单剂量 GC1008 治疗难治性特发性 FSGS 患者的局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 患者的 GC1008 安全性研究
2014年3月17日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
单剂量 GC1008 治疗难治性特发性局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 患者的 I 期、多中心、开放标签、剂量递增研究
这项研究将调查 GC1008（一种中和 TGF-β 的抗体）在治疗患有局灶性节段性肾小球硬化症 (FSGS) 的患者时是否安全。
将研究没有过度副作用的最高剂量。
测试将确定 GC1008 在体内的存留时间及其排泄方式。
研究概览
详细说明
每个队列中的患者将接受 1、2、4 或 0.3 mg/kg 体重的单剂量 GC1008 输注。
在独立数据监测委员会 (DMC) 审查了较低剂量队列的前 28 天安全数据之前，较高剂量队列不会开始。
队列 C 和 D 将与随机接受 4 或 0.3 mg/kg 体重剂量的患者同时进行。
在第 0 天接受 GC1008 输注后，将在输注后的 24 小时内监测患者。
患者将在接下来的 112 天内定期返回进行安全评估和临床结果评估。
将收集血液样本以评估 GC1008 单剂量给药的药代动力学以及临床疗效标志物的评估
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- MDRD方程计算GFR≥25ml/min/1.73m2
- 尿总蛋白：肌酐比值 >200 毫克/毫摩尔，源自筛选期间第一次清晨两次排尿的平均值
- 中央审查员活检确认为特发性 FSGS
- 治疗抵抗力。 注意：接受至少 6 周类固醇或免疫抑制剂疗程的患者
- 如果接受 ACEI 和/或 ARB 剂量的治疗以在随机分组前稳定至少 4 周
- 流感疫苗（按季节）
- 根据美国癌症协会 (ACS) 2003 指南，根据患者人口统计和临床状况进行阴性筛查
排除标准：
- 二次FSGS
- 在研究给药日之前 4 周无法将类固醇剂量减少至 <10 毫克/天泼尼松龙或等效药物的类固醇耐药患者
- 严重感染的血清学阳性（包括但不限于感染乙肝或丙肝、HIV）
- 伴随疾病：I型糖尿病；心脏病或肝病、HIV；癌症、癌前状态（例如家族性腺瘤性息肉病；任何需要在给药日前 4 周内或研究过程中使用其他免疫抑制药物治疗的病症
- 预先存在的口咽疾病（牙齿携带和其他轻微的牙齿疾病是可以接受的）
- 给药前血红蛋白水平 <9.0g/dL
- 用香豆素、抗维生素 K 类似物或低分子肝素治疗。 患者必须在接受研究药物之前至少停止治疗 4 周。
- 需要持续使用非甾体类抗炎药 (NSAID) 进行治疗的患者。 患者必须在接受研究药物之前至少停止治疗 4 周。
- 在给药日前 3 个月内接受过手术/骨折的患者
- 筛查前 5 年内未解决的癌症病史或已知的癌前状态；或任何形式的皮肤癌，无论是当前的还是过去的病史
- 怀孕、哺乳期或计划在输注后 4 个月内怀孕的妇女
- 除非服用医学上可接受的避孕药具，否则有生育潜力的妇女
- 有育龄女性伴侣的男性，除非他们正在采取医学上可接受的避孕措施
- 在开始筛选前 4 周内使用作为临床试验一部分的任何研究药物
- 研究者认为可能会干扰评估或随访的其他具有临床意义的、不受控制的医疗状况
- 活性乙醇或药物滥用，不包括烟草使用
- 在筛选时被认为具有临床意义的心电图 (ECG) 异常
- 无法遵守学习要求
- 活动性血栓性静脉炎、血栓栓塞、高凝状态、出血或使用抗凝治疗（包括抗血小板药物）。 有深静脉血栓病史的患者如果治疗成功、完全解决并且未接受治疗超过 4 个月，则可以参加。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列A
剂量组
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1 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
2 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
4 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
0.3 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
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实验性的：队列B
剂量组
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1 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
2 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
4 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
0.3 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
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实验性的：队列C
剂量组
|
1 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
2 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
4 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
0.3 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
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实验性的：队列D
剂量组
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1 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
2 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
4 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
0.3 mg/kg，在第 0 天静脉输注，并在 24 小时内进行监测。
输注后安全长达 112 天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定单剂量输注 GC1008 治疗难治性特发性 FSGS 和肾病范围蛋白尿患者的安全性和耐受性
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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单剂量输注后 GC1008 的药代动力学
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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研究单剂量输注 GC1008 对临床疗效生物标志物的影响。
大体时间：长达 2 年
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长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年5月1日
初级完成 (实际的)
2010年1月1日
研究完成 (实际的)
2010年2月1日
研究注册日期
首次提交
2007年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2007年4月20日
首次发布 (估计)
2007年4月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年3月17日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
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