Um estudo de segurança, tolerabilidade e farmacocinética de rhMBL em pacientes pediátricos de hematologia/oncologia com febre e neutropenia

Critérios de inclusão: Os pacientes devem atender a todos os seguintes critérios para serem elegíveis para inclusão no estudo:

• Crianças de 2 a 17 anos recebendo quimioterapia para doenças hematológicas/oncológicas.
• Os pacientes devem ter níveis documentados de MBL <300 ng/mL no soro, conforme avaliado no protocolo de triagem.
• Febre definida como uma temperatura oral equivalente a > 100,4°F (38°C).
• Neutropenia definida como uma contagem absoluta de neutrófilos ≤1.000/mm3 com a antecipação de que as contagens cairão abaixo de 500/mm3.
• Recebendo antibióticos de amplo espectro para febre e neutropenia.
• Pacientes com creatinina sérica normal ajustada à idade OU com depuração de creatinina >60 mL/min/1,73m2.
• Consentimento informado do paciente, pais ou representante legalmente autorizado obtido antes da entrada.
• Confiável e disposto a se colocar à disposição durante o estudo e a cumprir as restrições do estudo.

Critérios de exclusão: Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não serão elegíveis para inscrição.

• Pacientes recebendo o regime preparatório para um transplante de medula óssea ou células-tronco hematopoiéticas.
• Doença grave concomitante na opinião do investigador principal que poderia potencialmente interferir no cumprimento do protocolo.
• A paciente está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo.
• Pacientes masculinos e femininos sexualmente ativos que não usam um método anticoncepcional de barreira aceitável ou praticam abstinência durante o estudo e por pelo menos 30 dias após receberem seu último tratamento, a menos que o paciente seja cirurgicamente ou medicamente estéril.
• Pacientes com doença hepática moderada ou grave, conforme definido por:

AST ou ALT >5 vezes o limite superior do normal (LSN) OU bilirrubina total >2,5 vezes o LSN.

• Pacientes com acesso venoso ruim que impediria a administração de medicamentos intravenosos ou múltiplas coletas de sangue.
• Participação atual em outro estudo clínico com um agente experimental e/ou uso de um medicamento experimental (não incluindo o uso experimental de um medicamento aprovado pela FDA) nos 30 dias anteriores à administração programada de rhMBL.
• Reações alérgicas conhecidas a MBL ou outros produtos de plasma humano.
• Pacientes em hemodiálise incapazes de tolerar o volume de fluido IV em dias sem diálise.