Effekten og sikkerheten til Ultrase® MT20 for å forbedre fettabsorpsjonskoeffisienten (CFA) hos barn med cystisk fibrose (CF) og bukspyttkjertelinsuffisiens (PI)

Inklusjonskriterier:

• Etter en fullstendig forklaring av studien, må deltakerne eller deres juridisk autoriserte representant ha signert det informerte samtykke- eller samtykkeskjemaet sammen med et foreldreskjema

• Deltakerne må ha en bekreftet diagnose av CF basert på ett eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen, og ett av følgende:

  • En genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF
  • En svettekloridtest større enn 60 millimol per liter (mmol/L) ved kvantitativ pilokarpiniontoforese
• Deltakerne må ha PI som demonstrert ved en fekal elastase-1 (FE-1) konsentrasjon mindre enn 100 mikrogram per gram (mcg/g) avføring (ScheBo test) og som krever tilskudd av bukspyttkjertelenzym

• Deltakerne må være klinisk stabile i henhold til legens vurdering av:

  • Medisinsk og medisinhistorie
  • Fysisk grunnundersøkelse inkludert vitale tegn og laboratorieanalyser
• Deltakerne må være i alderen 7 til 11 år
• Deltakerne må ha en adekvat ernæringsstatus basert på kroppsmasseindeks (BMI) større enn eller lik femte persentil
• Deltakerne må ha en optimal klinisk dose av bukspyttkjertelenzymer (Ultrase® MT12 , MT18 eller MT20 eller andre pankreasenzympreparater) før de går inn i studien og må tolerere denne medisinen etter etterforskerens mening
• Deltakerne må kunne svelge kapsler og spise et fettrikt kosthold beregnet som 2 gram fett per kilogram (g fett/kg) kroppsvekt per dag
• Deltakerne må etter utrederens mening være i stand til og villige til å fullføre studien
• Kvinnelige deltakere bør være premenarcheal. Ellers må en kvinnelig deltaker i fertil alder (WOCBP) ikke være gravid og må ha praktisert en akseptabel prevensjonsmetode i minst 1 måned før studiestart

Ekskluderingskriterier:

• Deltakere med kjent kontraindikasjon, følsomhet eller overfølsomhet overfor Ultrase® MT20 eller et hvilket som helst svineprotein
• Deltakere med kjent allergi mot maten, stoffet og kosmetikk (FD&C) Blå nr. 2 fargestoffindikator (avføringsmarkør)
• Deltakere som ikke er villige til å stoppe de forbudte medisinene eller produktene ved studiestart og gjennom hele studien
• Deltakere som bruker narkotika kronisk og tarmstimulerende midler og/eller avføringsmidler regelmessig
• Deltakere med akutt pankreatitt eller akutt forverring av kronisk pankreassykdom
• Deltakere med akutt lungeinfeksjon
• Deltakere med en historie med tarmreseksjon
• Deltakere som lider av dysmotilitetsforstyrrelser
• Deltakere med kroniske eller sterke magesmerter
• Deltakere som får enteral sondeernæring og ikke er villige til å stoppe i løpet av studien
• Deltakere med en betydelig medisinsk sykdom som ville kompromittere deres velferd eller forvirre studieresultatene
• Deltakere med en historie med eller en nåværende diagnose av klinisk signifikant portal hypertensjon
• Deltakere som har en tilstand som er kjent for å øke fekalt fetttap, inkludert cøliaki, gallekreft, gallestreng, kolelithiasis, Crohns sykdom, ulcerøs kolitt, kreft i bukspyttkjertelen, stråling enteritt, tropisk sprue, Whipples sykdom, laktoseintoleranse, pseudomembranøs kolitt
• Deltakere med en nåværende diagnose eller en historie med fullstendig distalt intestinal obstruksjonssyndrom (DIOS) de siste 6 månedene; eller deltakere som hadde 2 eller flere episoder av DIOS det siste året
• Deltakere med dårlig kontrollert diabetes i henhold til etterforskerens mening
• Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammende
• Deltakere som mottok et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før de gikk inn i studien