Studie bezpečnosti, snášenlivosti a Pk rhMBL u dětských hematologických/onkologických pacientů s horečkou a neutropenií

Kritéria pro zařazení: Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí pro zařazení do studie:

• Děti ve věku 2 až 17 let, které dostávají chemoterapii pro hematologická/onkologická onemocnění.
• Pacienti musí mít zdokumentované hladiny MBL <300 ng/ml v séru, jak bylo vyhodnoceno ve screeningovém protokolu.
• Horečka definovaná jako orální teplotní ekvivalent >100,4°F (38 °C).
• Neutropenie definovaná jako absolutní počet neutrofilů ≤ 1 000/mm3 s předpokladem, že počty klesnou pod 500/mm3.
• Přijímání širokospektrých antibiotik na horečku a neutropenii.
• Pacienti s normálním sérovým kreatininem přizpůsobeným věku NEBO clearance kreatininu >60 ml/min/1,73 m2.
• Informovaný souhlas pacienta, rodiče nebo zákonného zástupce získaný před vstupem.
• Spolehlivé a ochotné být k dispozici po dobu trvání studie a dodržovat studijní omezení.

Kritéria vyloučení: Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií vyloučení nebudou způsobilí k registraci.

• Pacienti, kteří dostávají preparativní režim pro transplantaci kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
• Souběžné závažné onemocnění podle názoru hlavního zkoušejícího, které by mohlo potenciálně narušit dodržování protokolu.
• Pacientka je v průběhu studie těhotná, kojí nebo těhotenství plánuje.
• Sexuálně aktivní pacienti mužského a ženského pohlaví, kteří nepoužívají přijatelnou bariérovou metodu antikoncepce nebo praktikují abstinenci během studie a po dobu alespoň 30 dnů po obdržení poslední léčby, pokud pacient není chirurgicky nebo lékařsky sterilní.
• Pacienti se středně těžkým nebo těžkým onemocněním jater, jak je definováno takto:

AST nebo ALT >5násobek horní hranice normy (ULN) NEBO celkový bilirubin >2,5násobek ULN.

• Pacienti se špatným žilním přístupem, který by znemožňoval nitrožilní podávání léků nebo vícenásobné odběry krve.
• Současná účast v jiné klinické studii s hodnoceným činidlem a/nebo použití hodnoceného léku (nezahrnuje experimentální použití léku schváleného FDA) během 30 dnů před plánovaným podáním rhMBL.
• Známé alergické reakce na MBL nebo jiné produkty lidské plazmy.
• Pacienti na hemodialýze neschopní tolerovat objem IV tekutiny ve dnech bez dialýzy.