Veiligheidsstudie van GC1008 bij patiënten met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) van enkelvoudige doses GC1008 bij patiënten met therapieresistente idiopathische FSGS

Inclusiecriteria:

• GFR≥25ml/min/1.73m2 berekend door de MDRD-vergelijking
• Totaal eiwit in de urine: creatinineverhoudingen >200 mg/mmol afgeleid van het gemiddelde van 2 eerste ochtendledigingen tijdens de screeningperiode
• Biopsie bevestigd als idiopathische FSGS door een centrale beoordelaar
• Behandeling weerstand. OPMERKING: Patiënten die minimaal 6 weken kuur met steroïden of immunosuppressiva hebben gekregen
• Als behandeling met een ACEi- en/of ARB-dosis stabiel is gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan randomisatie
• Griepvaccin (afhankelijk van het seizoen)
• Negatieve screening volgens de richtlijnen van de American Cancer Society (ACS) uit 2003, afhankelijk van de demografische gegevens en de klinische status van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

• Secundaire FSGS
• steroïde-resistente patiënten die hun dosis steroïden niet kunnen verlagen tot <10 mg/dag prednisolon of equivalent 4 weken voorafgaand aan de onderzoeksdag
• Positieve serologie voor ernstige infecties (inclusief maar niet beperkt tot infectie met Hep B of C, HIV)
• Gelijktijdige ziekten:Diabetes Type I; Hart- of leverziekte, HIV; Kanker, precancereuze toestand (bijv. familiale adenomateuze polyposis; elke aandoening die behandeling met andere immunosuppressieve geneesmiddelen vereist binnen 4 weken voorafgaand aan de toedieningsdag of tijdens het verloop van het onderzoek)
• Reeds bestaande orale-farynxaandoening (tanddragers en andere kleine tandheelkundige aandoeningen zijn acceptabel)
• Hemoglobinegehalte van <9,0 g/dL voorafgaand aan dosering
• Behandeling met coumadine, anti-vitamine K-analogen of laagmoleculaire heparines. Patiënten moeten minimaal vier weken voor het ontvangen van de onderzoeksmedicatie met de behandeling zijn gestopt.
• Patiënten die een voortdurende behandeling met niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) nodig hebben. Patiënten moeten minimaal vier weken voor het ontvangen van de onderzoeksmedicatie met de behandeling zijn gestopt.
• Patiënten die binnen 3 maanden voorafgaand aan de doseringsdag een operatie/fractuur hebben gehad
• Geschiedenis van kanker die niet is opgelost binnen 5 jaar voorafgaand aan screening of een bekende precancereuze toestand; of enige vorm van huidkanker, huidige of vroegere geschiedenis
• Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden binnen 4 maanden na infusie
• Vrouwen die zwanger kunnen worden, tenzij ze medisch aanvaardbare anticonceptiva gebruiken
• Mannen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, tenzij ze medisch aanvaardbare anticonceptiemaatregelen nemen
• Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel toegediend als onderdeel van een klinische proef binnen 4 weken voorafgaand aan het begin van de screening
• Andere klinisch significante, ongecontroleerde medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de beoordeling of follow-up kan verstoren
• Actief ethanol- of drugsmisbruik, met uitzondering van tabaksgebruik
• Afwijkingen van het elektrocardiogram (ECG) die bij screening als klinisch significant worden beschouwd
• Kan niet voldoen aan de eisen van de studie
• Actieve tromboflebitis, trombo-embolie, toestanden van hypercoagulabiliteit, bloeding of gebruik van antistollingstherapie (waaronder bloedplaatjesaggregatieremmers). Patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose kunnen deelnemen als ze met succes zijn behandeld, volledig zijn genezen en er gedurende meer dan 4 maanden geen behandeling is gegeven.