Az Ultrase® MT20 hatékonysága és biztonságossága a zsírfelszívódási együttható (CFA) javításában cisztás fibrózisban (CF) és hasnyálmirigy-elégtelenségben (PI) szenvedő gyermekeknél
2017. február 7. frissítette: Forest Laboratories
Az Ultrase® MT20 hatékonysága és biztonságossága a zsírfelszívódási együttható (CFA%) javításában cisztás fibrózisban (CF) és hasnyálmirigy-elégtelenségben (PI) szenvedő gyermekeknél
Ez egy III. fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat, amely a tápanyag-felszívódás javulását értékeli, amikor a résztvevők Ultrase® MT20-at kapnak.
Ezt a tanulmányt az Aptalis (korábban Axcan) támogatja.
Ezt a vizsgálatot 7 és 11 év közötti gyermekeken végzik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy III. fázisú, többközpontú, nyílt vizsgálat, amely számszerűsíti a tápanyag-felszívódás javulását, amikor a résztvevők Ultrase® MT20-at kapnak. A javulást az enzim kimosása során kapott CFA százalékos (%) és CNA %-os és az Ultrase® MT20 kezelés során kapott CFA és CNA %-os összehasonlításával mutatjuk be. A vizsgálat célja az is, hogy biztonságossági adatokat szerezzen az Ultrase® MT20-at szedő CF-es gyermekeknél is. A gyermekek ebben a vizsgálatban való részvételének teljes időtartama körülbelül 38 nap, és 3 fázisból áll: szűrési fázis, kimosási fázis és kezelési szakasz.
Szűrési szakasz: ez a fázis 15 napig tart, és ebben az időszakban minden résztvevő Ultrase® MT20-at vesz be a vizsgáló belátása szerint. Az elmúlt 4 nap során a résztvevőket magas zsírtartalmú diéta és Ultrase® MT20 segítségével stabilizálják. Az Ultrase® MT20 kapszulák egyéni „stabilizált dózisa” minden résztvevő számára az elmúlt 4 napban bevett Ultrase® MT20 kapszulák átlagos száma alapján kerül meghatározásra.
Kimosási fázis: ez a fázis 6-7 napig tart. A résztvevők folytatják a magas zsírtartalmú diétát, de tartózkodnak az Ultrase® MT20 vagy más enzimek bevitelétől. 72 órás székletgyűjtést végeznek, és a résztvevők által elfogyasztott összes ételt rögzítik a CFA% és a CNA% értékeléséhez.
Kezelési fázis: ez a fázis 7-11 napig tart. A résztvevők folytatják a magas zsírtartalmú diétát, és a szűrés során megállapított Ultrase® MT20 „stabilizált dózisát” veszik be. További 72 órás székletgyűjtést végeznek, és a résztvevők által elfogyasztott összes ételt rögzítik a CFA% és a CNA% értékeléséhez.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Cystic Fibrosis Center Rainbow Babies and Children's HospitalDivision
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálat teljes körű ismertetése után a résztvevőknek vagy törvényesen felhatalmazott képviselőjüknek alá kell írniuk a tájékoztatáson alapuló beleegyezési vagy hozzájárulási űrlapot, valamint a szülői űrlapot.
A résztvevőknek megerősített CF-diagnózissal kell rendelkezniük egy vagy több, a CF fenotípusnak megfelelő klinikai jellemző alapján, és az alábbiak egyikén:
- Egy genotípus két azonosítható mutációval, amely összhangban van a CF-vel
- 60 millimol/liternél (mmol/l) nagyobb verejték-klorid teszt kvantitatív pilokarpin iontoforézissel
- A résztvevőknek PI-vel kell rendelkezniük, amint azt a széklet elasztáz-1 (FE-1) koncentrációja 100 mikrogramm/g (mcg/g) székletnél kisebb (ScheBo-teszt), és hasnyálmirigy-enzim-kiegészítést igényel.
A résztvevőknek klinikailag stabilnak kell lenniük az orvos megítélése szerint:
- Orvosi és gyógyszeres kórtörténet
- Kiindulási fizikális vizsgálat, beleértve az életjeleket és a laboratóriumi elemzéseket
- A résztvevőknek 7 és 11 év közöttieknek kell lenniük
- A résztvevőknek megfelelő tápláltsági állapottal kell rendelkezniük a testtömeg-index (BMI) alapján, amely nagyobb vagy egyenlő ötödik percentilissel
- A vizsgálatba való belépés előtt a résztvevőknek a hasnyálmirigy enzimek (Ultrase® MT12, MT18 vagy MT20 vagy más hasnyálmirigy enzimkészítmények) optimális klinikai dózisát kell kapniuk, és a vizsgáló véleménye szerint el kell viselniük ezt a gyógyszert.
- A résztvevőknek képesnek kell lenniük a kapszulák lenyelésére és a magas zsírtartalmú étrendre, amely 2 gramm zsír/testtömegkilogramm (g zsír/kg) naponta.
- A résztvevőknek a vizsgáló véleménye szerint képesnek és hajlandónak kell lenniük a vizsgálat elvégzésére
- A női résztvevőknek premenarchealisnak kell lenniük. Ellenkező esetben a fogamzóképes nő (WOCBP) nem lehet terhes, és a vizsgálatba való belépés előtt legalább 1 hónapig elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia.
Kizárási kritériumok:
- Azok a résztvevők, akiknél ismert az Ultrase® MT20 vagy bármely sertésfehérje ellenjavallata, érzékenysége vagy túlérzékenysége
- Azok a résztvevők, akik ismerten allergiásak az élelmiszerekre, gyógyszerekre és kozmetikumokra (FD&C) Blue No. 2 festékjelző (székletjelző)
- Azok a résztvevők, akik nem hajlandók abbahagyni a tiltott gyógyszereket vagy termékeket a vizsgálatba való belépéskor és a vizsgálat során
- Olyan résztvevők, akik krónikusan használnak kábítószert és rendszeresen bélserkentő szereket és/vagy hashajtókat használnak
- Akut hasnyálmirigy-gyulladásban vagy krónikus hasnyálmirigy-betegség akut exacerbációjában szenvedők
- Akut tüdőfertőzésben szenvedők
- Résztvevők, akiknek a kórtörténetében bélreszekció szerepel
- Bármilyen dysmotilitási rendellenességben szenvedő résztvevők
- Krónikus vagy súlyos hasi fájdalomban szenvedő résztvevők
- Azok a résztvevők, akik enterális szondás táplálást kapnak, és nem hajlandók abbahagyni a vizsgálat során
- Olyan jelentős egészségügyi betegségben szenvedő résztvevők, akik veszélyeztetik jólétüket vagy összezavarják a vizsgálati eredményeket
- Olyan résztvevők, akiknek a kórtörténetében klinikailag jelentős portális hipertónia szerepel vagy jelenleg diagnosztizálták
- Azok a résztvevők, akiknél a széklet zsírvesztését fokozó állapot ismert, beleértve a cöliákiát, eperákot, epeszűkületet, epehólyagot, Crohn-betegséget, fekélyes vastagbélgyulladást, hasnyálmirigyrákot, sugárfertőzésben szenvedő betegeket, trópusi sprue-t, Whipple-kórt, laktóz intoleranciát, pszeudomembranosus vastagbélgyulladást
- Azok a résztvevők, akiknek jelenleg diagnosztizáltak vagy az elmúlt 6 hónapban teljes disztális bélelzáródási szindrómával (DIOS) szerepeltek; vagy olyan résztvevők, akiknek 2 vagy több DIOS epizódjuk volt az elmúlt évben
- A vizsgáló véleménye szerint rosszul kontrollált cukorbetegségben szenvedők
- Terhes vagy szoptató női résztvevők
- Azok a résztvevők, akik a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kaptak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ultrase® MT20
|
Az Ultrase® MT20 kapszulát szájon át, minden étkezéskor adják be a szűrési fázis 1. és 15. napján, a vizsgáló belátása szerint meghatározott dózisban.
A 12. és 15. nap folyamán a résztvevők magas zsírtartalmú étrendben részesülnek, és az Ultrase® MT20 adagját a steatorrhoea tüneteitől függően módosítják.
Ezt egy 6-7 napos kimosási szakasz követi, amelyben a résztvevők csak zsírban gazdag étrendet kapnak; majd az Ultrase® MT20 kapszula stabilizált dózisát (a szűrési fázis során azonosítva) szájon át kell beadni 7-11 napig a kezelési szakaszban.
A stabilizált dózis nem haladhatja meg a 2500 lipáz egységet testtömeg-kilogrammonként étkezésenként (lipáz egység/kg/étkezés).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos zsírfelszívódási együttható (CFA)
Időkeret: 3. naptól 5. napig vagy 6. napig a kimosási fázisban és a kezelési fázisban
|
A százalékos CFA-t ([zsírbevitel – zsírkiválasztás]/zsírbevitel)*100-ként számítottuk ki, a 72 órás periódus alatt összegyűjtött széklet alapján, akár a kimosási, akár a kezelési fázisban.
Az átlagos százalékos CFA-t a megfelelő fázis 3. és 5., illetve 6. napjára számítottuk.
|
3. naptól 5. napig vagy 6. napig a kimosási fázisban és a kezelési fázisban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Százalékos nitrogénabszorpciós együttható (CNA)
Időkeret: 3. naptól 5. napig vagy 6. napig a kimosási fázisban és a kezelési fázisban
|
A százalékos CNA-t [(nitrogénbevitel-nitrogénkiválasztás)/nitrogénbevitel]*100-ként számítottuk ki, a 72 órás periódus alatt összegyűjtött széklet alapján, akár kimosási, akár kezelési fázisban.
A nitrogénbevitelt fehérjebevitel/6,25 értékkel számoltuk.
A nitrogénkiválasztást a széklet teljes nitrogéntartalmaként mértük.
Az átlagos százalékos CNA-t a megfelelő fázis 3-5. vagy 6. napjára számítottuk ki.
|
3. naptól 5. napig vagy 6. napig a kimosási fázisban és a kezelési fázisban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. július 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2008. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2008. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. augusztus 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. augusztus 7.
Első közzététel (Becslés)
2007. augusztus 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. március 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 7.
Utolsó ellenőrzés
2017. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UMT20CF07-01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .