Wirksamkeit und Sicherheit von Ultrase® MT20 bei der Verbesserung des Fettabsorptionskoeffizienten (CFA) bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) und Pankreasinsuffizienz (PI)

Einschlusskriterien:

• Nach einer ausführlichen Erläuterung der Studie müssen die Teilnehmer oder ihr gesetzlich bevollmächtigter Vertreter die Einwilligungs- oder Einverständniserklärung zusammen mit einem Formular der Eltern unterschrieben haben

• Teilnehmer müssen über eine bestätigte CF-Diagnose verfügen, die auf einem oder mehreren klinischen Merkmalen basiert, die mit dem CF-Phänotyp übereinstimmen, und einem der folgenden Punkte:

  • Ein Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen
  • Ein Schweißchloridtest von mehr als 60 Millimol pro Liter (mmol/L) mittels quantitativer Pilocarpin-Iontophorese
• Die Teilnehmer müssen PI haben, was durch eine fäkale Elastase-1 (FE-1)-Konzentration von weniger als 100 Mikrogramm pro Gramm (mcg/g) Stuhl nachgewiesen wird (ScheBo-Test) und eine Ergänzung mit Pankreasenzymen erfordern

• Die Teilnehmer müssen nach Einschätzung des Arztes klinisch stabil sein, indem sie:

  • Kranken- und Medikamentengeschichte
  • Körperliche Grunduntersuchung einschließlich Vitalfunktionen und Laboranalysen
• Die Teilnehmer müssen zwischen 7 und 11 Jahre alt sein
• Die Teilnehmer müssen über einen angemessenen Ernährungszustand verfügen, der auf einem Body-Mass-Index (BMI) von mindestens dem fünften Perzentil basiert
• Die Teilnehmer müssen vor Studienbeginn eine optimale klinische Dosis an Pankreasenzymen (Ultrase® MT12, MT18 oder MT20 oder andere Pankreasenzympräparate) erhalten und dieses Medikament nach Meinung des Prüfarztes vertragen
• Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, Kapseln zu schlucken und sich fettreich zu ernähren, berechnet als 2 Gramm Fett pro Kilogramm (g Fett/kg) Körpergewicht pro Tag
• Die Teilnehmer müssen nach Meinung des Prüfarztes in der Lage und willens sein, die Studie abzuschließen
• Weibliche Teilnehmer sollten prämenarchal sein. Andernfalls darf eine Teilnehmerin im gebärfähigen Alter (WOCBP) nicht schwanger sein und muss mindestens einen Monat vor Studienbeginn eine akzeptable Verhütungsmethode praktiziert haben

Ausschlusskriterien:

• Teilnehmer mit einer bekannten Kontraindikation, Empfindlichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber Ultrase® MT20 oder einem anderen Schweineprotein
• Teilnehmer mit einer bekannten Allergie gegen Lebensmittel, Medikamente und Kosmetika (FD&C) Blue No. 2 Farbstoffindikator (Stuhlmarker)
• Teilnehmer, die nicht bereit sind, die verbotenen Medikamente oder Produkte bei Studieneintritt und während der gesamten Studie abzusetzen
• Teilnehmer, die chronisch Betäubungsmittel und regelmäßig Darmstimulanzien und/oder Abführmittel konsumieren
• Teilnehmer mit akuter Pankreatitis oder akuter Verschlimmerung einer chronischen Pankreaserkrankung
• Teilnehmer mit einer akuten Lungeninfektion
• Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Darmresektionen
• Teilnehmer, die an Motilitätsstörungen leiden
• Teilnehmer mit chronischen oder starken Bauchschmerzen
• Teilnehmer, die eine enterale Sondenernährung erhalten und nicht bereit sind, die Studie im Verlauf der Studie abzubrechen
• Teilnehmer mit einer schwerwiegenden medizinischen Erkrankung, die ihr Wohlergehen beeinträchtigen oder die Studienergebnisse verfälschen würde
• Teilnehmer mit einer Vorgeschichte oder einer aktuellen Diagnose einer klinisch signifikanten portalen Hypertonie
• Teilnehmer, die an einer Erkrankung leiden, von der bekannt ist, dass sie den Fettabbau im Stuhl erhöht, einschließlich Zöliakie, Gallenkrebs, Gallenstriktur, Cholelithiasis, Morbus Crohn, Colitis ulcerosa, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Strahlenenteritis, tropische Sprue, Morbus Whipple, Laktoseintoleranz, pseudomembranöse Kolitis
• Teilnehmer mit einer aktuellen Diagnose oder einer Vorgeschichte eines vollständigen distalen Darmobstruktionssyndroms (DIOS) in den letzten 6 Monaten; oder Teilnehmer, die im vergangenen Jahr zwei oder mehr Episoden von DIOS hatten
• Teilnehmer mit schlecht kontrolliertem Diabetes nach Meinung des Prüfarztes
• Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen
• Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn ein Prüfpräparat erhalten haben