En studie av sikkerhet, tolerabilitet og Pk av rhMBL i pediatrisk hematologi/onkologi pts med feber og nøytropeni
4. september 2012 oppdatert av: Enzon Pharmaceuticals, Inc.
En multisenterstudie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og doseeskalering av intravenøst rekombinant humant mannosebindende lektin (rhMBL) hos MBL-mangelfulle pediatriske hematologi/onkologiske pasienter med feber og nøytropeni
Målet med denne kliniske forskningsstudien er å finne dosen av EZN-2232 som kan gis til MBL-mangelfulle pediatriske kreftpasienter som gjennomgår kjemoterapi.
Farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til studiemedikamentet vil også bli studert.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter med MBL-mangel vil randomiseres i forholdet 1:1 til å motta en enkeltdose på enten 0,5 mg/kg eller 1,0 mg/kg intravenøs rhMBL.
Totalt 24 pasienter vil bli behandlet i hver av rhMBL-armene, (12 i 0,5 mg/kg og 12 i 1,0 mg/kg.
Alle pasienter skal motta anti-infeksiøs profylaktisk støttende behandling i henhold til institusjonelle standarder
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 1
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier: Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for registrering i studien:
- Barn i alderen 2 til 17 år som får kjemoterapi for hematologiske/onkologiske sykdommer.
- Pasienter må ha dokumenterte MBL-nivåer <300 ng/ml i serum som evaluert i screeningprotokollen.
- Feber definert som en oral temperaturekvivalent på >100,4°F (38°C).
- Nøytropeni definert som et absolutt nøytrofiltall ≤1 000/mm3 med forventning om at tellingene vil falle under 500/mm3.
- Mottar bredspektret antibiotika for feber og nøytropeni.
- Pasienter med aldersjustert normalt serumkreatinin ELLER en kreatininclearance >60 ml/min/1,73m2.
- Informert samtykke fra pasienten, forelderen eller juridisk autorisert representant innhentet før innreise.
- Pålitelige og villige til å stille seg tilgjengelig under studiets varighet og til å overholde studierestriksjonene.
Eksklusjonskriterier: Pasienter som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier vil ikke være kvalifisert for registrering.
- Pasienter som får det forberedende regimet for en benmargs- eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
- Samtidig alvorlig sykdom etter hovedetterforskerens oppfatning som potensielt kan forstyrre protokolloverholdelse.
- Pasienten er gravid, ammer eller planlegger graviditet i løpet av studien.
- Seksuelt aktive mannlige og kvinnelige pasienter som ikke bruker en akseptabel barrieremetode for prevensjon eller praktiserer avholdenhet gjennom hele studien og i minst 30 dager etter å ha mottatt sin siste behandling med mindre pasienten er kirurgisk eller medisinsk steril.
- Pasienter med moderat eller alvorlig leversykdom, som definert av:
AST eller ALT >5 ganger øvre normalgrense (ULN) ELLER Total bilirubin >2,5 ganger ULN.
- Pasienter med dårlig venøs tilgang som vil utelukke intravenøs medikamentlevering eller flere blodprøver.
- Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie med et undersøkelsesmiddel og/eller bruk av et undersøkelsesmiddel (ikke inkludert undersøkelsesbruk av et FDA-godkjent legemiddel) i løpet av 30 dager før planlagt administrering av rhMBL.
- Kjente allergiske reaksjoner på MBL eller andre humane plasmaprodukter.
- Pasienter på hemodialyse som ikke kan tolerere volumet av IV-væske på dager uten dialyse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: 0,5 mg/kg
|
Intravenøs (i.v.) administrering for én dose.
Pasienter vil bli randomisert til en av tre kohorter: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg, eller 1,0 mg.kg
|
|
Annen: 1,0 mg/kg
|
Intravenøs (i.v.) administrering for én dose.
Pasienter vil bli randomisert til en av tre kohorter: 0 mg/kg; 0,5 mg/kg, eller 1,0 mg.kg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem sikkerheten og toleransen til intravenøs rhMBL administrert i doser på 0,5 og 1,0 mg/kg til MBL-mangelfulle pediatriske hematologi/onkologiske pasienter under episoder med feber og nøytropeni.
Tidsramme: 1 måned
|
1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem PK-profilen til intravenøs rhMBL som en enkeltdose-eskaleringskohortdesign hos MBL-mangelfulle pediatriske onkologiske pasienter under episoder med feber og nøytropeni.
Tidsramme: 1 måned
|
1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thomas Walsh, MD, NIH/National Cancer Institute
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2007
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2009
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. august 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. august 2007
Først lagt ut (Anslag)
24. august 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
5. september 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2012
Sist bekreftet
1. februar 2009
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EZN-2232-03
- NCI # 07-C-0027
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .