Werkzaamheid en veiligheid van Ultrase® MT20 bij het verbeteren van de vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) bij kinderen met cystische fibrose (CF) en pancreasinsufficiëntie (PI)

Inclusiecriteria:

• Na een volledige uitleg van het onderzoek, moeten de deelnemers of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger het formulier voor geïnformeerde toestemming of instemming samen met een ouderlijk formulier hebben ondertekend

• Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van CF hebben op basis van een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype, en een van de volgende:

  • Een genotype met twee identificeerbare mutaties die consistent zijn met CF
  • Een zweetchloridetest van meer dan 60 millimol per liter (mmol/L) door kwantitatieve pilocarpine-iontoforese
• Deelnemers moeten PI hebben zoals aangetoond door een fecale elastase-1 (FE-1) concentratie van minder dan 100 microgram per gram (mcg/g) ontlasting (ScheBo-test) en die suppletie van pancreasenzymen vereisen

• Deelnemers moeten klinisch stabiel zijn volgens het oordeel van de arts door:

  • Medische en medicatiegeschiedenis
  • Baseline lichamelijk onderzoek inclusief vitale functies en laboratoriumanalyses
• Deelnemers moeten tussen de 7 en 11 jaar oud zijn
• Deelnemers moeten een adequate voedingsstatus hebben op basis van de body mass index (BMI) groter dan of gelijk aan het vijfde percentiel
• Deelnemers moeten een optimale klinische dosis pancreasenzymen (Ultrase® MT12, MT18 of MT20 of andere pancreasenzympreparaten) krijgen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en moeten deze medicatie tolereren naar de mening van de onderzoeker
• Deelnemers moeten in staat zijn om capsules door te slikken en een vetrijk dieet te volgen, berekend als 2 gram vet per kilogram (g vet/kg) lichaamsgewicht per dag
• Deelnemers moeten naar het oordeel van de onderzoeker in staat en bereid zijn het onderzoek af te ronden
• Vrouwelijke deelnemers moeten premenarchaal zijn. Anders mag een vrouwelijke deelnemer in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) niet zwanger zijn en moet ze een acceptabele anticonceptiemethode hebben toegepast gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemers met een bekende contra-indicatie, gevoeligheid of overgevoeligheid voor Ultrase® MT20 of een varkenseiwit
• Deelnemers met een bekende allergie voor voedsel, medicijnen en cosmetica (FD&C) Blue No. 2 kleurstofindicator (ontlastingsmarker)
• Deelnemers die niet bereid zijn om de verboden medicijnen of producten te stoppen bij aanvang van het onderzoek en tijdens het onderzoek
• Deelnemers die regelmatig verdovende middelen en darmstimulantia en/of laxeermiddelen gebruiken
• Deelnemers met acute pancreatitis of acute exacerbatie van chronische pancreasziekte
• Deelnemers met een acute longinfectie
• Deelnemers met een voorgeschiedenis van darmresectie
• Deelnemers die lijden aan dysmotiliteitsstoornissen
• Deelnemers met chronische of ernstige buikpijn
• Deelnemers die enterale sondevoeding krijgen en niet bereid zijn om te stoppen in de loop van het onderzoek
• Deelnemers met een significante medische ziekte die hun welzijn in gevaar zou brengen of de onderzoeksresultaten zou verwarren
• Deelnemers met een voorgeschiedenis van of een huidige diagnose van klinisch significante portale hypertensie
• Deelnemers met een aandoening waarvan bekend is dat ze fecaal vetverlies verhogen, waaronder de ziekte van coeliakie, galkanker, galvernauwing, cholelithiasis, de ziekte van Crohn, colitis ulcerosa, pancreaskanker, stralingsenteritis, tropische spruw, de ziekte van Whipple, lactose-intolerantie, pseudomembraneuze colitis
• Deelnemers met een actuele diagnose of een voorgeschiedenis van volledig distaal darmobstructiesyndroom (DIOS) in de afgelopen 6 maanden; of deelnemers die het afgelopen jaar 2 of meer afleveringen van DIOS hebben gehad
• Deelnemers met slecht gecontroleerde diabetes volgens de mening van de onderzoeker
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Deelnemers die binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen