Účinnost a bezpečnost Ultrase® MT20 při zlepšování koeficientu absorpce tuku (CFA) u dětí s cystickou fibrózou (CF) a pankreatickou insuficiencí (PI)

Kritéria pro zařazení:

• Po úplném vysvětlení studie musí účastníci nebo jejich zákonně zmocnění zástupci podepsat informovaný souhlas nebo formulář souhlasu spolu s formulářem pro rodiče

• Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu CF na základě jednoho nebo více klinických příznaků konzistentních s fenotypem CF a jednoho z následujících:

  • Genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF
  • Test chloridů v potu vyšší než 60 milimolů na litr (mmol/l) kvantitativní pilokarpinovou iontoforézou
• Účastníci musí mít PI, jak je prokázáno koncentrací fekální elastázy-1 (FE-1) nižší než 100 mikrogramů na gram (mcg/g) stolice (test ScheBo) a vyžadující suplementaci pankreatických enzymů

• Účastníci musí být klinicky stabilní podle úsudku lékaře:

  • Lékařská a medikační anamnéza
  • Základní fyzikální vyšetření včetně vitálních funkcí a laboratorních analýz
• Účastníci musí být ve věku 7 až 11 let
• Účastníci musí mít odpovídající nutriční stav založený na indexu tělesné hmotnosti (BMI) vyšším nebo rovným pátému percentilu
• Účastníci musí před vstupem do studie užívat optimální klinickou dávku pankreatických enzymů (Ultrase® MT12, MT18 nebo MT20 nebo jiné přípravky pankreatických enzymů) a podle názoru zkoušejícího musí tento lék tolerovat.
• Účastníci musí být schopni polykat tobolky a jíst stravu s vysokým obsahem tuků vypočítanou jako 2 gramy tuku na kilogram (g tuku/kg) tělesné hmotnosti za den.
• Účastníci musí být podle názoru zkoušejícího schopni a ochotni studii dokončit
• Účastnice by měly být premenarcheální. V opačném případě nesmí být účastnice ve fertilním věku (WOCBP) těhotná a musí alespoň 1 měsíc před vstupem do studie používat přijatelnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

• Účastníci se známou kontraindikací, citlivostí nebo přecitlivělostí na Ultrase® MT20 nebo jakýkoli prasečí protein
• Účastníci se známou alergií na potraviny, léky a kosmetiku (FD&C) Modrý indikátor barviva č. 2 (marker stolice)
• Účastníci, kteří nejsou ochotni přestat užívat zakázané léky nebo produkty při vstupu do studie a v průběhu studie
• Účastníci, kteří chronicky užívají narkotika a pravidelně stimulanty střev a/nebo projímadla
• Účastníci s akutní pankreatitidou nebo akutní exacerbací chronického onemocnění slinivky břišní
• Účastníci s akutní plicní infekcí
• Účastníci s anamnézou resekce střeva
• Účastníci trpící jakoukoli poruchou motility
• Účastníci s chronickou nebo silnou bolestí břicha
• Účastníci dostávající enterální sondovou výživu a nebyli ochotni přestat v průběhu studie
• Účastníci s významným zdravotním onemocněním, které by ohrozilo jejich blaho nebo by zkreslilo výsledky studie
• Účastníci s anamnézou nebo současnou diagnózou klinicky významné portální hypertenze
• Účastníci, kteří trpí onemocněním, o kterém je známo, že zvyšuje ztrátu fekálního tuku, včetně celiakie, rakoviny žlučových cest, striktury žlučových cest, cholelitiázy, Crohnovy choroby, ulcerózní kolitidy, rakoviny slinivky břišní, radiační enteritidy, tropické sprue, Whippleovy choroby, intolerance laktózy, pseudomembranózní kolitidy
• Účastníci se současnou diagnózou nebo anamnézou kompletního syndromu obstrukce distálního střeva (DIOS) za posledních 6 měsíců; nebo účastníci, kteří měli 2 nebo více epizod DIOS v minulém roce
• Účastníci se špatně kontrolovaným diabetem podle názoru zkoušejícího
• Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící
• Účastníci, kteří dostali zkoumaný lék do 30 dnů před vstupem do studie