Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie av GC1008 hos patienter med fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS) av enstaka doser av GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk FSGS

17 mars 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas I, multicenter, öppen dos-eskalerande studie av enstaka doser av GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS)

Denna studie kommer att undersöka om GC1008, en antikropp som neutraliserar TGF-beta, är säker vid behandling av patienter med sjukdomen som kallas fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS). Den högsta dosen utan alltför stora biverkningar kommer att undersökas. Tester kommer att avgöra hur länge GC1008 är i kroppen och hur det utsöndras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter i varje kohort kommer att få en engångsdos av GC1008-infusion med 1, 2, 4 eller 0,3 mg/kg kroppsvikt. Den högre doskohorten kommer inte att starta förrän de första 28 dagarna säkerhetsdata för den lägre doskohorten har granskats av den oberoende Data Monitoring Committee (DMC). Kohort C och D kommer att köras samtidigt med patienter som randomiserats till att få antingen en dos på 4 respektive 0,3 mg/kg kroppsvikt. Efter att ha fått infusionen av GC1008 på dag 0 kommer patienterna att övervakas under 24 timmar efter infusionen. Patienterna kommer att återkomma med jämna mellanrum under de följande 112 dagarna för säkerhetsutvärderingar och kliniska resultatbedömningar. Blodprover kommer att samlas in för att utvärdera farmakokinetiken för administrering av engångsdos av GC1008 samt för utvärdering av markörer för klinisk effekt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11042-1433
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
  • Italien
      • Bergamo, Italien
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland
      • Solingen, Tyskland

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • GFR≥25ml/min/1,73m2 beräknat med MDRD-ekvationen
  • Totalt protein i urinen: kreatininkvoter >200 mg/mmol härledda från genomsnittet av 2 tomrum på morgonen tagna under screeningsperioden
  • Biopsi bekräftad som idiopatisk FSGS av en central granskare
  • Behandlingsmotstånd. OBS: Patienter ska ha fått minst 6 veckors behandling med steroider eller immunsuppressiva medel
  • Om du får behandling med en ACEi- och/eller ARB-dos för att vara stabil i minst 4 veckor före randomisering
  • Influensavaccin (beroende på säsong)
  • Negativ screening enligt American Cancer Society (ACS) riktlinjer från 2003, beroende på patientdemografi och klinisk status

Exklusions kriterier:

  • Sekundär FSGS
  • steroidresistenta patienter som inte kan minska sin steroiddos till <10 mg/dag av prednisolon eller motsvarande 4 veckor före studiens doseringsdag
  • Positiv serologi för allvarliga infektioner (inklusive men inte begränsat till infektion med Hep B eller C, HIV)
  • Samtidiga sjukdomar: Diabetes typ I; Hjärt- eller leversjukdom, HIV; Cancer, precanceröst tillstånd (t.ex. familjär adenomatös polypos; alla tillstånd som kräver behandling med andra immunsuppressiva läkemedel inom 4 veckor före doseringsdagen eller under studiens gång
  • Redan existerande oral-pharyngeal sjukdom (tandbärare och andra mindre tandsjukdomar är acceptabla)
  • Hemoglobinnivå <9,0 g/dL före dosering
  • Behandling med kumadin, anti-vitamin K-analoger eller lågmolekylära hepariner. Patienter måste ha avbrutit behandlingen minst fyra veckor innan de får studiemedicin.
  • Patienter som kräver pågående behandling med icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID). Patienter måste ha avbrutit behandlingen minst fyra veckor innan de får studiemedicin.
  • Patienter som har opererats/fraktur inom 3 månader före doseringsdagen
  • Historik av cancer som inte lösts inom 5 år före screening eller ett känt precanceröst tillstånd; eller någon form av hudcancer antingen nuvarande eller tidigare historia
  • Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida inom 4 månader efter infusion
  • Kvinnor i fertil ålder om de inte tar medicinskt godtagbara preventivmedel
  • Män med kvinnliga partner i fertil ålder om de inte tar medicinskt acceptabla preventivmedel
  • Användning av något undersökningsläkemedel som administreras som en del av en klinisk prövning inom 4 veckor innan screening påbörjas
  • Annat kliniskt signifikant, okontrollerat medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning kan störa bedömningen eller uppföljningen
  • Aktivt etanol- eller drogmissbruk, exklusive tobaksbruk
  • Elektrokardiogram (EKG) avvikelser som anses vara kliniskt signifikanta vid screening
  • Kan inte uppfylla studiens krav
  • Aktiv tromboflebit, tromboembolism, hyperkoagulerbarhetstillstånd, blödning eller användning av antikoagulationsterapi (inklusive trombocythämmande medel). Patienter med djup ventrombos i anamnesen kan delta om de behandlas framgångsrikt, helt försvunnit och ingen behandling har givits på >4 månader.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A
Dosgrupp
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Experimentell: Kohort B
Dosgrupp
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Experimentell: Kohort C
Dosgrupp
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Experimentell: Kohort D
Dosgrupp
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV-infusion på dag 0 och övervakas under 24 timmar. Efter infusion för säkerhets skull upp till 112 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att bestämma säkerhet och tolerabilitet för enkeldosinfusioner av GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk FSGS och nefrotisk proteinuri
Tidsram: upp till 2 år
upp till 2 år
Farmakokinetiken för GC1008 efter en enkeldosinfusion
Tidsram: upp till 2 år
upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att undersöka effekten av enkeldosinfusioner av GC1008 på biomarkörer för klinisk effekt.
Tidsram: upp till 2 år
upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2007

Första postat (Uppskatta)

23 april 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 mars 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2014

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC1008FSGS00505

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fokal segmentell glomeruloskleros

Kliniska prövningar på GC1008

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera