Une étude sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de la rhMBL chez les patients pédiatriques en hématologie/oncologie atteints de fièvre et de neutropénie

Critères d'inclusion : les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être éligibles à l'inscription à l'étude :

• Enfants âgés de 2 à 17 ans recevant une chimiothérapie pour des maladies hématologiques/oncologiques.
• Les patients doivent avoir des niveaux documentés de MBL <300 ng/mL dans le sérum, comme évalué dans le protocole de dépistage.
• Fièvre définie comme une température orale équivalente à > 100,4 °F (38°C).
• Neutropénie définie comme un nombre absolu de neutrophiles ≤ 1 000/mm3 avec l'anticipation que le nombre tombera en dessous de 500/mm3.
• Recevoir des antibiotiques à large spectre pour la fièvre et la neutropénie.
• Patients ayant une créatinine sérique normale ajustée selon l'âge OU une clairance de la créatinine > 60 mL/min/1,73 m2.
• Consentement éclairé du patient, parent ou représentant légal obtenu avant l'entrée.
• Fiable et disposé à se rendre disponible pour la durée de l'étude et à respecter les restrictions de l'étude.

Critères d'exclusion : les patients répondant à l'un des critères d'exclusion suivants ne seront pas éligibles pour l'inscription.

• Patients recevant le régime préparatoire pour une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches hématopoïétiques.
• Maladie grave concomitante de l'avis de l'investigateur principal qui pourrait potentiellement interférer avec le respect du protocole.
• La patiente est enceinte, allaite ou planifie une grossesse au cours de l'étude.
• Patients masculins et féminins sexuellement actifs n'utilisant pas de méthode de contraception barrière acceptable ou pratiquant l'abstinence tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après avoir reçu leur dernier traitement, sauf si le patient est chirurgicalement ou médicalement stérile.
• Patients atteints d'une maladie hépatique modérée ou grave, telle que définie par :

AST ou ALT > 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) OU Bilirubine totale > 2,5 fois la LSN.

• Patients ayant un mauvais accès veineux qui empêcherait l'administration de médicaments par voie intraveineuse ou plusieurs prélèvements sanguins.
• Participation actuelle à une autre étude clinique avec un agent expérimental et/ou utilisation d'un médicament expérimental (à l'exclusion de l'utilisation expérimentale d'un médicament approuvé par la FDA) dans les 30 jours précédant l'administration prévue de rhMBL.
• Réactions allergiques connues au MBL ou à d'autres produits plasmatiques humains.
• Patients sous hémodialyse incapables de tolérer le volume de liquide IV les jours sans dialyse.