Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af GC1008 hos patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS) af enkeltdoser af GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk FSGS

17. marts 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase I, multicenter, åbent, dosiseskalerende undersøgelse af enkeltdoser af GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS)

Denne undersøgelse vil undersøge, om GC1008, et antistof, der neutraliserer TGF-beta, er sikkert til behandling af patienter med sygdommen kaldet focal segmental glomerulosclerosis (FSGS). Den højeste dosis uden for store bivirkninger vil blive undersøgt. Tests vil afgøre, hvor længe GC1008 er i kroppen, og hvordan det udskilles.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter i hver kohorte vil modtage en enkelt dosis GC1008-infusion med 1, 2, 4 eller 0,3 mg/kg legemsvægt. Den højere dosis-kohorte vil ikke starte, før de første 28 dages sikkerhedsdata for den lavere dosis-kohorte er blevet gennemgået af den uafhængige Data Monitoring Committee (DMC). Kohorte C og D vil køre samtidig med patienter, der er randomiseret til at modtage henholdsvis en dosis på henholdsvis 4 eller 0,3 mg/kg legemsvægt. Efter at have modtaget infusionen af ​​GC1008 på dag 0, vil patienterne blive overvåget i 24 timer efter infusionen. Patienter vil vende tilbage med jævne mellemrum i løbet af de følgende 112 dage til sikkerhedsevalueringer og kliniske udfaldsvurderinger. Blodprøver vil blive indsamlet for at evaluere farmakokinetikken af ​​enkeltdosis administration af GC1008 samt til evaluering af markører for klinisk effekt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042-1433
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
  • Italien
      • Bergamo, Italien
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland
      • Solingen, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • GFR≥25ml/min/1,73m2 beregnet ved MDRD-ligningen
  • Totalt urinprotein: kreatininforhold >200 mg/mmol afledt af gennemsnittet af 2 tomrum første morgen taget under screeningsperioden
  • Biopsi bekræftet som idiopatisk FSGS af en central anmelder
  • Behandlingsmodstand. BEMÆRK: Patienter skal have modtaget minimum 6 ugers kur med steroider eller immunsuppressiv medicin
  • Hvis du modtager behandling med en ACEi og/eller ARB dosis for at være stabil i minimum 4 uger før randomisering
  • Influenzavaccine (afhængigt af sæson)
  • Negativ screening i henhold til American Cancer Society (ACS) retningslinjer fra 2003, alt efter patientdemografi og klinisk status

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær FSGS
  • steroidresistente patienter, som ikke er i stand til at reducere deres steroiddosis til <10 mg/dag af prednisolon eller tilsvarende 4 uger før studiedosisdagen
  • Positiv serologi for alvorlige infektioner (herunder men ikke begrænset til infektion med Hep B eller C, HIV)
  • Samtidige sygdomme: Diabetes Type I; Hjerte- eller leversygdom, HIV; Kræft, præcancerøs tilstand (f.eks. familiær adenomatøs polypose; enhver tilstand, der kræver behandling med andre immunsuppressive lægemidler inden for 4 uger før doseringsdagen eller i løbet af undersøgelsen
  • Eksisterende oral-pharyngeal sygdom (tandbærere og andre mindre tandsygdomme er acceptable)
  • Hæmoglobinniveau på <9,0 g/dL før dosering
  • Behandling med coumadin, anti-vitamin K-analoger eller lavmolekylære hepariner. Patienter skal have stoppet behandlingen mindst fire uger før de får undersøgelsesmedicin.
  • Patienter, der kræver løbende behandling med ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID). Patienter skal have stoppet behandlingen mindst fire uger før de får undersøgelsesmedicin.
  • Patienter, der er blevet opereret/fraktur inden for 3 måneder før doseringsdagen
  • Anamnese med kræft uafklaret inden for 5 år før screening eller en kendt præcancerøs tilstand; eller enhver form for hudkræft enten nuværende eller tidligere historie
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide inden for 4 måneder efter infusion
  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de tager medicinsk acceptabel prævention
  • Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder, medmindre de tager medicinsk acceptable præventionsforanstaltninger
  • Brug af ethvert undersøgelseslægemiddel, der administreres som en del af et klinisk forsøg inden for 4 uger før påbegyndelse af screening
  • Anden klinisk signifikant, ukontrolleret medicinsk tilstand, som efter investigators mening kan forstyrre vurderingen eller opfølgningen
  • Aktivt ethanol eller stofmisbrug, undtagen tobaksbrug
  • Elektrokardiogram (EKG) abnormiteter, der anses for at være klinisk signifikante ved screening
  • Ude af stand til at overholde undersøgelsens krav
  • Aktiv tromboflebitis, tromboemboli, hyperkoagulabilitetstilstande, blødning eller brug af antikoaguleringsterapi (inklusive trombocythæmmende midler). Patienter med en anamnese med dyb venøs trombose kan deltage, hvis de behandles med succes, er helt løst, og ingen behandling har været givet i >4 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A
Dosisgruppe
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Eksperimentel: Kohorte B
Dosisgruppe
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Eksperimentel: Kohorte C
Dosisgruppe
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Eksperimentel: Kohorte D
Dosisgruppe
Biologisk: GC1008
1 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
2 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
4 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.
Biologisk: GC1008
0,3 mg/kg, IV infusion på dag 0 og overvåget over 24 timer. Post infusion for sikkerhed op til 112 dage.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme sikkerhed og tolerabilitet af enkeltdosis infusioner af GC1008 hos patienter med behandlingsresistent idiopatisk FSGS og nefrotisk proteinuri
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år
Farmakokinetik af GC1008 efter en enkelt dosis infusion
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at undersøge effekten af ​​enkeltdosisinfusioner af GC1008 på biomarkører for klinisk effekt.
Tidsramme: op til 2 år
op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2007

Først opslået (Skøn)

23. april 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1008FSGS00505

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fokal Segmental Glomerulosklerose

Kliniske forsøg med GC1008

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner