RhMBL 在伴有发热和中性粒细胞减少症的儿科血液学/肿瘤学患者中的安全性、耐受性和 Pk 研究

纳入标准：患者必须满足以下所有标准才有资格参加研究：

• 2 至 17 岁因血液病/肿瘤病接受化疗的儿童。
• 如筛选方案中评估的那样，患者的血清 MBL 水平必须低于 300 ng/mL。
• 定义为口腔温度相当于 >100.4°F 的发烧 (38°C)。
• 中性粒细胞减少定义为中性粒细胞绝对计数≤1,000/mm3，预计计数将低于 500/mm3。
• 接受广谱抗生素治疗发烧和中性粒细胞减少症。
• 年龄校正后血清肌酐正常或肌酐清除率 >60 mL/min/1.73m2 的患者。
• 进入前获得患者、父母或合法授权代表的知情同意。
• 可靠并愿意在研究期间随时待命并遵守研究限制。

排除标准：满足以下任何排除标准的患者将没有资格入组。

• 接受骨髓或造血干细胞移植准备方案的患者。
• 主要研究者认为并发的严重疾病可能会影响方案的依从性。
• 患者在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕。
• 性活跃的男性和女性患者在整个研究期间以及在接受最后一次治疗后至少 30 天内未使用可接受的避孕屏障方法或实行禁欲，除非患者已通过手术或药物绝育。
• 患有中度或重度肝病的患者，定义如下：

AST 或 ALT >5 倍正常上限 (ULN) 或总胆红素 >2.5 倍 ULN。

• 静脉通路不良的患者将无法进行静脉内给药或多次抽血。
• 在计划给予 rhMBL 之前的 30 天内，当前正在参与另一项使用研究药物的临床研究和/或使用研究药物（不包括研究使用 FDA 批准的药物）。
• 对 MBL 或其他人血浆产品的已知过敏反应。
• 血液透析患者无法耐受非透析日的静脉输液量。