Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cyclofosfamide en busulfan gevolgd door donorstamceltransplantatie bij de behandeling van patiënten met myelofibrose, acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom

1 december 2017 bijgewerkt door: Joachim Deeg, Fred Hutchinson Cancer Center

Cyclofosfamide gevolgd door intraveneuze busulfan als conditionering voor hematopoietische celtransplantatie bij patiënten met myelofibrose, acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom.

Deze proef bestudeert de bijwerkingen en hoe goed het geven van cyclofosfamide en busulfan gevolgd door donorstamceltransplantatie werkt bij de behandeling van patiënten met myelofibrose, acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom. Het geven van chemotherapie, zoals cyclofosfamide en busulfan, vóór een donorstamceltransplantatie helpt de groei van kankercellen te stoppen. Het helpt ook voorkomen dat het immuunsysteem van de patiënt de stamcellen van de donor afstoot. De gedoneerde stamcellen kunnen de immuuncellen van de patiënt vervangen en eventuele resterende kankercellen helpen vernietigen (transplantaat-versus-tumoreffect). Soms kunnen de getransplanteerde cellen van een donor ook een immuunrespons maken tegen de normale cellen van het lichaam. Het geven van tacrolimus en methotrexaat na de transplantatie kan dit voorkomen

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIRE DOELEN:

I. Om de incidentie van hepatotoxiciteit te schatten met een conditioneringsregime van CY (cyclofosfamide)/tBU (busulfan) bij patiënten die een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaan.

SECUNDAIRE DOELSTELLINGEN:

I. Om de totale en niet-terugvalmortaliteit te bepalen op dag +200 na HCT.

II. Om de piekbilirubinespiegels te bepalen tot en met dag +20 na HCT.

III. Om de incidentie van pulmonale toxiciteit in de vorm van idiopathisch longsyndroom (IPS) te bepalen.

IV. Om de snelheid van transplantaatfalen te bepalen.

V. Om de tijd tot innesteling te bepalen.

VI. Om de snelheid van terugval te bepalen.

VII. Om de incidentie en ernst van graft-versus-host-ziekte (GVHD) te bepalen.

VIII. De farmacokinetiek/dynamiek van BU en CY evalueren.

X. Om de farmacogenomische respons, toxiciteit en farmacokinetiek van CY/tBU te evalueren.

OVERZICHT:

CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten krijgen cyclofosfamide intraveneus (IV) op dag -7 en -6 en busulfan IV gedurende 3 uur op dag -5 tot -2.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan op dag 0 een allogene perifere bloedstamceltransplantatie.

IMMUNOSUPPRESSIE POST-TRANSPLANTATIE: Patiënten krijgen tacrolimus IV of oraal (PO) tweemaal daags op dag -1 tot 200 met afbouw op dag 56 en methotrexaat op dag 1, 3, 6 en 11.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten periodiek gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Idiopathische myelofibrose (CIMF)
  • Myelofibrose ontwikkelt zich met polycythaemia vera of essentiële trombocythemie
  • Acute myeloïde leukemie met of zonder voorafgaande hematologische aandoening, in elk ziektestadium (volledige remissie, minimale resterende ziekte of recidiverende leukemie)
  • Myelodysplastisch syndroom van elke categorie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) of Frans-Amerikaans-Britse (FAB), in elk ziektestadium
  • Minder dan 61 jaar oud indien getransplanteerd van een niet-verwante donor, of jonger dan 66 jaar indien getransplanteerd van een verwante donor
  • Niet-gemanipuleerde perifere bloedstamcellen ontvangen van een humaan leukocytenantigeen (HLA)-identieke of 1-allel-niet-overeenkomende verwante of niet-verwante donor, of G-CSF-gestimuleerd beenmerg ontvangen indien mede-ingeschreven op Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC) protocol 2250
  • Met een Karnofsky Performance-score van > 70% ten tijde van de pre-transplantatie-evaluatie
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven (indien >= 18 jaar), of met een wettelijke voogd die in staat is om toestemming te geven (indien < 18 jaar oud)
  • DONOR: HLA-identieke of 1-allel-niet-overeenkomende verwante of niet-verwante donoren (door typen met hoge resolutie)
  • DONOR: Oogst van perifere bloedstamcellen of G-CSF-gestimuleerde beenmergoogst (beenmerg alleen toegestaan ​​als onderdeel van FHCRC-protocol 2250)
  • DONOR: In goede algemene gezondheid, met een Karnofsky prestatiescore van > 80%
  • DONOR: In staat om geïnformeerde toestemming te geven (indien >= 18 jaar), of met een wettelijke voogd die geïnformeerde toestemming kan geven (indien < 18 jaar en doneert voor een gerelateerde transplantatie)

Uitsluitingscriteria:

  • Zonder een HLA-identieke of 1-allel-mismatch gerelateerde of niet-gerelateerde donor
  • Met humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positiviteit of actieve infectieuze hepatitis
  • Het ontvangen van een medicijn waarvan bekend is dat het enzymen in de CYP450-route sterk remt en dat, naar het oordeel van de toestemminggevende leverancier, niet veilig kan worden stopgezet voor de duur van de conditionering
  • wiens levensverwachting ernstig wordt beperkt door andere ziekten dan de hematologische aandoening waarvoor ze HCT ondergaan (HCT-comorbiditeitsindex [CI]> 3)
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Met bekende overgevoeligheid voor BU of CY
  • Met leverdisfunctie zoals blijkt uit totaal bilirubine of ASAT > 2x de bovengrens van normaal, of bewijs van synthetische disfunctie of cirrose
  • Met verminderde nierfunctie, zoals blijkt uit een creatinineklaring < 50% van de verwachte creatininewaarde, creatinine > 2x de bovengrens van normaal, of dialyseafhankelijkheid
  • Met verminderde longfunctie, zoals blijkt uit pO2 < 70 mm Hg en diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLCO) < 70% voorspeld of door pO2 < 80 mm Hg en DLCO < 60%, of continue aanvullende zuurstof ontvangen
  • Met verminderde hartfunctie, zoals blijkt uit een ejectiefractie < 35% of actieve coronaire hartziekte
  • Kan geen geïnformeerde toestemming geven
  • DONOR: Wordt om welke reden dan ook niet in staat geacht stamcelverzameling te ondergaan
  • DONOR: HIV-positief of hepatitis B- of C-antigeenpositief
  • DONOR: Vrouwen met een positieve zwangerschapstest
  • DONOR: Kan geen geïnformeerde toestemming geven (indien >= 18 jaar), of zonder een wettelijke voogd die geïnformeerde toestemming kan geven (indien <18 jaar oud)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (cyclofosfamide, busulfan, transplantatie)

CONDITIONERINGSREGIMEN: Patiënten krijgen cyclofosfamide IV op dag -7 en -6 en busulfan IV gedurende 3 uur op dag -5 tot -2.

TRANSPLANTATIE: Patiënten ondergaan op dag 0 een allogene perifere bloedstamceltransplantatie.

IMMUNOSUPPRESSIE POST-TRANSPLANTATIE: Patiënten krijgen tacrolimus IV of PO tweemaal daags op dag -1 tot 200 met afbouw op dag 56 en methotrexaat op dag 1, 3, 6 en 11.
Ander: flowcytometrie
Correlatieve studies
Geneesmiddel: cyclofosfamide
IV gegeven
Andere namen:
  • Cytoxaan
  • Endoxan
  • CPM
  • CTX
  • Endoxaan
Geneesmiddel: methotrexaat
IV gegeven
Andere namen:
  • amethopterine
  • Folex
  • methylaminopterine
  • Mexaat
  • MTX
Ander: farmacologische studie
Correlatieve studies
Andere namen:
  • farmacologische studies
Ander: farmacogenomische studies
Correlatieve studies
Andere namen:
  • Farmacogenomische studie
Geneesmiddel: tacrolimus
Gegeven IV of PO
Andere namen:
  • Progr
  • FK506
Genetisch: cytogenetische analyse
Correlatieve studies
Geneesmiddel: busulfan
IV gegeven
Andere namen:
  • BSF
  • BU
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
Procedure: allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Allogene transplantatie ondergaan
Procedure: stamceltransplantatie uit perifeer bloed
PBPC-transplantatie ondergaan
Andere namen:
  • PBPC-transplantatie
  • PBSC-transplantatie
  • transplantatie van perifere bloedvoorlopercellen
  • transplantatie, perifere bloedstamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van cyclofosfamide/busulfan-regime bij het verminderen van regime-gerelateerde levertoxiciteit
Tijdsspanne: Tot dag +20
Aantal patiënten met regimegerelateerde levertoxiciteit. Diagnoses zullen worden gemaakt volgens de vastgestelde criteria die aanvankelijk in 1984 werden voorgesteld door McDonald et al.
Tot dag +20
Sterfte zonder terugval (NRM) (patiënten met AML/MDS)
Tijdsspanne: Tot dag 200
Cumulatief incidentiecijfer met overlijden als concurrerend risico, beoordeeld op dag 100.
Tot dag 200

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrew Rezvani, Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

9 maart 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2017

Laatst geverifieerd

1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2130.00
  • P01HL036444 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • NCI-2010-00270 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op flowcytometrie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in France

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren