Sicherheitsstudie von GC1008 bei Patienten mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) von Einzeldosen von GC1008 bei Patienten mit behandlungsresistenter idiopathischer FSGS

Einschlusskriterien:

• GFR≥25 ml/min/1,73 m2, berechnet nach der MDRD-Gleichung
• Gesamtprotein im Urin: Kreatinin-Verhältnisse > 200 mg/mmol, abgeleitet aus dem Durchschnitt von 2 ersten morgendlichen Wasserlassen während des Untersuchungszeitraums
• Biopsie von einem zentralen Gutachter als idiopathische FSGS bestätigt
• Behandlungsresistenz. HINWEIS: Patienten müssen eine mindestens 6-wöchige Behandlung mit Steroiden oder Immunsuppressiva erhalten haben
• Bei Behandlung mit einer ACEi- und/oder ARB-Dosis, die mindestens 4 Wochen vor der Randomisierung stabil sein muss
• Influenza-Impfstoff (je nach Saison)
• Negatives Screening gemäß den Richtlinien der American Cancer Society (ACS) von 2003, je nach Patientendemografie und klinischem Status

Ausschlusskriterien:

• Sekundäre FSGS
• steroidresistente Patienten, die nicht in der Lage sind, ihre Steroiddosis auf <10 mg/Tag Prednisolon oder Äquivalent 4 Wochen vor dem Tag der Studiendosierung zu reduzieren
• Positive Serologie für schwere Infektionen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Infektionen mit Hep B oder C, HIV)
• Begleiterkrankungen:Diabetes Typ I; Herz- oder Lebererkrankungen, HIV; Krebs, Krebsvorstufe (z. B. familiäre adenomatöse Polyposis; jeder Zustand, der eine Behandlung mit anderen immunsuppressiven Arzneimitteln innerhalb von 4 Wochen vor dem Verabreichungstag oder während des Studienverlaufs erfordert
• Vorbestehende Mund-Rachen-Erkrankung (Zahnkaries und andere geringfügige Zahnerkrankungen sind akzeptabel)
• Hämoglobinspiegel von <9,0 g/dL vor der Dosierung
• Behandlung mit Coumadin, Anti-Vitamin-K-Analoga oder niedermolekularen Heparinen. Die Patienten müssen die Behandlung mindestens vier Wochen vor Erhalt der Studienmedikation beendet haben.
• Patienten, die eine laufende Behandlung mit nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs) benötigen. Die Patienten müssen die Behandlung mindestens vier Wochen vor Erhalt der Studienmedikation beendet haben.
• Patienten, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Dosierungstag eine Operation/Fraktur erlitten haben
• Vorgeschichte von Krebs, der innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening oder einem bekannten präkanzerösen Zustand nicht behoben wurde; oder jede Form von Hautkrebs, entweder aktuelle oder vergangene Geschichte
• Frauen, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, innerhalb von 4 Monaten nach der Infusion schwanger zu werden
• Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie nehmen medizinisch akzeptable Verhütungsmittel ein
• Männer mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie treffen medizinisch akzeptable Verhütungsmaßnahmen
• Verwendung eines Prüfmedikaments, das im Rahmen einer klinischen Studie innerhalb von 4 Wochen vor Beginn des Screenings verabreicht wird
• Andere klinisch signifikante, unkontrollierte Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die Beurteilung oder Nachsorge beeinträchtigen könnten
• Aktiver Ethanol- oder Drogenmissbrauch, ausgenommen Tabakkonsum
• Anomalien des Elektrokardiogramms (EKG), die beim Screening als klinisch signifikant angesehen werden
• Kann die Anforderungen des Studiums nicht erfüllen
• Aktive Thrombophlebitis, Thromboembolie, Hyperkoagulabilitätszustände, Blutungen oder Anwendung einer Antikoagulationstherapie (einschließlich Thrombozytenaggregationshemmern). Patienten mit tiefer Venenthrombose in der Anamnese können teilnehmen, wenn sie erfolgreich behandelt wurden, vollständig abgeklungen sind und für mehr als 4 Monate keine Behandlung erfolgt ist.