Ultrase® MT20 改善囊性纤维化 (CF) 和胰腺功能不全 (PI) 儿童脂肪吸收系数 (CFA) 的有效性和安全性
Ultrase® MT20 提高囊性纤维化 (CF) 和胰腺功能不全 (PI) 儿童脂肪吸收系数 (CFA%) 的有效性和安全性
研究概览
详细说明
这是一项 III 期、多中心、开放标签研究，将量化参与者接受 Ultrase® MT20 后营养吸收的改善情况。 通过将酶洗脱期间获得的 CFA 百分比 (%) 和 CNA% 与使用 Ultrase® MT20 治疗期间获得的 CFA% 和 CNA% 进行比较，可以证明这种改善。 该研究还旨在获得服用 Ultrase® MT20 并患有 PI 的 CF 儿童的安全数据。 儿童参与这项研究的总持续时间大约长达 38 天，包括 3 个阶段：筛选阶段、清除阶段和治疗阶段。
筛选阶段：此阶段将持续 15 天，在此期间，所有参与者都将根据研究者的判断服用 Ultrase® MT20。 在过去的 4 天里，参与者将稳定在高脂肪饮食和 Ultrase® MT20 上。 Ultrase® MT20 胶囊的个体“稳定剂量”将根据过去 4 天内服用的 Ultrase® MT20 胶囊的平均数量来确定。
洗脱阶段：这个阶段将持续 6 到 7 天。 参与者将继续高脂肪饮食，但将避免服用 Ultrase® MT20 或任何其他酶。 将进行 72 小时的粪便收集，并记录参与者消耗的所有食物以评估 CFA% 和 CNA%。
治疗阶段：这个阶段将持续 7 至 11 天。 参与者将继续高脂肪饮食，并将服用筛选期间确定的“稳定剂量”的 Ultrase® MT20。 将进行另一次 72 小时粪便收集，并记录参与者消耗的所有食物以评估 CFA% 和 CNA%。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Cystic Fibrosis Center Rainbow Babies and Children's HospitalDivision
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 在对研究进行全面解释后，参与者或其合法授权代表必须签署知情同意书或同意书以及父母表格
参与者必须根据与 CF 表型一致的一个或多个临床特征以及以下条件之一确诊 CF：
- 具有两个与 CF 一致的可识别突变的基因型
- 通过定量毛果芸香碱离子电渗疗法进行的汗液氯化物测试大于 60 毫摩尔/升 (mmol/L)
- 参与者必须有 PI，粪便弹性蛋白酶 1 (FE-1) 浓度低于 100 微克/克 (mcg/g) 粪便（ScheBo 试验）并且需要补充胰酶
根据医生的判断，参与者必须在临床上稳定：
- 医疗和用药史
- 基线身体检查，包括生命体征和实验室分析
- 参加者必须年满 7 至 11 岁
- 根据大于或等于第五百分位数的体重指数 (BMI)，参与者必须具有足够的营养状况
- 在进入研究之前，参与者必须服用最佳临床剂量的胰酶（Ultrase® MT12、MT18 或 MT20 或其他胰酶制剂），并且必须根据研究者的意见耐受这种药物
- 参加者必须能够吞服胶囊并进食高脂肪饮食，计算为每天每公斤体重 2 克脂肪 (g fat/kg)
- 研究者认为参与者必须能够并愿意完成研究
- 女性参与者应该是初潮前期。 否则，有生育能力的女性参与者 (WOCBP) 不得怀孕，并且必须在进入研究前至少 1 个月采取可接受的避孕方法
排除标准：
- 已知对 Ultrase® MT20 或任何猪蛋白有禁忌症、敏感性或超敏性的参与者
- 已知对食品、药物和化妆品 (FD&C) 蓝色 2 号染料指示剂（粪便标记）过敏的参与者
- 不愿意在研究开始时和整个研究期间停止禁用药物或产品的参与者
- 长期使用麻醉剂和定期使用肠兴奋剂和/或泻药的参与者
- 患有急性胰腺炎或慢性胰腺疾病急性加重的参与者
- 患有急性肺部感染的参与者
- 有肠切除病史的参与者
- 患有任何运动障碍的参与者
- 患有慢性或严重腹痛的参与者
- 接受肠内管饲且不愿在研究过程中停止的参与者
- 患有会损害他们的福利或混淆研究结果的重大医学疾病的参与者
- 有临床显着门脉高压病史或目前诊断为门静脉高压症的参与者
- 患有已知会增加粪便脂肪流失的疾病的参与者，包括乳糜泻、胆管癌、胆管狭窄、胆石症、克罗恩病、溃疡性结肠炎、胰腺癌、放射性肠炎、热带口炎性腹泻、惠普尔病、乳糖不耐症、伪膜性结肠炎
- 当前诊断或过去 6 个月内有完全性远端肠梗阻综合征 (DIOS) 病史的参与者；或者，在过去一年中有 2 次或更多次 DIOS 发作的参与者
- 根据研究者的意见，糖尿病控制不佳的参与者
- 怀孕或哺乳期的女性参与者
- 在进入研究前 30 天内接受研究药物的参与者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Ultrase® MT20
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Ultrase® MT20 胶囊将在筛选阶段的第 1 至 15 天期间随每餐口服，剂量由研究者决定。
在第 12 至 15 天期间，参与者将接受高脂肪饮食，并且将根据脂肪泻症状调整 Ultrase® MT20 剂量。
随后是 6 至 7 天的清除阶段，参与者将仅接受高脂肪饮食；然后在治疗阶段口服稳定剂量的 Ultrase® MT20 胶囊（在筛选阶段确定），持续 7 至 11 天。
稳定剂量不应超过每公斤体重每餐2500脂肪酶单位（脂肪酶单位/公斤/餐）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脂肪吸收百分比系数 (CFA)
大体时间：第 3 天至第 5 天或第 6 天在清除阶段和治疗阶段
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CFA 百分比计算为（[脂肪摄入量-脂肪排泄量]/脂肪摄入量）*100，由在清除阶段或治疗阶段的 72 小时期间收集的粪便确定。
计算相应阶段第 3 天至第 5 天或第 6 天的平均百分比 CFA。
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第 3 天至第 5 天或第 6 天在清除阶段和治疗阶段
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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氮吸收百分比系数 (CNA)
大体时间：第 3 天至第 5 天或第 6 天在清除阶段和治疗阶段
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CNA百分比计算为[(氮摄入-氮排泄)/氮摄入]*100，由在洗脱期或治疗期的72小时期间收集的粪便确定。
氮摄入量计算为蛋白质摄入量/6.25。
氮排泄测量为总粪便氮。
计算各阶段第 3 天至第 5 天或第 6 天的平均 CNA 百分比。
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第 3 天至第 5 天或第 6 天在清除阶段和治疗阶段
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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