亨廷顿病中的熊二醇 (UDCA-HD)
2009年2月4日 更新者：Oregon Health and Science University
本研究的目的是评估药物熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）对亨廷顿舞蹈症 (HD) 患者的安全性，并探索该化合物如何被人体处理。
研究概览
详细说明
亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病，会导致受影响的个体出现运动障碍、痴呆以及精神和行为障碍。
牛磺熊去氧胆酸 (TUDCA) 是一种在肝脏中通过牛磺酸与熊去氧胆酸 (UDCA) 结合而合成的胆汁酸。 它被认为在 HD 中起抗凋亡剂的作用，毒性细胞模型和该疾病的毒性和转基因啮齿动物模型的研究证明了这一点。
Ursodiol 是一种市售的外源性 UDCA 形式，是 TUDCA 的前体。 尽管该化合物在肝胆疾病患者中具有确定的剂量、安全性、耐受性和疗效，但对该化合物的药代动力学/药效学的理解存在差距，特别是在胃肠道功能正常的患者中，并且没有关于其治疗的人体数据用于神经退行性疾病。 本研究的具体目标是：
- 确定在标准口服剂量下，用药物熊二醇治疗是否会导致血清和脑脊液中胆汁酸代谢物的可测量水平；以及是否可以使用这些措施检测剂量反应。
- 建立药物在 HD 受试者中的初步安全性和耐受性概况。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
21
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有受试者都将年满 18 岁
- 所有受试者都将患有由临床检查确定的明显亨廷顿病加上记录的 HD 基因的先前 DNA 测试或记录的疾病家族史
排除标准：
- 服用口服避孕药、考来烯胺、考来替泊或铝基抗酸剂的受试者将被排除在外
- 已知对研究药物过敏或有其他禁忌症的受试者将被排除在外
- 具有出血素质或服用香豆素或强制性阿司匹林的受试者将被排除在外
- 患有不稳定的医学或精神疾病的受试者将被排除在外
- 在筛选时具有临床显着实验室/心电图异常的受试者将被排除在外
- 目前怀孕或哺乳的受试者将被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：C
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安慰剂 600mg，每日两次，用于研究第 0 至 28 天
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实验性的：一个
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熊二醇 300 毫克，每日两次，用于研究第 0 至 28 天 熊二醇 600 毫克，每天两次，在研究第 0 天到第 28 天
其他名称：
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实验性的：乙
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熊二醇 300 毫克，每日两次，用于研究第 0 至 28 天 熊二醇 600 毫克，每天两次，在研究第 0 天到第 28 天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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安全措施（全血细胞计数、化学分析、心电图、尿液分析）
大体时间：35天
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35天
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耐受性测量（不良事件严重程度）
大体时间：35天
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35天
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药代动力学指标（胆汁酸的血清和脑脊液水平）
大体时间：28天
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28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Penelope Hogarth, M.D.、Oregon Health and Science University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Chhabra MS, Steer CJ, Low WC. Tauroursodeoxycholic acid, a bile acid, is neuroprotective in a transgenic animal model of Huntington's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Aug 6;99(16):10671-6. doi: 10.1073/pnas.162362299. Epub 2002 Jul 29.
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Linehan-Stieers C, Abt A, Kren BT, Steer CJ, Low WC. A bile acid protects against motor and cognitive deficits and reduces striatal degeneration in the 3-nitropropionic acid model of Huntington's disease. Exp Neurol. 2001 Oct;171(2):351-60. doi: 10.1006/exnr.2001.7755.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年8月1日
初级完成 (预期的)
2009年6月1日
研究完成 (预期的)
2009年6月1日
研究注册日期
首次提交
2007年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2007年8月8日
首次发布 (估计)
2007年8月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2009年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2009年2月4日
最后验证
2009年2月1日
更多信息
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