낭포성 섬유증(CF) 및 췌장 기능 부전(PI)이 있는 소아의 지방 흡수 계수(CFA) 개선에 대한 Ultrase® MT20의 효능 및 안전성
낭포성 섬유증(CF) 및 췌장 기능 부전(PI)이 있는 소아의 지방 흡수 계수(CFA%) 개선에 대한 Ultrase® MT20의 효능 및 안전성
연구 개요
상세 설명
이것은 참가자가 Ultrase® MT20을 받을 때 영양소 흡수의 개선을 정량화할 3상, 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 효소 세척 동안 얻은 CFA 퍼센트(%) 및 CNA%를 Ultrase® MT20 치료 기간 동안 얻은 CFA% 및 CNA%와 비교하여 개선을 입증할 것입니다. 이 연구는 또한 Ultrase® MT20을 복용하는 PI로 고통받는 CF 아동의 안전성 데이터를 얻기 위해 설계되었습니다. 이 연구에 어린이를 참여시키는 총 기간은 약 38일이며 선별 단계, 세척 단계 및 치료 단계의 3단계를 포함합니다.
스크리닝 단계: 이 단계는 15일 동안 지속되며 모든 참가자는 이 기간 동안 조사자의 재량에 따라 Ultrase® MT20을 사용합니다. 마지막 4일 동안 참가자는 고지방식이 요법과 Ultrase® MT20으로 안정됩니다. Ultrase® MT20 캡슐의 개별 '안정화 용량'은 지난 4일 동안 복용한 평균 Ultrase® MT20 캡슐 수를 기준으로 각 참가자에 대해 결정됩니다.
세척 단계: 이 단계는 6~7일 동안 지속됩니다. 참가자는 고지방식이를 계속하지만 Ultrase® MT20 또는 기타 효소를 복용하지 않습니다. 72시간 대변 수집을 수행하고 참가자가 소비한 모든 음식을 기록하여 CFA% 및 CNA%를 평가합니다.
치료 단계: 이 단계는 7~11일 동안 지속됩니다. 참가자는 고지방식이를 계속하고 스크리닝 중에 설정된 Ultrase® MT20의 '안정된 복용량'을 복용합니다. 또 다른 72시간 대변 수집이 수행되고 참가자가 소비한 모든 음식을 기록하여 CFA% 및 CNA%를 평가합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0212
- University of Michigan Health System Cystic Fibrosis Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Cystic Fibrosis Center Rainbow Babies and Children's HospitalDivision
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Pennsylvania State University and the Milton S. Hershey Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연구에 대한 충분한 설명 후, 참가자 또는 법적 대리인은 부모 양식과 함께 정보에 입각한 동의서 또는 동의서에 서명해야 합니다.
참가자는 CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징과 다음 중 하나를 기반으로 CF 진단을 확인해야 합니다.
- CF와 일치하는 두 개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형
- 정량적 필로카르핀 이온삼투법에 의한 리터당 60밀리몰(mmol/L) 이상의 땀 염화물 테스트
- 참가자는 분변 엘라스타제-1(FE-1) 농도가 대변 그램당 100마이크로그램(mcg/g) 미만(ScheBo 테스트)으로 입증되고 췌장 효소 보충이 필요한 PI를 가지고 있어야 합니다.
참가자는 다음과 같은 의사의 판단에 따라 임상적으로 안정적이어야 합니다.
- 의료 및 약물 이력
- 활력 징후 및 실험실 분석을 포함한 기본 신체 검사
- 참가자는 7세에서 11세 사이여야 합니다.
- 참가자는 체질량 지수(BMI)를 기준으로 5번째 백분위수 이상인 적절한 영양 상태를 가져야 합니다.
- 참가자는 연구에 참여하기 전에 최적의 임상 용량의 췌장 효소(Ultrase® MT12, MT18 또는 MT20 또는 기타 췌장 효소 제제)를 복용해야 하며 연구자의 의견에 따라 이 약물을 견뎌야 합니다.
- 참가자는 캡슐을 삼킬 수 있고 하루에 체중 1kg당 지방 2g(g 지방/kg)으로 계산된 고지방식이를 섭취할 수 있어야 합니다.
- 참가자는 연구자의 의견에 따라 연구를 완료할 수 있고 완료할 의지가 있어야 합니다.
- 여성 참가자는 월경 전이어야 합니다. 그렇지 않으면, 임신 가능성이 있는 여성 참가자(WOCBP)는 임신하지 않아야 하며 연구 시작 전 최소 1개월 동안 허용 가능한 피임 방법을 시행했어야 합니다.
제외 기준:
- Ultrase® MT20 또는 모든 돼지 단백질에 대한 금기 사항, 민감성 또는 과민성이 알려진 참가자
- 식품, 의약품 및 화장품(FD&C) 파란색 2호 염료 지시약(대변 마커)에 대해 알려진 알레르기가 있는 참가자
- 연구 시작 시 및 연구 기간 내내 금지된 약물 또는 제품을 중단할 의사가 없는 참가자
- 마약을 만성적으로 사용하고 장 자극제 및/또는 완하제를 정기적으로 사용하는 참가자
- 급성 췌장염 또는 만성 췌장 질환의 급성 악화가 있는 참가자
- 급성 폐 감염이 있는 참가자
- 장 절제 병력이 있는 참가자
- 모든 운동장애 장애를 앓고 있는 참가자
- 만성 또는 심한 복통이 있는 참가자
- 경장 튜브 영양을 받고 연구 과정 동안 중단할 의사가 없는 참가자
- 자신의 복지를 위태롭게 하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 중대한 의학적 질병이 있는 참가자
- 임상적으로 중요한 문맥 고혈압의 병력이 있거나 현재 진단을 받은 참가자
- 체강 질병, 담도암, 담도 협착, 담석증, 크론병, 궤양성 대장염, 췌장암, 방사선 장염, 열대 스프루, 휘플병, 유당 불내성, 위막성 대장염을 포함하여 대변 지방 손실을 증가시키는 것으로 알려진 상태를 가진 참가자
- 현재 진단을 받았거나 지난 6개월 동안 완전한 원위 장 폐쇄 증후군(DIOS) 병력이 있는 참가자 또는 지난 1년 동안 DIOS 에피소드가 2회 이상 있었던 참가자
- 연구자의 의견에 따라 당뇨병이 잘 조절되지 않는 참가자
- 임신 또는 수유중인 여성 참가자
- 연구 참여 전 30일 이내에 연구 약물을 투여받은 참가자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 울트라세® MT20
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Ultrase® MT20 캡슐은 조사자의 재량에 기초한 용량으로 스크리닝 단계에서 1일에서 15일 동안 매 식사와 함께 경구 투여될 것입니다.
12~15일 동안 참가자는 고지방식이 요법을 받게 되며 Ultrase® MT20 용량은 지방변의 증상에 따라 조정됩니다.
이것은 6-7일의 워시아웃 단계가 뒤따르며 참가자는 고지방 식단만 받게 됩니다. 그런 다음 Ultrase® MT20 캡슐의 안정화 용량(선별 단계에서 확인됨)이 치료 단계 동안 7~11일 동안 경구 투여됩니다.
안정화 용량은 식사당 체중 kg당 2500 리파제 단위를 초과하지 않아야 합니다(리파제 단위/kg/식사).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지방흡수율(CFA)
기간: 세척 단계 및 치료 단계 동안의 3일 내지 5일 또는 6일
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퍼센트 CFA는 ([지방 섭취량 - 지방 배설량]/지방 섭취량)*100으로 계산되었으며, 세척 단계 또는 치료 단계에서 72시간 동안 수집된 대변에 의해 결정되었습니다.
평균 퍼센트 CFA는 각 단계의 3일에서 5일 또는 6일에 대해 계산되었습니다.
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세척 단계 및 치료 단계 동안의 3일 내지 5일 또는 6일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퍼센트 질소 흡수 계수(CNA)
기간: 세척 단계 및 치료 단계 동안의 3일 내지 5일 또는 6일
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퍼센트 CNA는 [(질소 섭취-질소 배설)/질소 섭취]*100으로 계산되었으며, 세척 단계 또는 치료 단계에서 72시간 동안 수집된 대변에 의해 결정되었습니다.
질소 섭취량은 단백질 섭취량/6.25로 계산되었습니다.
질소 배설은 총 분변 질소로 측정되었습니다.
평균 퍼센트 CNA는 각 단계의 3일에서 5일 또는 6일에 대해 계산되었습니다.
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세척 단계 및 치료 단계 동안의 3일 내지 5일 또는 6일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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