Effekt och säkerhet för Ultrase® MT20 för att förbättra fettabsorptionskoefficienten (CFA) hos barn med cystisk fibros (CF) och pankreasinsufficiens (PI)
Effekt och säkerhet för Ultrase® MT20 för att förbättra fettabsorptionskoefficienten (CFA%) hos barn med cystisk fibros (CF) och pankreasinsufficiens (PI)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas III, multicenter, öppen studie, som kommer att kvantifiera förbättringen av näringsupptaget när deltagarna får Ultrase® MT20. Förbättringen kommer att demonstreras genom att jämföra CFA-procenten (%) och CNA-% som erhålls under en uttvättning av enzym med CFA-% och CNA-% som erhålls under en behandlingsperiod med Ultrase® MT20. Studien är också utformad för att erhålla säkerhetsdata hos CF-barn som också lider av PI som tar Ultrase® MT20. Den totala varaktigheten för barns deltagande i denna studie kommer att vara ungefär upp till 38 dagar och kommer att inkludera 3 faser: screeningsfas, tvättningsfasen och behandlingsfasen.
Screeningsfas: denna fas kommer att pågå i 15 dagar och alla deltagare kommer att ta Ultrase® MT20 enligt utredarens bedömning under denna period. Under de senaste 4 dagarna kommer deltagarna att stabiliseras på en fettrik kost och med Ultrase® MT20. Den individuella "stabiliserade dosen" av Ultrase® MT20-kapslar kommer att bestämmas för varje deltagare baserat på det genomsnittliga antalet kapslar av Ultrase® MT20 som tagits under de senaste 4 dagarna.
Uttvättningsfas: denna fas varar i 6 till 7 dagar. Deltagarna kommer att fortsätta med dieten med hög fetthalt men kommer att avstå från att ta Ultrase® MT20 eller andra enzymer. En 72-timmars avföring kommer att utföras och all mat som konsumeras av deltagarna kommer att registreras för att bedöma CFA% och CNA%.
Behandlingsfas: denna fas varar i 7 till 11 dagar. Deltagarna kommer att fortsätta med dieten med hög fetthalt och kommer att ta den "stabiliserade dosen" av Ultrase® MT20 som fastställdes under screeningen. Ytterligare en 72-timmars avföring kommer att utföras och all mat som konsumeras av deltagarna kommer att registreras för att bedöma CFA% och CNA%.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Cystic Fibrosis Center Rainbow Babies and Children's HospitalDivision
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Efter en fullständig förklaring av studien måste deltagarna eller deras juridiskt auktoriserade representant ha undertecknat formuläret för informerat samtycke eller samtycke tillsammans med ett föräldraformulär
Deltagarna måste ha en bekräftad diagnos av CF baserat på en eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF-fenotypen, och en av följande:
- En genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF
- Ett svettkloridtest större än 60 millimol per liter (mmol/L) genom kvantitativ pilokarpinjontofores
- Deltagarna måste ha PI, vilket framgår av en fekal elastas-1 (FE-1) koncentration som är mindre än 100 mikrogram per gram (mcg/g) avföring (ScheBo-test) och som kräver tillskott av pankreasenzym
Deltagarna måste vara kliniskt stabila enligt läkarens bedömning av:
- Medicinsk och medicinsk historia
- Fysisk grundundersökning inklusive vitala tecken och laboratorieanalyser
- Deltagare måste vara 7 till 11 år gamla
- Deltagarna måste ha en adekvat näringsstatus baserat på kroppsmassaindex (BMI) större än eller lika med femte percentilen
- Deltagarna måste ha en optimal klinisk dos av pankreasenzymer (Ultrase® MT12 , MT18 eller MT20 eller andra pankreasenzympreparat) innan de går in i studien och måste tolerera denna medicin enligt utredarens uppfattning
- Deltagarna ska kunna svälja kapslar och äta en fettrik kost beräknad som 2 gram fett per kilogram (g fett/kg) kroppsvikt per dag
- Deltagare måste, enligt utredarens uppfattning, kunna och vilja genomföra studien
- Kvinnliga deltagare bör vara premenarcheala. Annars får en kvinnlig deltagare i fertil ålder (WOCBP) inte vara gravid och måste ha använt en acceptabel preventivmetod i minst 1 månad innan studien påbörjades
Exklusions kriterier:
- Deltagare med känd kontraindikation, känslighet eller överkänslighet mot Ultrase® MT20 eller något svinprotein
- Deltagare med känd allergi mot maten, läkemedlet och kosmetika (FD&C) Blå nr 2 färgämnesindikator (avföringsmarkör)
- Deltagare som inte är villiga att stoppa de förbjudna medicinerna eller produkterna vid studiestart och under hela studien
- Deltagare som använder narkotika kroniskt och tarmstimulerande medel och/eller laxermedel regelbundet
- Deltagare med akut pankreatit eller akut exacerbation av kronisk pankreassjukdom
- Deltagare med en akut lunginfektion
- Deltagare med en historia av tarmresektion
- Deltagare som lider av dysmotilitetsstörningar
- Deltagare med kronisk eller svår buksmärta
- Deltagare som får enteral sondmatning och inte är villiga att sluta under studiens gång
- Deltagare med en betydande medicinsk sjukdom som skulle äventyra deras välbefinnande eller förvirra studieresultaten
- Deltagare med en historia av eller en aktuell diagnos av kliniskt signifikant portal hypertension
- Deltagare som har ett tillstånd som är känt för att öka avföring av fett, inklusive celiaki, gallvägscancer, gallvägsförträngning, kolelithiasis, Crohns sjukdom, ulcerös kolit, bukspottkörtelcancer, strålningsterit, tropisk sprue, Whipples sjukdom, laktosintolerans, pseudomembranös kolit
- Deltagare med en aktuell diagnos eller en historia av fullständigt distalt tarmobstruktionssyndrom (DIOS) under de senaste 6 månaderna; eller deltagare som haft 2 eller fler avsnitt av DIOS under det senaste året
- Deltagare med dåligt kontrollerad diabetes enligt utredarens åsikt
- Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar
- Deltagare som fick ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före inträde i studien
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ultrase® MT20
|
Ultrase® MT20-kapslar kommer att administreras oralt med varje måltid under dag 1 till 15 i screeningsfasen i en dos baserad på utredarens bedömning.
Under dag 12 till 15 kommer deltagarna att få en diet med hög fetthalt och Ultrase® MT20-dosen kommer att justeras beroende på symtom på steatorré.
Detta kommer att följas av en uttvättningsfas på 6 till 7 dagar, där deltagarna endast får en diet med hög fetthalt; sedan kommer stabiliserad dos av Ultrase® MT20 kapsel (som identifierats under screeningsfasen) att administreras oralt i 7 till 11 dagar under behandlingsfasen.
Den stabiliserade dosen bör inte överstiga 2500 lipasenheter per kilogram kroppsvikt per måltid (lipasenheter/kg/måltid).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent koefficient för fettabsorption (CFA)
Tidsram: Dag 3 till dag 5 eller dag 6 under tvättfas och behandlingsfas
|
Procent CFA beräknades som ([fettintag - fettutsöndring]/fettintag)*100, bestämd av avföringen som samlats in under 72-timmarsperioden i antingen uttvättningsfas eller behandlingsfas.
Medelprocent CFA beräknades för dag 3 till dag 5 eller dag 6 av respektive fas.
|
Dag 3 till dag 5 eller dag 6 under tvättfas och behandlingsfas
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentkoefficient för kväveabsorption (CNA)
Tidsram: Dag 3 till dag 5 eller dag 6 under tvättfas och behandlingsfas
|
Procent CNA beräknades som [(kväveintag-kväveutsöndring)/kväveintag]*100, bestämd av avföringen som samlats in under 72-timmarsperioden i antingen uttvättningsfas eller behandlingsfas.
Kväveintag beräknades som proteinintag/6,25.
Kväveutsöndring mättes som totalt fekalt kväve.
Medelprocent CNA beräknades för dag 3 till dag 5 eller dag 6 av respektive fas.
|
Dag 3 till dag 5 eller dag 6 under tvättfas och behandlingsfas
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UMT20CF07-01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .