Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki rhMBL w hematologii/onkologii dziecięcej z gorączką i neutropenią
4 września 2012 zaktualizowane przez: Enzon Pharmaceuticals, Inc.
Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i zwiększania dawki dożylnej rekombinowanej ludzkiej lektyny wiążącej mannozę (rhMBL) u pacjentów hematologicznych/onkologicznych z niedoborem MBL z gorączką i neutropenią
Celem tego badania klinicznego jest znalezienie dawki EZN-2232, którą można podać pacjentom z rakiem u dzieci z niedoborem MBL poddawanych chemioterapii.
Zbadana zostanie również farmakokinetyka, farmakodynamika i bezpieczeństwo badanego leku.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci z niedoborem MBL zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymania pojedynczej dawki 0,5 mg/kg lub 1,0 mg/kg dożylnie rhMBL.
Łącznie 24 pacjentów będzie leczonych w każdym z ramion rhMBL (12 w dawce 0,5 mg/kg i 12 w grupie 1,0 mg/kg.
Wszyscy pacjenci powinni otrzymać profilaktyczną terapię wspomagającą przeciwzakaźną zgodnie ze standardami instytucji
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do włączenia do badania:
- Dzieci w wieku od 2 do 17 lat otrzymujące chemioterapię z powodu chorób hematologicznych/onkologicznych.
- Pacjenci muszą mieć udokumentowane poziomy MBL <300 ng/ml w surowicy, zgodnie z oceną w protokole przesiewowym.
- Gorączka zdefiniowana jako równoważnik temperatury w jamie ustnej > 100,4°F (38°C).
- Neutropenia zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili ≤1000/mm3 z przewidywanym spadkiem liczby poniżej 500/mm3.
- Przyjmowanie antybiotyków o szerokim spektrum działania na gorączkę i neutropenię.
- Pacjenci z prawidłowym stężeniem kreatyniny w surowicy dostosowanym do wieku LUB z klirensem kreatyniny >60 ml/min/1,73m2.
- Świadoma zgoda pacjenta, rodzica lub przedstawiciela ustawowego uzyskana przed wejściem.
- Niezawodny i chętny do dyspozycyjności na czas trwania badania i przestrzegania ograniczeń badania.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia nie będą kwalifikować się do rejestracji.
- Pacjenci otrzymujący schemat przygotowania do przeszczepu szpiku kostnego lub hematopoetycznych komórek macierzystych.
- Współistniejąca poważna choroba w opinii głównego badacza, która może potencjalnie zakłócać przestrzeganie protokołu.
- Pacjentka jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania.
- Aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej i żeńskiej, którzy nie stosują akceptowalnej barierowej metody antykoncepcji lub nie praktykują abstynencji w trakcie badania i przez co najmniej 30 dni po otrzymaniu ostatniego leczenia, chyba że pacjent jest chirurgicznie lub medycznie sterylny.
- Pacjenci z umiarkowaną lub ciężką chorobą wątroby, określoną przez:
AST lub ALT >5 razy górna granica normy (GGN) LUB bilirubina całkowita >2,5 razy GGN.
- Pacjenci ze słabym dostępem żylnym, który wykluczałby dożylne podanie leku lub wielokrotne pobieranie krwi.
- Bieżący udział w innym badaniu klinicznym z badanym środkiem i/lub stosowaniem badanego leku (z wyłączeniem eksperymentalnego stosowania leku zatwierdzonego przez FDA) w ciągu 30 dni przed planowanym podaniem rhMBL.
- Znane reakcje alergiczne na MBL lub inne produkty z ludzkiego osocza.
- Pacjenci poddawani hemodializie, którzy nie tolerują objętości płynu podawanego dożylnie w dni bez dializy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: 0,5 mg/kg
|
Podanie dożylne (i.v.) dla jednej dawki.
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech kohort: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg lub 1,0 mg/kg
|
|
Inny: 1,0 mg/kg
|
Podanie dożylne (i.v.) dla jednej dawki.
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech kohort: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg lub 1,0 mg/kg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określić bezpieczeństwo i tolerancję dożylnego podawania rhMBL w dawkach 0,5 i 1,0 mg/kg pacjentom hematologicznym/onkologicznym z niedoborem MBL podczas epizodów gorączki i neutropenii.
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
1 miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie profilu farmakokinetycznego dożylnego rhMBL jako projektu kohorty z eskalacją pojedynczej dawki u pacjentów onkologicznych z niedoborem MBL podczas epizodów gorączki i neutropenii.
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Thomas Walsh, MD, NIH/National Cancer Institute
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 sierpnia 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 sierpnia 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 sierpnia 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
5 września 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 września 2012
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2009
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EZN-2232-03
- NCI # 07-C-0027
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .