Эффективность и безопасность Ultrase® MT20 в улучшении коэффициента всасывания жира (CFA) у детей с кистозным фиброзом (CF) и недостаточностью поджелудочной железы (PI)

Критерии включения:

• После полного объяснения сути исследования участники или их законные представители должны подписать информированное согласие или форму согласия вместе с родительской формой.

• Участники должны иметь подтвержденный диагноз муковисцидоза на основании одного или нескольких клинических признаков, соответствующих фенотипу муковисцидоза, и одного из следующих признаков:

  • Генотип с двумя идентифицируемыми мутациями, соответствующими муковисцидозу.
  • Анализ пота на содержание хлоридов более 60 миллимолей на литр (ммоль/л) с помощью количественного ионофореза пилокарпина
• Участники должны иметь PI, о чем свидетельствует концентрация фекальной эластазы-1 (FE-1) менее 100 мкг на грамм (мкг/г) стула (тест Шебо) и требующие добавления ферментов поджелудочной железы.

• Согласно заключению врача, участники должны быть клинически стабильны:

  • Медицинская и лекарственная история
  • Базовый медицинский осмотр, включая жизненно важные признаки и лабораторные анализы
• Возраст участников от 7 до 11 лет.
• Участники должны иметь адекватный статус питания, основанный на индексе массы тела (ИМТ), большем или равном пятому процентилю.
• Участники должны быть на оптимальной клинической дозе ферментов поджелудочной железы (Ultrase® MT12, MT18 или MT20 или других препаратов ферментов поджелудочной железы) до включения в исследование и, по мнению исследователя, должны переносить это лекарство.
• Участники должны быть в состоянии проглотить капсулы и придерживаться диеты с высоким содержанием жиров, рассчитанной как 2 грамма жира на килограмм (г жира/кг) массы тела в день.
• По мнению исследователя, участники должны быть в состоянии и готовы завершить исследование.
• Женщины-участницы должны быть пременархеальными. В противном случае участница детородного возраста (WOCBP) не должна быть беременна и должна практиковать приемлемый метод контрацепции в течение как минимум 1 месяца до включения в исследование.

Критерий исключения:

• Участники с известными противопоказаниями, чувствительностью или гиперчувствительностью к Ultrase® MT20 или любому свиному белку
• Участники с известной аллергией на продукты питания, лекарства и косметику (FD&C). Индикатор синего красителя № 2 (маркер стула).
• Участники, которые не желают прекращать прием запрещенных лекарств или продуктов при включении в исследование и на протяжении всего исследования.
• Участники, которые постоянно употребляют наркотики и стимуляторы кишечника и/или слабительные средства на регулярной основе
• Участники с острым панкреатитом или острым обострением хронического заболевания поджелудочной железы
• Участники с острой легочной инфекцией
• Участники с резекцией кишечника в анамнезе
• Участники, страдающие любыми нарушениями моторики
• Участники с хронической или сильной болью в животе
• Участники, получающие энтеральное зондовое питание и не желающие останавливаться в ходе исследования.
• Участники со значительным заболеванием, которое может поставить под угрозу их благополучие или исказить результаты исследования.
• Участники с историей или текущим диагнозом клинически значимой портальной гипертензии
• Участники, у которых есть состояние, которое, как известно, увеличивает потерю жира с калом, включая глютеновую болезнь, рак желчных путей, стриктуры желчных путей, желчнокаменную болезнь, болезнь Крона, язвенный колит, рак поджелудочной железы, лучевой энтерит, тропическую спру, болезнь Уиппла, непереносимость лактозы, псевдомембранозный колит
• Участники с текущим диагнозом или синдромом полной дистальной кишечной непроходимости (DIOS) в анамнезе за последние 6 месяцев; или участники, у которых было 2 или более эпизодов DIOS в прошлом году
• Участники с плохо контролируемым диабетом, по мнению исследователя
• Участники женского пола, которые беременны или кормят грудью
• Участники, получившие исследуемый препарат в течение 30 дней до включения в исследование