Az rhMBL biztonságosságának, tolerálhatóságának és Pk-jának vizsgálata lázzal és neutropéniával járó gyermekhematológiai/onkológiai betegekben
2012. szeptember 4. frissítette: Enzon Pharmaceuticals, Inc.
Az intravénás rekombináns humán mannóz-kötő lektin (rhMBL) biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról és dózisemeléséről szóló többközpontú tanulmány MBL-hiányos gyermekhematológiai/onkológiai lázban és neutropéniában szenvedő betegeknél
Ennek a klinikai kutatásnak a célja, hogy megtalálja az EZN-2232 dózisát, amely MBL-hiányos, kemoterápiában részesülő rákos gyermekek számára adható.
Tanulmányozni fogják a vizsgált gyógyszer farmakokinetikáját, farmakodinamikáját és biztonságosságát is.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az MBL-hiányos betegeket 1:1 arányban randomizálják, hogy egyszeri 0,5 mg/kg vagy 1,0 mg/kg intravénás rhMBL-t kapjanak.
Összesen 24 beteget kezelnek mindegyik rhMBL-karban (12-t a 0,5 mg/kg-os és 12-t az 1,0 mg/kg-os csoportban).
Minden betegnek fertőzésellenes profilaktikus szupportív terápiát kell kapnia az intézményi előírásoknak megfelelően
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevonási kritériumok: A betegeknek meg kell felelniük az alábbi kritériumok mindegyikének, hogy jogosultak legyenek a vizsgálatba való felvételre:
- 2 és 17 év közötti gyermekek hematológiai/onkológiai betegségek miatt kemoterápiában részesülnek.
- A betegeknek dokumentált MBL-szinttel kell rendelkezniük <300 ng/mL szérumban, a szűrési protokoll szerint.
- A láz a 100,4 °F-nál nagyobb orális hőmérsékletnek felel meg (38 °C).
- A neutropénia abszolút neutrofilszám ≤1000/mm3, azzal a feltétellel, hogy a szám 500/mm3 alá csökken.
- Széles spektrumú antibiotikumok adása lázra és neutropéniára.
- Betegek, akiknek életkorhoz igazított normál szérum kreatininje VAGY kreatinin-clearance >60 ml/perc/1,73 m2.
- A beteg, a szülő vagy a törvényes meghatalmazott képviselő tájékoztatáson alapuló beleegyezése a belépés előtt.
- Megbízhatóak és hajlandóak rendelkezésre bocsátani magukat a vizsgálat időtartama alatt, és betartják a tanulmányi korlátozásokat.
Kizárási kritériumok: Az alábbi kizárási feltételek bármelyikének megfelelő betegek nem vehetők igénybe.
- Csontvelő- vagy hematopoetikus őssejt-transzplantáció előkészítő kezelésében részesülő betegek.
- A vezető kutató véleménye szerint egyidejű súlyos betegség, amely potenciálisan megzavarhatja a protokollnak való megfelelést.
- A beteg terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt.
- Szexuálisan aktív férfi és nőbetegek, akik nem alkalmaztak elfogadható fogamzásgátlási gátmódszert vagy nem gyakoroltak absztinenciát a vizsgálat során és az utolsó kezelés után legalább 30 napig, kivéve, ha a beteg műtéti vagy orvosilag steril.
- Mérsékelt vagy súlyos májbetegségben szenvedő betegek, az alábbiak szerint:
AST vagy ALT > a normál felső határának (ULN) ötszöröse VAGY az összbilirubin > 2,5-szerese a normálérték felső határának.
- Olyan betegek, akiknek a vénás hozzáférése rossz, ami kizárja az intravénás gyógyszeradagolást vagy a többszöri vérvételt.
- Jelenlegi részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgálati szerrel és/vagy egy vizsgálati gyógyszer alkalmazása (ide nem értve az FDA által jóváhagyott gyógyszer vizsgálati alkalmazását) az rhMBL tervezett beadása előtti 30 napon belül.
- Ismert allergiás reakciók MBL-re vagy más emberi plazmatermékekre.
- Hemodializált betegek nem tolerálják az intravénás folyadék mennyiségét a dialízis nélküli napokon.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: 0,5 mg/kg
|
Intravénás (i.v.) beadás egy adagra.
A betegeket a három csoport egyikébe véletlenszerűen besorolják: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg vagy 1,0 mg/kg
|
|
Egyéb: 1,0 mg/kg
|
Intravénás (i.v.) beadás egy adagra.
A betegeket a három csoport egyikébe véletlenszerűen besorolják: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg vagy 1,0 mg/kg
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Határozza meg az intravénás rhMBL biztonságosságát és tolerálhatóságát 0,5 és 1,0 mg/ttkg dózisban MBL-hiányos gyermekhematológiai/onkológiai betegeknek lázas és neutropéniás epizódok idején.
Időkeret: 1 hónap
|
1 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Határozza meg az intravénás rhMBL PK-profilját egyszeri dózisnövelő kohorsz-elrendezésben MBL-hiányos onkológiai gyermekbetegeknél lázas és neutropéniás epizódok idején.
Időkeret: 1 hónap
|
1 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Thomas Walsh, MD, NIH/National Cancer Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2009. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. augusztus 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. augusztus 23.
Első közzététel (Becslés)
2007. augusztus 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2012. szeptember 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. szeptember 4.
Utolsó ellenőrzés
2009. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EZN-2232-03
- NCI # 07-C-0027
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .