Studio sulla sicurezza di GC1008 in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) di singole dosi di GC1008 in pazienti con FSGS idiopatica resistente al trattamento

Criterio di inclusione:

• GFR≥25ml/min/1.73m2 calcolato dall'equazione MDRD
• Proteine ​​urinarie totali: rapporti della creatinina >200 mg/mmol derivati ​​dalla media delle prime 2 minzioni mattutine durante il periodo di screening
• Biopsia confermata come FSGS idiopatica da un revisore centrale
• Resistenza al trattamento. NOTA: Pazienti che hanno ricevuto un ciclo minimo di 6 settimane di steroidi o immunosoppressori
• Se si riceve un trattamento con una dose di ACEi e/o ARB stabile per un minimo di 4 settimane prima della randomizzazione
• Vaccino antinfluenzale (a seconda della stagione)
• Screening negativo secondo le linee guida dell'American Cancer Society (ACS) 2003, a seconda dei dati demografici e dello stato clinico del paziente

Criteri di esclusione:

• FSGS secondario
• pazienti resistenti agli steroidi che non sono in grado di ridurre la loro dose di steroidi a <10 mg/die di prednisolone o equivalente 4 settimane prima del giorno di somministrazione dello studio
• Sierologia positiva per infezioni gravi (incluse ma non limitate a infezione da Hep B o C, HIV)
• Malattie concomitanti:Diabete di tipo I; Malattie cardiache o epatiche, HIV; Cancro, stato precanceroso (ad es. Poliposi adenomatosa familiare; Qualsiasi condizione che richieda il trattamento con altri farmaci immunosoppressori entro 4 settimane prima del giorno della somministrazione o durante il corso dello studio
• Malattia orale-faringea preesistente (carri dentali e altre malattie dentali minori sono accettabili)
• Livello di emoglobina <9,0 g/dL prima della somministrazione
• Trattamento con cumadina, analoghi anti-vitamina K o eparine a basso peso molecolare. I pazienti devono aver interrotto il trattamento almeno quattro settimane prima di ricevere il farmaco in studio.
• Pazienti che richiedono un trattamento continuo con farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS). I pazienti devono aver interrotto il trattamento almeno quattro settimane prima di ricevere il farmaco in studio.
• Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico/frattura nei 3 mesi precedenti il ​​giorno della somministrazione
• Storia di cancro irrisolto entro 5 anni prima dello screening o stato precanceroso noto; o qualsiasi forma di cancro della pelle nella storia attuale o passata
• Donne in gravidanza, in allattamento o che pianificano una gravidanza entro 4 mesi dall'infusione
• Donne in età fertile a meno che non assumano contraccettivi accettabili dal punto di vista medico
• Uomini con partner femminili in età fertile a meno che non stiano prendendo precauzioni contraccettive accettabili dal punto di vista medico
• Uso di qualsiasi farmaco sperimentale somministrato come parte di una sperimentazione clinica entro 4 settimane prima dell'inizio dello screening
• Altre condizioni mediche clinicamente significative e non controllate che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono interferire con la valutazione o il follow-up
• Etanolo attivo o abuso di droghe, escluso il consumo di tabacco
• Anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) considerate clinicamente significative allo screening
• Impossibile soddisfare i requisiti dello studio
• Tromboflebite attiva, tromboembolia, stati di ipercoagulabilità, sanguinamento o uso di terapia anticoagulante (inclusi agenti antipiastrinici). I pazienti con una storia di trombosi venosa profonda possono partecipare se trattati con successo, completamente risolti e nessun trattamento è stato somministrato per> 4 mesi.