- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00514774
Ursodiol bei der Huntington-Krankheit (UDCA-HD)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Huntington-Krankheit ist eine erbliche neurodegenerative Erkrankung, die bei betroffenen Personen eine Bewegungsstörung, Demenz sowie psychiatrische und Verhaltensstörungen verursacht.
Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) ist eine Gallensäure, die in der Leber durch Konjugation von Taurin an Ursodeoxycholsäure (UDCA) synthetisiert wird. Es wird angenommen, dass es als antiapoptotisches Mittel bei der Huntington-Krankheit fungiert, was durch Studien in toxischen Zellmodellen und sowohl toxischen als auch transgenen Nagetiermodellen der Krankheit belegt wurde.
Ursodiol ist eine im Handel erhältliche exogene Form von UDCA, dem Vorläufer von TUDCA. Obwohl die Verbindung ein etabliertes Dosierungs-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsprofil bei Patienten mit hepatobiliären Erkrankungen aufweist, bestehen Lücken im Verständnis der Pharmakokinetik/Pharmakodynamik der Verbindung, insbesondere bei Patienten mit normaler Magen-Darm-Funktion, und es liegen keine Humandaten für ihre Therapie vor Anwendung bei neurodegenerativen Erkrankungen. Die spezifischen Ziele dieser Studie sind:
- Um festzustellen, ob die Behandlung mit dem Medikament Ursodiol bei oralen Standarddosen zu messbaren Konzentrationen seiner Gallensäure-Metaboliten im Serum und Liquor führt; und ob mit diesen Maßnahmen eine Dosis-Wirkungs-Beziehung festgestellt werden kann.
- Erstellung eines vorläufigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils des Medikaments bei Patienten mit Huntington.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alle Probanden sind mindestens 18 Jahre alt
- Alle Probanden haben eine manifeste Huntington-Krankheit, die durch eine klinische Untersuchung festgestellt wurde, plus entweder dokumentierte vorherige DNA-Tests für das Huntington-Gen oder eine dokumentierte Familiengeschichte der Krankheit
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die orale Kontrazeptiva, Cholestyramin, Colestipol oder Antazida auf Aluminiumbasis einnehmen, werden ausgeschlossen
- Probanden mit bekannter Allergie oder anderen Kontraindikationen für das Studienmedikament werden ausgeschlossen
- Probanden mit Blutungsdiathese oder mit Coumadin oder obligatorischem Aspirin werden ausgeschlossen
- Personen mit instabiler medizinischer oder psychiatrischer Erkrankung werden ausgeschlossen
- Probanden mit klinisch signifikanten Labor-/EKG-Anomalien beim Screening werden ausgeschlossen
- Probanden, die derzeit schwanger sind oder stillen, werden ausgeschlossen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Placebo-Komparator: C
|
Placebo 600 mg zweimal täglich für die Studientage 0 bis 28
|
Experimental: EIN
|
Ursodiol 300 mg zweimal täglich an den Studientagen 0 bis 28 Ursodiol 600 mg zweimal täglich an den Studientagen 0 bis 28
Andere Namen:
|
Experimental: B
|
Ursodiol 300 mg zweimal täglich an den Studientagen 0 bis 28 Ursodiol 600 mg zweimal täglich an den Studientagen 0 bis 28
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Sicherheitsmaßnahmen (komplettes Blutbild, Chemieprofil, Elektrokardiogramm, Urinanalyse)
Zeitfenster: 35 Tage
|
35 Tage
|
Verträglichkeitsmaße (Schweregrad der Nebenwirkung)
Zeitfenster: 35 Tage
|
35 Tage
|
Pharmakokinetische Messungen (Serum- und Liquorspiegel von Gallensäuren)
Zeitfenster: 28 Tage
|
28 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Chhabra MS, Steer CJ, Low WC. Tauroursodeoxycholic acid, a bile acid, is neuroprotective in a transgenic animal model of Huntington's disease. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Aug 6;99(16):10671-6. doi: 10.1073/pnas.162362299. Epub 2002 Jul 29.
- Keene CD, Rodrigues CM, Eich T, Linehan-Stieers C, Abt A, Kren BT, Steer CJ, Low WC. A bile acid protects against motor and cognitive deficits and reduces striatal degeneration in the 3-nitropropionic acid model of Huntington's disease. Exp Neurol. 2001 Oct;171(2):351-60. doi: 10.1006/exnr.2001.7755.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurokognitive Störungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Basalganglien
- Bewegungsstörungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Dyskinesien
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Demenz
- Kognitionsstörungen
- Chorea
- Huntington-Krankheit
- Magen-Darm-Mittel
- Cholagoga und Choleretik
- Ursodeoxycholsäure
Andere Studien-ID-Nummern
- 00001927
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Huntington-Krankheit
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheRekrutierungHuntington-Krankheit | Huntington-Demenz | Huntington-Krankheit, später Beginn | Huntington; Demenz (Ätiologie)Vereinigte Staaten
-
University of IowaThe University of Texas Health Science Center, Houston; Children's Hospital... und andere MitarbeiterRekrutierungJuvenile Huntington-Krankheit | Juvenile Huntington-ErkrankungVereinigte Staaten
-
Anemia Working Group RomaniaDr Carol Davila Teaching Hospital of Nephrology; Romanian Renal RegistryZurückgezogenBioäquivalenz von 2 Behandlungsplänen bei Huntington-PatientenRumänien
-
PrileniaAbgeschlossenGesundheitsfreiwillige, Huntington-KrankheitDeutschland
-
Massachusetts General HospitalAbgeschlossenHuntington-Krankheit (HD)Vereinigte Staaten
-
European Huntington's Disease NetworkAbgeschlossenHuntington-Krankheit, juvenilDeutschland, Vereinigtes Königreich
-
SOM Innovation Biotech SAAktiv, nicht rekrutierendChorea HuntingtonSpanien, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Polen, Schweiz
-
SOM Innovation Biotech SAAbgeschlossen
-
University Hospital, AngersAbgeschlossenPräsymptomatische Huntington-KrankheitFrankreich
-
Neurocrine BiosciencesAnmeldung auf Einladung
Klinische Studien zur Ursodiol
-
Stanford UniversityRekrutierungColitis ulcerosa | PouchitisVereinigte Staaten
-
University of MinnesotaAbgeschlossenParkinson KrankheitVereinigte Staaten
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.Abgeschlossen
-
National Center for Research Resources (NCRR)Children's Hospital Medical Center, CincinnatiUnbekanntMagen-Darm-Erkrankungen | Mukoviszidose | CholestaseVereinigte Staaten
-
Ethan WeinbergAmerican Association for the Study of Liver Diseases; Meridian Bioscience, Inc.BeendetHepatische Sarkoidose, erhöhte alkalische PhosphataseVereinigte Staaten
-
HaEmek Medical Center, IsraelUnbekannt
-
Ibrahim MohamedAbgeschlossen
-
Medstone InternationalBeendet
-
Mayo ClinicAbgeschlossenUrsodiol auf Insulinsensitivität, Magenentleerung und Körpergewicht bei Typ-2-Diabetes auf MetforminTyp 2 Diabetes mellitusVereinigte Staaten