Effekt og sikkerhed af Ultrase® MT20 til forbedring af fedtabsorptionskoefficienten (CFA) hos børn med cystisk fibrose (CF) og bugspytkirtelinsufficiens (PI)

Inklusionskriterier:

• Efter en fuldstændig forklaring af undersøgelsen skal deltagerne eller deres juridisk autoriserede repræsentant have underskrevet den informerede samtykke- eller samtykkeformular sammen med en forældreformular

• Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af CF baseret på et eller flere kliniske træk i overensstemmelse med CF-fænotypen og en af ​​følgende:

  • En genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF
  • En svedkloridtest på mere end 60 millimol pr. liter (mmol/L) ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
• Deltagerne skal have PI som vist ved en fækal elastase-1 (FE-1) koncentration på mindre end 100 mikrogram pr. gram (mcg/g) afføring (ScheBo test) og kræver tilskud af bugspytkirtelenzym

• Deltagerne skal være klinisk stabile i henhold til lægens vurdering af:

  • Medicinsk og medicinhistorie
  • Baseline fysisk undersøgelse inklusive vitale tegn og laboratorieanalyser
• Deltagerne skal være mellem 7 og 11 år
• Deltagerne skal have en tilstrækkelig ernæringsstatus baseret på body mass index (BMI) større end eller lig med femte percentil
• Deltagerne skal have en optimal klinisk dosis af bugspytkirtelenzymer (Ultrase® MT12 , MT18 eller MT20 eller andre bugspytkirtelenzympræparater) før indtræden i undersøgelsen og skal tolerere denne medicin efter investigators mening
• Deltagerne skal kunne sluge kapsler og spise en fedtrig kost beregnet som 2 gram fedt per kilogram (g fedt/kg) kropsvægt per dag
• Deltagerne skal efter investigators mening være i stand til og villige til at gennemføre undersøgelsen
• Kvindelige deltagere bør være præmenarkale. Ellers må en kvindelig deltager i den fødedygtige alder (WOCBP) ikke være gravid og skal have praktiseret en acceptabel præventionsmetode i mindst 1 måned før undersøgelsens start

Ekskluderingskriterier:

• Deltagere med kendt kontraindikation, følsomhed eller overfølsomhed over for Ultrase® MT20 eller ethvert svineprotein
• Deltagere med kendt allergi over for fødevarer, lægemidler og kosmetik (FD&C) Blå nr. 2 farvestofindikator (afføringsmarkør)
• Deltagere, der ikke er villige til at stoppe de forbudte medicin eller produkter ved studiestart og under hele undersøgelsen
• Deltagere, der bruger narkotika kronisk og afføringsmidler og/eller afføringsmidler på regelmæssig basis
• Deltagere med akut pancreatitis eller akut forværring af kronisk bugspytkirtelsygdom
• Deltagere med en akut lungeinfektion
• Deltagere med en historie med tarmresektion
• Deltagere, der lider af dysmotilitetsforstyrrelser
• Deltagere med kroniske eller svære mavesmerter
• Deltagere, der modtager enteral sondeernæring og ikke er villige til at stoppe i løbet af undersøgelsen
• Deltagere med en betydelig medicinsk sygdom, der ville kompromittere deres velfærd eller forvirre undersøgelsesresultaterne
• Deltagere med en historie med eller en aktuel diagnose af klinisk signifikant portal hypertension
• Deltagere, der har en tilstand, der vides at øge fækalt fedttab, herunder cøliaki, galdekræft, galdeforsnævring, kolelithiasis, Crohns sygdom, colitis ulcerosa, kræft i bugspytkirtlen, stråling enteritis, tropisk sprue, Whipples sygdom, laktoseintolerance, pseudomembranøs colitis
• Deltagere med en aktuel diagnose eller en historie med komplet distalt intestinal obstruktionssyndrom (DIOS) inden for de seneste 6 måneder; eller deltagere, der havde 2 eller flere episoder af DIOS i det seneste år
• Deltagere med dårligt kontrolleret diabetes i henhold til efterforskerens udtalelse
• Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammende
• Deltagere, der modtog et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før indtræden i undersøgelsen