 1 alely nebo příjem kostní dřeně stimulované G-CSF, pokud je spoluzapsán do protokolu Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) 2250
  • Se skóre Karnofsky Performance > 70 % v době předtransplantačního hodnocení
  • Schopný dát informovaný souhlas (pokud je >= 18 let), nebo se zákonným zástupcem schopným dát souhlas (pokud je < 18 let)
  • DÁRCE: příbuzní nebo nepříbuzní dárci s identickým HLA nebo s neshodou 1 alely (typováním s vysokým rozlišením)
  • DÁRCE: Odebírání kmenových buněk z periferní krve nebo odběr kostní dřeně stimulovaný G-CSF (kostní dřeň povolena pouze jako součást protokolu FHCRC 2250)
  • DÁRCE: Celkově dobrý zdravotní stav, s Karnofského výkonnostním skóre > 80 %
  • DÁRCE: Schopný dát informovaný souhlas (pokud je >= 18 let) nebo se zákonným zástupcem schopným dát informovaný souhlas (pokud je < 18 let a dárcovství pro související transplantaci)

Kritéria vyloučení:

  • Bez HLA-identického nebo s 1-alelou-neshodou příbuzného nebo nepříbuzného dárce
  • S pozitivitou viru lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní infekční hepatitidou
  • Přijímání léků, o nichž je známo, že silně inhibují enzymy v cestě CYP450 a které podle úsudku schvalujícího poskytovatele nelze bezpečně přerušit po dobu trvání kondicionování
  • jejichž očekávaná délka života je vážně omezena jinými chorobami než hematologickou poruchou, kvůli které podstupují HCT (HCT-index komorbidity [CI] > 3)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Se známou přecitlivělostí na BU nebo CY
  • S jaterní dysfunkcí, jak je prokázáno celkovým bilirubinem nebo AST > 2x horní hranice normálu, nebo důkazem syntetické dysfunkce nebo cirhózy
  • Při zhoršené funkci ledvin, o čemž svědčí clearance kreatininu < 50 % očekávané hodnoty, kreatinin > 2x horní hranice normy, nebo závislost na dialýze
  • se zhoršenou plicní funkcí, o čemž svědčí pO2 < 70 mm Hg a difuzní kapacita oxidu uhelnatého (DLCO) < 70 % předpokládané hodnoty nebo pO2 < 80 mm Hg a DLCO < 60 %, nebo příjem kontinuálního doplňkového kyslíku
  • S poruchou srdeční funkce, o čemž svědčí ejekční frakce < 35 % nebo aktivní onemocnění koronárních tepen
  • Nelze dát informovaný souhlas
  • DÁRCE: Má se za to, že z jakéhokoli důvodu nemůže podstoupit odběr kmenových buněk
  • DÁRCE: HIV pozitivní nebo pozitivní na antigen hepatitidy B nebo C
  • DÁRCE: Ženy s pozitivním těhotenským testem
  • DÁRCE: Neschopný dát informovaný souhlas (pokud je >= 18 let) nebo bez zákonného zástupce, který je schopen dát informovaný souhlas (pokud je <18 let)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (cyklofosfamid, busulfan, transplantace)

KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají cyklofosfamid IV ve dnech -7 a -6 a busulfan IV po dobu 3 hodin ve dnech -5 až -2.

TRANSPLANTACE: Pacienti podstoupí alogenní transplantaci periferních kmenových buněk v den 0.

POSTTRANSPLANTNÍ IMUNOSUPRESE: Pacienti dostávají takrolimus IV nebo PO dvakrát denně ve dnech -1 až 200 s postupným snižováním v den 56 a methotrexátem ve dnech 1, 3, 6 a 11.
Jiný: průtoková cytometrie
Korelační studie
Lék: cyklofosfamid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • Endoxan
  • CPM
  • CTX
  • Endoxana
Lék: methotrexát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • amethopterin
  • Folex
  • methylaminopterin
  • Mexate
  • MTX
Jiný: farmakologická studie
Korelační studie
Ostatní jména:
  • farmakologické studie
Jiný: farmakogenomické studie
Korelační studie
Ostatní jména:
  • Farmakogenomická studie
Lék: takrolimus
Vzhledem k IV nebo PO
Ostatní jména:
  • Prograf
  • FK 506
Genetický: cytogenetickou analýzu
Korelační studie
Lék: busulfan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • BSF
  • BU
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
Postup: alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit alogenní transplantaci
Postup: transplantace kmenových buněk periferní krve
Podstoupit transplantaci PBPC
Ostatní jména:
  • Transplantace PBPC
  • Transplantace PBSC
  • transplantace progenitorových buněk periferní krve
  • transplantace, kmenové buňky periferní krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost režimu cyklofosfamid/busulfan při snižování jaterní toxicity související s režimem
Časové okno: Do dne +20
Počet pacientů s jaterní toxicitou související s režimem. Diagnózy budou prováděny podle stanovených kritérií původně navržených v roce 1984 McDonaldem et al.
Do dne +20
Mortalita bez relapsu (NRM) (pacienti s AML/MDS)
Časové okno: Do dne 200
Kumulativní míra výskytu s úmrtím jako konkurenčním rizikem, hodnocená 100. den.
Do dne 200

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fred Hutchinson Cancer Center

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew Rezvani, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. března 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2007

První zveřejněno (Odhad)

9. března 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2017

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2130.00
  • P01HL036444 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2010-00270 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na průtoková cytometrie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit