ハンチントン病におけるウルソジオール (UDCA-HD)

ハンチントン病は遺伝性の神経変性疾患であり、罹患者に運動障害、認知症、精神障害および行動障害を引き起こします。

タウロウルソデオキシコール酸 (TUDCA) は、タウリンがウルソデオキシコール酸 (UDCA) に結合することによって肝臓で合成される胆汁酸です。 それは HD の抗アポトーシス剤として機能すると考えられており、有毒細胞モデルおよびこの疾患の有毒およびトランスジェニック齧歯類モデルの両方での研究によって証明されています。

ウルソジオールは、TUDCA の前駆体である UDCA の市販の外因性形態です。 化合物は、肝胆道疾患患者における確立された投与量、安全性、忍容性、および有効性プロファイルを持っていますが、特に正常な胃腸機能を有する患者における化合物の薬物動態/薬力学の理解にはギャップがあり、その治療に関するヒトデータは存在しません。神経変性疾患での使用。 この研究の具体的な目的は次のとおりです。

1. 薬物ウルソジオールによる治療が、標準的な経口用量で血清およびCSF中の胆汁酸代謝物の測定可能なレベルをもたらすかどうかを確立する;そして、これらの手段を使用して用量反応を検出できるかどうか。
2. HDの被験者における薬物の予備的な安全性と忍容性のプロファイルを確立する。