Ursodioli Huntingtonin taudissa (UDCA-HD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Huntingtonin tauti on perinnöllinen hermostoa rappeuttava sairaus, joka aiheuttaa liikehäiriöitä, dementiaa sekä psykiatrisia ja käyttäytymishäiriöitä sairastuneilla yksilöillä.
Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA) on sappihappo, joka syntetisoituu maksassa tauriinin konjugoimalla ursodeoksikoolihappoon (UDCA). Sen uskotaan toimivan anti-apoptoottisena aineena HD:ssä, mikä on todistettu taudin toksisilla solumalleilla ja sekä toksisilla että siirtogeenisillä jyrsijämalleilla tehdyistä tutkimuksista.
Ursodiol on kaupallisesti saatavilla oleva UDCA:n, TUDCA:n esiasteen, eksogeeninen muoto. Vaikka yhdisteellä on vakiintunut annostus-, turvallisuus-, siedettävyys- ja tehoprofiili potilailla, joilla on maksa-sappihäiriöitä, yhdisteen farmakokinetiikassa/farmakodynamiikassa on aukkoja, erityisesti potilailla, joilla on normaali ruoansulatuskanavan toiminta, eikä sen terapeuttisesta toiminnasta ole olemassa ihmisillä saatuja tietoja. käyttö neurodegeneratiivisissa sairauksissa. Tämän tutkimuksen erityistavoitteet ovat:
- Sen selvittämiseksi, johtaako hoito ursodiol-lääkkeellä mitattavissa oleviin tasoihin sen sappihappometaboliitit seerumissa ja aivo-selkäydinnesteessä tavanomaisilla suun kautta otetuilla annoksilla; ja voidaanko annos-vaste havaita näillä toimenpiteillä.
- Lääkkeen alustavan turvallisuus- ja siedettävyysprofiilin määrittäminen HD-potilailla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki aiheet ovat vähintään 18-vuotiaita
- Kaikilla koehenkilöillä on ilmeinen Huntingtonin tauti, joka on määritetty kliinisellä kokeella sekä joko dokumentoidulla aiemmalla DNA-testillä HD-geenin varalta tai dokumentoidusta suvussa taudista
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka käyttävät suun kautta otettavia ehkäisyvalmisteita, kolestyramiinia, kolestipolia tai alumiinipohjaisia antasideja, suljetaan pois.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan allergisia tai muita vasta-aiheita tutkimuslääkkeelle, suljetaan pois
- Potilaat, joilla on verenvuotodiateesi tai jotka käyttävät kumadiinia tai pakollista aspiriinia, suljetaan pois
- Koehenkilöt, joilla on epävakaa lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, suljetaan pois
- Koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratorio-/EKG-poikkeavuuksia seulonnassa, suljetaan pois
- Koehenkilöt, jotka ovat tällä hetkellä raskaana tai imettävät, suljetaan pois
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: C
|
lumelääke 600 mg kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 0-28
|
|
Kokeellinen: A
|
ursodioli 300 mg kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 0-28 ursodiolia 600 mg kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 0-28
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: B
|
ursodioli 300 mg kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 0-28 ursodiolia 600 mg kahdesti päivässä tutkimuspäivinä 0-28
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvatoimenpiteet (täydellinen verenkuva, kemiallinen profiili, EKG, virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: 35 päivää
|
35 päivää
|
|
Siedettävyystoimenpiteet (haittatapahtuman vakavuus)
Aikaikkuna: 35 päivää
|
35 päivää
|
|
Farmakokinetiikka (sappihappojen seerumin ja aivoselkäydinnesteen määrä)
Aikaikkuna: 28 päivää
|
28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Chhabra MS, Steer CJ, Low WC. Tauroursodeoxycholic acid, a bile acid, is neuroprotective in a transgenic animal model of Huntington's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Aug 6;99(16):10671-6. doi: 10.1073/pnas.162362299. Epub 2002 Jul 29.
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Linehan-Stieers C, Abt A, Kren BT, Steer CJ, Low WC. A bile acid protects against motor and cognitive deficits and reduces striatal degeneration in the 3-nitropropionic acid model of Huntington's disease. Exp Neurol. 2001 Oct;171(2):351-60. doi: 10.1006/exnr.2001.7755.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Kolagogit ja kolerettiset
- Ursodeoksikoolihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- 00001927
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset ursodiol
-
University of MinnesotaValmisParkinsonin tautiYhdysvallat
-
National Center for Research Resources (NCRR)Children's Hospital Medical Center, CincinnatiTuntematonRuoansulatuskanavan sairaudet | Kystinen fibroosi | KolestaasiYhdysvallat
-
Ethan WeinbergAmerican Association for the Study of Liver Diseases; Meridian Bioscience...LopetettuMaksan sarkoidoosi, kohonnut alkalinen fosfataasiYhdysvallat
-
Ibrahim MohamedValmis
-
Mayo ClinicValmisTyypin 2 diabetes mellitusYhdysvallat
-
HaEmek Medical Center, IsraelTuntematonSairaalloisen lihavuudenIsrael
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Valmis